Presentazione del 6° Rapporto annuale OSSFOR

Iniziamo
Terra tutti di entrare
Scusate il ritardo stavamo
Dettando
Tutte le istituzioni fossero fossero presenti
Quindi per questo questo leggero ritardo con cui il Coni per il quale mi scuso
Anche anche con chi ci sta seguendo on line
Grazie innanzitutto di essere qua grazie grazie ad esserci fisicamente perché è bello ritrovarsi fisicamente dopo tanto tempo era era un po'per l'artista sul rapporto ha sporto non non ci vedevamo di persona sia per numerosi qua sappiamo che ci state seguendo numerosi quindi è una bellissima cosa siamo alla presentazione del sesto rapporto Asfor
Che devo dire che c'è da parte mia un orgoglio l'orgoglio non solo per il tempo che è passato e per il fatto che la la portò sport continua a essere presente e a portare il tuo contributo al mondo delle malattie rare ma per la crescita di autorevolezza che che la porto sta sta avendo in ogni ogni contrasto
Come come fonte accreditata di dati ma anche e soprattutto per le quelle che sono un po'le novità del rapporto di quest'anno che vi voglio segnalare la le novità stanno nelle nelle partnership del rapporto di quest'anno perché innanzi parto innanzitutto da quella alla corporazione con il con il rapporto a smentiti dai fa per il quale devo ringraziare Francesco Trapani che spero possa diventare una collaborazione strutturale nei prossimi anni
La collaborazione con i curiali da Piva ha dato vita a un altro un capitolo estremamente interessante troverete modo di ascoltare
La
Lo lo faccio immediatamente
E quindi la la stavo dicendo la per la RAI la collaborazione con i copia che ha dato ha dato vita un rapporto straordinario a un capitolo straordinario
Che ovviamente sono sicuro che durerà perché il la la quantità di dati e didattica peculiare disposizione devono diventare patrimonio comune
La partnership confermava glielo che sicuramente ci permetterà con valere violati Scanni scandagliare quello che nel mondo della dell'accesso sempre di più nel in questo rapporto già in questo rapporto e lo vedremo maggio faremo in sempre di più né con quelli che sul punto ci seguiranno la parte cinque regione Basilicata è una regione piccola se vogliamo ma che cita senz'altro l'opportunità di vedere dopo aver analizzato regioni molto molto grandi vedere come una regione piccola
Possa essere organizzata sul piano delle malattie rare
La la conferma dell'accordo con due grandi società scientifica società italiane Farmacologia da società italiane farmacia ospedaliera
E illa la la partnership che ormai storica con il tavolo interpreta etnico interregionale malattie rare
Della commissione Salute della conferenza delle regioni e quindi con la professoressa fa Kinkel sentiremo un collegamento che non ha dato vita ad un capitolo di questo rapporto
Ma che ha un pungolo costante attraverso un comune lamento di confronto costante sull'esigenza di questo mondo
Per noi
A quelli che sono un po'ai tradizionali capitoli dello sapete il rapporto organizzato ormai lo sapete in domanda offerta e governance
Si è voluto ancora una volta aggiungere un rapporto un Lil confermare anche l'impegno sulla ricerca clinica quindi vedete un un capitolo vedete anche un capitolo sulla ricerca clinica due capitoli anziché se vanno a scandagliare i temi della ricerca clinica
Volendo sintetizzare poi avrete modo di dividi sentirlo
Meglio ma dai relatori che mi seguiranno ma volendo sintetizzare quello che l'esito di questo rapporto si può dire con rapporto dicotomica in cui da una parte c'ha una i dati ci danno un'attenzione al mondo malattie rare come accesso importante
Con una Gallant una garanzia di accesso a tempi molto veloci
Dall'altra a livello questa a livello nazionale a livello centrale e dall'altra a livello regionale sì tranne i problemi le grandi iniquità sia in termini di accesso del farmaco con differenze notevoli nei tempi sia e nei tempi e nella spesa sia soprattutto nella sull'ambito socio sanitario come avrà modo di leggere poi di sentire da parte delle ad associazioni pazienti
Quindi è ecco è sicuramente su questo secondo ambito che si deve lavorare perché queste iniquità devono essere superata
Mi si consenta di dire che questi risultati l'attenzione che c'è al mondo oggi avremmo con noi
Il sottosegretario gemmato abbiamo quello all'onorevole boschi avremo con noi Presidente Zaffini a dimostrazione di attenzione del mondo delle Idi istituzionale al mondo delle malattie rare
Ecco consentitemi di dire che questa attenzione un il frutto degli anni di unità e di lavoro
E che la come dire quelle che sono le divisioni in questo momento caratterizzano questo mondo
Rischiano di minare quindi contesto consentitemi un allerta da questo punto di vista chiudo dicendo che è un rapporto che sempre di più si caratterizza per le proposte
Le analisi e i dati vengono messi al servizio delle proposte e questo in qualche modo cd trans apportando a sport sempre di più i grazie al questa partnership che abbiamo abbiamo strutturato sta portando sempre più aspra essere uno strumento di confronto tra tutti gli stakeholder per trovare delle soluzioni tecniche a delle problematiche
Esistono io a lascio la parola a Federico secondo Naro ma non prima di aver ringraziato chi rende possibile tutto questo con il contributo non condizionato quindi amicus amarezza chiesi Global desiste Dian sentiamo al Tirreno Roshi Sanofi Takeda e il cibo è UCB
Che con il loro contributo non condizionato ci permettono di portare il punto è questo rapporto
Interprete
Io aggiungo proprio due parole ovviamente mi unisco ai saluti e ringraziamenti di Francesco vorrei evitare che i saluti si prendano più tempo della aspetto tecnico io non entro nel nel nella negli aspetti di ricerca perché lo farà povero processo a Polistena dopo quindi il mio compito è semplicemente introduttivo
Volevo fare una brevissima riflessione sul sull'utilità di avere un osservatorio sui farmaci orfani in generale secondo me sulle attività
Di analisi sulle politiche sanitarie
Noi come gran sanità sono ormai venticinque trent'anni quasi che facciamo questo lavoro a parte oscuro facciamo da vent'anni il rapporto sulla sanità che abbiamo presentato la settimana scorsa
Col passare degli anni mi convinco che sono sempre più necessari questi questi momenti di di confronto la speranza capo quella che diceva Francesco alla fine del suo dei suoi saluti cioè mettere a disposizione
De di chi deve prendere delle decisioni delle informazioni che siano utili per prendere come si dice decisioni informate
Per razionale
Non è un'operazione onestamente banale
Non è in Italia ancora secondo me c'è un una soluzione di continuità fra chi fa ricerca e chi fa e chi poi deve prendere decisione questo vediamo l'anno scorso
Il rapporto sanità Lola Montes dovevamo sottotitolato dicendo che mancava una vision e continuo a essere convinto che manchi una vision devo dire che negli ultimi mesi sui giornali questa cosa che non ama anticipato l'anno scorso sta uscendo sempre più di frequente
Quest'anno abbiamo posto l'accento sul fatto che siamo arrivati a un punto
Di nuovo critico perché conti alla mano il servizio sanitario come lo conosciamo non è probabilmente più nelle corde di questo Paese a meno che non cambi qualcosa deve quest'anno abbiamo sottolineato che se non ci sarà una crescita è inutile consegnati le voglio far la difesa del servizio sanitario nazionale conti alla mano
Direi quasi economia domestica se dimostra che abbiamo risorse ormai talmente distanti da quelle che al mettono in campo gli altri Paesi almeno quelli europei con i quali siamo usi come dire confrontarci che o cambiamo metro di paragone o evidentemente dobbiamo pensare di ristrutturare il sistema o cosa che secondo me in questo momento
Il punto più critico riusciamo a capire che la sanità non è uno in club chiusa e provinciale se mi passate che può continuare a pensare che l'unico problema sia dare alcuni servizi bisogna che ci allarghiamo dobbiamo pensare che le sanità vuol dire anche sviluppo economico che sanità vuol dire anche cresceva per questo Paese
Purtroppo ancora la la struttura istituzionale di questo Paese abbia delle fratture per cui checché se ne dica la di un coordinamento vero fra politica assistenziali
Politiche industriali non si vedono le malattie rare all'interno di questo mondo sono sei
Come spesso da una parte una nicchia particolare con dei bisogni molto particolari e dall'altra un po'paradigma dei problemi che certo sul sistema globale perché oggi quello che noi abbiamo per anni cercato di capire come affrontare il fatto che si parlasse di malattie con pochi Soggetti quindi con tutta la difficoltà dei costruirci sopra opportunità di ricerca opportunità commerciali oggi sta diventando il problema in tutti i campi non è più solamente per il ristretto ai farmaci orfani
POIN ovviamente ne parla rabarbaro Poli sarà meglio di me ma voglio dire pensata tutte le politiche di Erle access di Nonantola solo dei farmaci orfani un problema ormai generale
Del sistema chiedersi se le nostre se se la nostra regolamentazione e ancora attuale può effettivamente essere non un volano per la crescita di questo Paese quindi come dire per chi come me fa ricerca fondamentalmente devo dire che occorre al di là della soddisfazione di vedere come diceva Francesco che questi osservatorio anno dopo anno crescono crescono per le buste per numero di persone che eseguono crescono di qualità e di collaborazione ma al di là di questo c'è proprio la soddisfazione
Di essere sempre più convinto che si che che se si riesce a uscire dalla ricerca accademica quella un po'paludata e che come dire pensa solo va a parlare sulla pubblicazione per andare in cattedra ESP ci si sporca le mani facendo ricerca applicata per cercare di dare una signora decisione e qualche cosa di utile forse riusciamo a farlo grazie
Grazie mille Federico e a questo punto siamo qui qui sul palco Maria Elena Boschi
Presidente dell'intergruppo malattie rare intergruppo parlamentare sulle malattie rare ci si siede le lì dalla
E io la ringrazio per la ringrazio per aver voluto ricostituire intergruppo malattie rare perché è stato uno strumento davvero importante nelle passate legislature
E quindi è importantissimo averlo ricostituito la ringrazio perché l'intergruppo malattie rare anche in una fase complicata come quella del legge di Bilancio sia impegnata ha cominciato a lavorare a Craco cominciato a produrre proposte emendamenti eccetera gli andava che son andavamo andavano assolutamente nella direzione del della del popolo delle malattie rare anche se ovviamente non è stato poi possibile portato in fondo però comunque l'impegno c'è stato il e questa è stata una dimostrazione davvero di attenzione poi Sciacca sia guardata lei il nostro il nostro rapporto ha ha guardato non sopporto quindi lettere un commento sia su
Quest'inizio dell'Independent mondo malattie rare che sul rapporto
Grazie buongiorno
Intanto Benvenuti al Senato perché anche se sono fuori casa diciamo così perché ci sono alla Camera dei Deputati però diciamo mi fa piacere
Che abbiate scelto proprio luogo istituzionale per presentare questo rapporto e già questo ha un significato importante rispetto al lavoro prezioso che avete portato avanti
Io mi scuso anticipatamente perché dovrò lasciarmi si tratta veramente di un breve saluto perché ci tenevo ad essere presente ma purtroppo la Camera stiamo votando e che quindi gli impegni parlamentari mi mi obbligano a tornare
Nel mio ramo del Parlamento
Però era un'occasione preziosa e non volevo perdere diciamo la possibilità di confrontarci questa mattina
Noi abbiamo voluto ricostituire insieme a colleghi di tutti i partiti l'intergruppo per lei e malattie rare per proseguire il lavoro che è stato svolto nella scorsa legislatura era il quale ringrazio vivamente la senatrice Binetti che ascolteremo dopo ma tutti i colleghi che nella scorsa legislatura si sono molto impegnati
E hanno raggiunto anche risultati sicuramente
Importanti
Adesso hanno e tocca raccogliere questo testimone e cercare poi di concretizzare e attualizzare alcune alcuni dei risultati che che già nella scorsa legislatura sono stati portati avanti in particolar modo ovviamente dare attuazione al testo unico per le malattie rare e il rapporto lo pone proprio come elemento centrale e prioritario e non poteva essere altrimenti fondamentale perché perché nella scorsa legislatura abbiamo approvato una legge importante però è come avere una Ferrari parcheggiata nel garage dove abbiamo uno strumento che potente classe non accendiamo questa Ferrari che abbiamo nei garage e come se non avessimo fatto nulla quindi mancano adesso i decreti attuativi e sicuramente siamo a affianco diciamo del Governo per il lavoro che dovrà svolgersi spero già in questi primi mesi della sua attività modo particolare per quanto riguarda ovviamente il nuovo piano nazionale per le malattie rare
E anche un rafforzamento bella fondo di solidarietà lo ricordava prima Francesco macchia il vero convitato di pietra del rapporto ovviamente sono le risorse
Perché è chiaro a tutti che i dati che ci sono le proposte i suggerimenti
Poi necessitano anche di una copertura finanziaria ora mi dispiace che il sottosegretario ancora non si è arrivato il sottosegretario gemmato ma insomma è ben consapevole di quelle che sono richieste sul tavolo e che sicuramente anche nell'arco di questa mattinata poi emergeranno
Noi siamo preoccupati rispetto ai fondi per la sanità diceva prima anche il presidente insomma non è un segreto che io personalmente come altri ci siamo anche molto impegnati perché il governo accedesse ammesse sanitarie quindi ci fossero risorse aggiuntive significative per la sanità trentasette miliardi di euro
è stata fatta una scelta diversa lei lei vari governi che si sono succeduti non soltanto da quello in carica anche dai governi precedenti e quindi noi dobbiamo fare i conti con quello che il bilancio delle sta dello Stato e le risorse nazionali che abbiamo che purtroppo non ci sembrano sufficienti anche rispetto all'ultima legge di bilancio se vogliamo essere un po'più ambiziosi e alzare un po'lo sguardo come ci invita a fare anche il presidente prima quindi io credo che la prima richiesta che il sottosegretario suo malgrado riceverà da tutti noi è quello che a mente di stanziare più risorse senza di quelle è difficile che il fondo di solidarietà con un milione di euro possa fare molto e che anche il piano nazionale poi forza aviere
La possibilità concretamente di aiutare i pazienti e ve lo dico non soltanto per quello che è il mio impegno parlamentare istituzionale ma anche perché vivo accanto a una persona che ha una malattia rara e quindi diciamo tocco con mano tutti i giorni quelle che sono le difficoltà di una persona che ha sicuramente una situazione molto più fortunata da un punto di vista sanitario da un punto di vista anche ai familiari economico rispetto ad altre persone nonostante questo io credo che il primo tema sia che molte molti pazienti molte persone con malattie rare si sentono sostanzialmente soli non riconosciuti e non conosciuti e quindi a quello che è il problema della malattia si aggiunge anche una frustrazione
A livello proprio motivo perché spesso al di là delle delle loro famiglie o dei medici degli infermieri che stanno loro accanto quasi sempre un po'soli rispetto alla comunità la società in cui sono inseriti a fronteggiare difficoltà quotidiane
E sappiamo però che se vogliamo dare delle risposte dobbiamo cercare anche di rafforzare gli stanziamenti questo è credo il primo obiettivo che che ci diamo tutti le prime richieste che arrivano proprio per cominciare dalla bici
Poi il Pnr R e il rapporto lo sottolinea offre delle opportunità alcune anche quasi a costo zero diciamo con quelle che sono le risorse che piano era già stanziato semplicemente cambiando un po'approccio e visione
Rispetto ad alcune scelte che sono già state fatte
Ora io non entro nel merito perché ci sono persone molto più competenti di me che lo fanno nel corso della mattinata però appunto leggendo i risultati del vostro lavoro su tutto il tema della digitalizzazione
E quindi anche a prescindere mentre lo stanziamento su la ricerca biomedica ma proprio la possibilità diciamo che i piani a remare offre sulla vicenda digitalizzazione ci sono spunti importanti
Che per chi come noi qua in Parlamento o per il governo
Possono essere da un lato una lente di ingrandimento io vedo questo rapporto con una lente di ingrandimento ce ne siamo consapevoli che quelli che sono diciamo le priorità e i problemi questo rapporto ci offre di andare più nel dettaglio e di avere elementi oggettivi anche poi per poter valutare meglio e fare delle scelte più consapevoli da un punto di vista legislativo o punto per quanto riguarda l'attività del governo dall'altro è uno strumento degli attrezzi
E soprattutto la parte sui piani Harrier secondo me un importante cassetta degli attrezzi su come poter diciamo dare una cornice riversa a risorse già stanziate
E poi c'è l'ultima parte diciamo del rapporto quell'anche sui farmaci orfani che molto significativa
Perché lo ricordava prima Francesco su alcune cose possiamo dirci comunque soddisfatti in termini di parodia mente del nostro paese di accesso ai farmaci orfani e tutto sommato anche di tempistica sui rimborsi rispetto alla media europea poi sappiamo sempre che e i tempi sembrano molto lunghi però spetta nell'Europeo portandola diciamo in modo oggettivo non siamo per una volta agli ultimi posti
Sono ancora troppo lunghi lo ricordava Francesco i tempi invece per l'immissione in commercio di nuovi farmaci e ne sappiamo che la tempistica il tempo non è una variabile irrilevante quando si parla della salute delle persone perché da quello passa spesso l'aspettativa di vita della qualità di vita
Delle persone con con malattie rare quindi è evidente che su quello ci deve essere un impegno maggiore e anche un approccio che per noi diciamo è stato un elemento di grande consapevolezza quando abbiamo avuto responsabilità di governo ma lo è tuttora nel nostro impegno
Che l'industria farmaceutica
Sicuramente importante perché cambia la vita delle persone tutto quello che ricerca il tutto quello che poi ricerca applicata che porta delle soluzioni concrete ma è anche il vero made in Italy è un pezzo importante
Del made in Italy del nostro Paese noi pensiamo ovviamente a quello che tradizionalmente il made in Italy prodotti della moda del design l'industria farmaceutica però è una delle eccellenze del nostro Paese è uno dei pezzi importanti salutiamo anche il sottosegretario gemmato
Della del made in Italy nel nostro paese e quindi anche con un approccio diciamo industriale ed economico a sicuramente dobbiamo importante un impatto importante in termini di crescita poi io dico sente e non devo spiegarlo ovviamente a chi fatta della dell'impegno sulle malattie rare una ragione di vita
Che non c'è perché ha responsabilità istituzionali un ponteggio
In termini economici quando salvi una vita hai già fatto diciamo qualcosa di straordinario quindi non puoi conteggiate in termini quantitativi
Ma semplicemente appunto di qualità della vita delle persone chiudo anche perché appunto i lavori sono sono lunghi stamattina darà solo un saluto con una preoccupazione però che io sottolinea da molto tempo perché per me è veramente un assillo che il rapporto comunque evidenzia che l'eterogeneità a livello regionale
E una eterogeneità che riguarda sicuramente l'accesso ai farmaci i rimborsi ma riguarda più in generale le cure tutto il sistema complesso poiché l'assistenza anche alle persone con con malattie rare
E questi divari regionali purtroppo a costituzione invariata chiaramente devono trovare un elemento di superamento in un lavoro più faticoso di coordinamento
In cui è chiaro che lo Stato governo centrale dare svolge un ruolo di guida
Per cercare di mettere insieme voci diverse sistemi diversi garantire a tutti i cittadini gli stessi diritti in qualunque territorio in qualunque regione vivano e limitare il più possibile la mobilità tra regioni perché è chiaro che quello comporta
Non solo per i pazienti ma anche per le famiglie dei pazienti non soltanto una gravi in termini economici
Ma peggiora la qualità della vita dell'Organizzazione la possibilità di di lavorare e di mantenere le relazioni familiari che sono una parte importante della vita anche di chi ha malattie complicate da affrontare e su questo io sfrutta la presenza del sottosegretario mi perdonerà è chiaro che accendo un campanello d'allarme perché so che la proposta sull'autonomia differenziata riguarderà altri temi
Ma attenzione perché già dove ogni regione ha un margine di autonomia cioè rischiamo di creare delle situazioni di disparità
Proviamo ad evitare che queste differenze si allarghino Manzi cerchiamo di lavorare perché di L'Unità
Il nostro Paese ci possano essere davvero gli stessi diritti le stesse garanzie per tutti i cittadini specie quando si tratta del bene primario che è quello della vita noi continueremo nel nostro impegno in Parlamento
Sappiamo che il governo all'inizio quindi confidiamo che nei prossimi mesi attivamente le nostre proposte possano avere ascolto e possano essere accolte nel lavoro che faremo insieme anche i prossimi provvedimenti che che il governo metterà in campo insomma nei prossimi mesi
Anche perché io dico sempre che noi impariamo da chi a malattie rare dalle loro famiglie al lato la perseveranza
E dall'altro la fiducia nel futuro perché la speranza spessa rimessa alla ricerca ai progressi a quello che può arrivare future quindi dobbiamo per forza fare l'esercizio dell'ottimismo e della fiducia quindi lo faremo anche rispetta nostro impegno in Parlamento grazie
Grazie Mario D'Alema grazie onorevole boschi
Sicuramente qui il più speriamo avevo il pranzo introduciamo al più più a quel punto chairman chiusura al proprio assolutamente Rampazzo dal il filo rosso un povero del la presentazione di oggi e quindi senz'altro ringrazio per questo proprio purtroppo la l'attenzione
Saluto il sotto segretario gemmato che è arrivato lì vi chiedo però c'è Conoco ho ho chiamato in causa prima Paola Binetti quindi le che in collegamento la la fa lascio la parola
Velocemente dalla al senatrice Paola Binetti Cile prodigio di mandarmi il il il collegamento on line l'olio
La ringrazio per due motivi Langazzi davvero davvero tantissimo per due motivi il primo avrebbe la la senatrice Binetti la conosce riduttiva perché non la conosce testata la storica presidente dell'intergruppo malattie rare
Per che ha attraverso tre legislature e la ringrazio per l'impegno che ha avuto e che apporta a che è stato un impegno concreto che ha portato al testo unico malattie rare approvazione del Testo Unico malattie rare
Ma non solo anche all'escussione farmaci a fare Petacco ospedaliero ma non solo anche alla costituzione dell'alleanza malattie rare la dobbiamo all'è questo
Tavolo tecnico duecentocinquanta associazioni piacciono
Che oggi si con quotidianamente si impegnano per per migliorare mondo delle malattie rare ma la ringrazio anche per un altro motivo perché credo che si possa dire perché alla fine siamo tra amici il mondo le malattie rare al mondo gli amici
Ci parla dall'ospedale dove sta affrontando una una nuova sfida con la sua caparbietà con la sua positività ma comunque sta affrontando una una una sfida diversa da quella che abituati
Quindi lascio la parola a lei la regia mi dà l'ok sì OK Paola come vedi questo nel momento in cui finalmente le malattie rare sembrano avere un po'l'attenzione che che anche a livello istituzionale che abbiamo sempre cercato
Guarda io ho spedito delle cose bellissime esattezza spintonarlo sahariana
Veramente credo che in questi anni mettendo al centro dell'attenzione la malattia rara che colpire paziente nella sua singolarità Ciani paziente che non rende plastico in qualche modo no il paziente che spiega la ricerca il paziente che non ha ancora il suo farmaco su misura il paziente che deve fare fronte spesso a costi che affronta sul suo bilancio personale perché non lo può come dire scaricare sul sistema sanitario nazionale abbiamo fatto una scelta di umanità storditi
Cioè noi le malattie rare ci aiutano davvero a muoverci in quella linea della fragilità in quella linea in cui è solo una solidarietà condivisa giustamente il mondo della ricerca il mondo del made in Italy che in Italia ottiene risultati brillanti proprio sul piano dell'industria farmaceutica ma anche il mondo dell'assistenza il mondo dell'organizzazione dei servizi
Credo che lavorare su questo fronte ci rende tutti come tu ben sai molto più umani e non ci permette di sottrarci alla responsabilità
Perché qui ci vuole ricerca ci vuole organizzazione ci vuole assistenza ci vuole tenuta delle famiglie ci vuole tenuta gela associazioni non c'è nessuno tenere coinvolti in questa grande battaglia e io lo chiamo cadde in una battaglia di pace
E una battaglia vera per la vita
Io come tu ben sai come tu hai detto ti ringrazio in questo metodo sto facendo una del tutto personale
Però al centro della mia riflessione c'è davvero questa attenzione perché i malati non si sentono maledizioni
Le famiglie non si sentono mai Song questa battaglia Gil coesione sociale ha sul piano politico una forza straordinaria per restituire al nostro Paese
Quel fondamento civiltà di un'amica
Quindi io ti dico ben venga questo rapporto che è sempre stato prezioso il come diceva prima scaglionati rappresenta nel suo modello di sintesi una facilitazione alla consultazione
Perché oggi siamo anche oberati dall'eccesso di informazione non garantita
Mentre invece noi sappiamo che tutto ciò che cioè in questo rapporto straordinariamente controllato va inviato e permette ad ogni regione già attingere sui dati nella certezza di sta sta dicendo cose coperte Spini a cominciare dal dal documento e poi anche so che ce li gemmato il quindi so che in questo momento quando interverrà sarà in grado di garantire quelle risorse
A cui faceva riferimento anche Maria Elena prima
Ma io vorrei chiedere a lui quell'insistenza appassionata
Perché arrivi ai farmaci nuovi quella approvazione emanati a incarna
Non è indifferente il tempo lui lo sa perché io quando posso mi rivolgo anche direttamente a lui perché a noi prendono le richieste dei pazienti per un malato non è indifferente attende
Quindi chiedo non solo risorse economiche ma richiede anche tempestività nelle risposte sappia che questo è un iniziale
Era vera vera di salute anche salute mentale per evitare che la gente si dispersi occhi di consenso da sola
Smetto perché come tu ben sai cosa avete tutti quanti
Questo è un tema che mi appassiona il nipotino e divulgare ma mi sono promesso che sarebbe utilissimo e auguriamo tutti prossimamente riprenderemo la lotta ed io sarò sia un cowboy
Minuto che
Grazie qua
Paola grazie a te credo che questa clausola sia la l'augurio più forte perché tu passa vincere la battaglia ritornare prestissimo tra di noi che vogliamo qui in presenza e a questo punto ringrazio nuovamente per la sua presenza qui e chiamo sul palco della il sottosegretario onorevole Marcello gemmato sopra grazie Segretario di Stato in
Ne sarà la salute
Aldo al sottosegretario sottosegretario in una risposta alla a un'interrogazione alla Camera ha già esplicitato la l'attenzione del mondo della del Governo al mondo malattie rare
A e anche la la convocazione della del Comitato nazionale malattie rare rappresenta un segno di questa attenzione
Quindi c'era ovviamente di darci di rispondere in qualche modo alcune sollecitazioni che sono arrivate sulle risorse anche dall'onorevole boschi alcune sollecitazioni che sono arrivate sulle differenze interregionali che abbiamo e che abbiamo qui abbiamo parlato prima
Le faccio anche una domanda storicamente i sottosegretari intanto la ringrazio davvero per essere qui con noi perché sappiamo che un sottosegretario unico quindi ha un carico di lavoro enorme unico nel ruolo non riscatta Kakà Kakà
Quindi veramente grave grazie davvero per essere qui che Merkel sappiamo che il carico e lavora davvero enorme e una una domanda per permette una domanda storicamente sottosegretaria hanno avuto la delega alle malattie rare non è che potrebbe anche le avere una allora
Come dire lei poi tu a seconda dei casi tre anzitutto sono io a ringraziare per l'associazione per avermi invitato e per aver aperto questo ennesimo focus di riflessione sul tema così complesso quale quello delle malattie rare
Risponderò diciamo le sollecitazioni che son venute sia dalla collega Binetti ma anche dalla collega boschi di conoscendo entrambe un forte sincero sforzo nell'approcciare al mondo delle malattie rare in in me come dire in termini positivi spero e questo è l'augurio non so se ci sta sentendo la la collega
Perfetto un augurio acché torni in presenza con noi e quindi conduca così come ha fatto per tanti anni la battaglia sulle sulle malattie rare
Il stimoli che vengono sono tanti alla parto dal primo non era scontò non ti nascondo che essendo sottosegretario unico nel ruolo e la funzione e in realtà le le la definizioni poi delle delle idee che non è stata ancora fatta non è avvenuta però diciamo ciò un messaggio sul telefonino che che che come dire posso portare a mia al mio a corroborare la mia tesi io ho chiesto la delega alle malattie rare l'ho fatto perché in questi anni seppur di rimbalzo diciamo in maniera non da protagonista ho seguito dall'occulto da provviste protagonista perché l'opposizione
Ho seguito puntualmente tutti i lavori delle malattie rare ho contribuito alla all'approvazione della legge centosettantacinque del due mila ventuno
Che vi piace ricordare è stato uno straordinario esercizio di unitarietà anche della politica perché è passata all'unanimità che elemento non accessorio e non secondario Laroche una una legge passi senza un voto dello l'opposizione quindi tutti quanti eravamo d'accordo
A testimonianza del fatto che deve una straordinaria attenzione da parte dalla politica nei confronti del tema delle malattie
Ora mi collego al filo rosso che dicevate della territorialità e della e dello stimolo positivo che veniva dalla collega boschi rispetto alle differenze territoriali e parto da un elemento che a me
Piace in negativo ricordare a me stesso e ricordo agli altri
Di appena eletto di un episodio che mi è capitato appena eletto parlamentare oramai sei sette anni fa nel due mila diciotto
Quando una persona mi a Medicina mi contatta esigua redivivo chiede un favore alla quando al Meridione uno di ricettivo chiede un favore utenti già pensare posti di lavoro ovviamente che non possiamo e non dobbiamo dare
Favoritismi tutta una serie invece purtroppo mi ha colpito è negativo perché questa persona mi veniva a chiedere e poi di capire mensile il perché se conoscessi qualcuno come si capisce dalla spina cento io sono pugliese marines
E mi se conoscessi qualcuno che abitava in ha mamma che era in provincia di latina e che potesse darli
La residenza
Contribuire a Dalila residenza presso casa sua e io continuava a non capire ciò che mi stava dicendo
Peraltro vi veniva da Gravina che per chi conosce diciamo la geografia
Pugliese e l'ultimo Paese in prima diciamo della Basilicata e quindi vista
Da Matera forse gli all'aria ma otto dieci chilometri io continuavano capirei ma pare ormai non faccio l'agente immobiliare una no perché io vorrei una casa e tu sai che sono un operaio
Ora arrivo subito al dunque questa persona aveva un figlio affetto da malattie rare Matera purtroppo i la Puglia era in piano di rientro
E quindi determinati farmaci non potevano essere dispensati in quel momento dal sistema sanitario nazionale
E quindi lui chiedeva sì io conoscessi qualcuno qui privata la residenza fittizia in Basilicata segnatamente a dieci chilometri da casa sua perché lì avrebbe preso con me avuto mutualistica mente gratuitamente quei quei farmaci e questo non mi nascondo che mi ha fatto vergognare di essere parlamentare di questa Repubblica perché pensare che una persona che non soltanto deve gestire la complessità di avere un congiunto un figlio affetto da malattia rara ma si debba districare della burocrazia arrivare a fare questo per lui diceva sai sono operaio salvo pagare quattrocento seicento euro al mese non ci vivo più e quindi che ha fatto scattare il McCoy stavano là che mi ha portato pure da tracciare
Il tema delle malattie rare e quindi capire che esistono anche nella regionalizzazione della Sanità tante storture tante differenze tante diciamo peculiarità diverse anche non solo in questa che secondo me è un paradigma è un'iperbole giovedì un ragionamento ma anche nell'approccio e nella cura diverse da regione a regione siccome l'articolo trentadue della nostra Costituzione recita che tutti i diritti cittadini hanno pari livello di diritto di assistenza sanitaria noi dobbiamo lavorare verso questo e lo dico con chiarezza lo dico con determinazione lo dico anche con
Tutti i distinguo che fa un amministratore che pensa che purtroppo diciamo prima non abbiamo la macchina per produrre quattrini denari
E che quindi sostanzialmente vi è una difficoltà legata al bilancio a me però piacerebbe Cordaro e perché lo voglio dire in tema anche di conforto e di verità
Che questo ministero
Ha dotato il fondo sanitario nazionale per quest'anno di due miliardi centocinquanta milioni in più
Per l'anno prossimo ci saranno due miliardi trecento milioni in più
Per il due mila venticinque ci saranno due miliardi e seicento milioni in più sostanzialmente in tre anni si riversa nelle casse del fondo sanitario nazionale quindi Pubblico quasi sette miliardi di euro toccando un picco mai
Sfiorato durante la storia repubblicana non voglio entrare nella polemica del dall'associazione Jinbe che dice che nei dieci anni precedenti al due mila diciannove sono stati sottratti trentasette miliardi la sanità pubblica
Non lo farò vi dico cosa abbiamo fatto noi e lo dico in tema di verità perché molto molte volte anche nel dibattito politico veloci televisivo passa l'assunto per cui il governo Meloni abbia tagliato il fondo sanitario nazionale no noi l'abbiamo implementato
Per amore di verità
Cito due elementi cui in positivo o in negativo il primo è che ovviamente sì sì parametro questo dato tecnico
Al PIL quindi percentuale rispetto al PIL e ne prendiamo il PIL del due mila venti e due mila ventuno quando essendo l'economia nostra chiusa c'era la pandemia e quindi il denominatore sì affievoliva perché si assottiglia la perché ovviamente l'Italia ha chiuso il Pd a basso il numeratore sale e quindi si è arrivato al sette per cento il pool al del PD aiuta evidenza che l'economia diciamo lei dirige in fase di ripresa questo elemento ha portato comunque ad avere un circo attrezzi e il sei virgola quattro che però in termini assoluti è un amento del fondo sanitario nazionale
E non lo dico e cito questo un in positivo l'altro negativo per far polemiche ma nella relazione nell'ultimo terzo prodotto dal passato Governo
Sit-in Documento di economia e Fidanza che come sapete prodromico alla lega alla redazione del della legge di bilancio si diceva testualmente
E l'invito a leggere che dopo un picco torna picco dovuto agli investimenti Pandev etnici quindi per acquistare mascherine respiratori vaccino e quant'altro e quindi un picco che l'ha portato il fondo sanitario nazionale da centoquattordici miliardi a centoventisei centoventiquattro centoventisei miliardi questa fase di straordinarietà doveva rientrare nella normalità e quindi il fondo sanitario dovrà tornare a scendere non solo non hanno fatto questo ma abbiamo implementato
Diciamo questo fondo perché dico questo non lo faccia evidentemente per dire che siamo bravi belli alti e robusti ma lo dico perché perché evidentemente essendo la spesa farmaceutica legata al fondo sanitario nazionale ed andando a coprire il quattordici virgola ottantacinque il quindici per cento di quella spesa
E di tutta evidenza che se il montante cresce aumenta anche quanto noi possiamo spendere in sanità per qualcun segnatamente per i farmaci
Tolta la quota ovviamente per i farmaci per le malattie rare ma gli affetti malattia rara sì Urano anche con farmaci ordinari e quindi questo deve essere di conforto a tutti
Che vi è un maggiore investimento e una maggiore attenzione così come il ventiquattro settembre
è stato istituito il comitato per le malattie rare lo ricordavi quindi dopo quello straordinario esercizio di unitarietà dovuto l'approvazione del testo unico non vi era stato ancora la convocazione di questo di questo Comitato né l'abbiamo fatto abbiamo aperto
Abbiamo iniziato a pensare a quello che deve essere la legge quadro e quindi con tutte le sue derivazioni
Per arrivare finalmente alla determinazione e alla riduzione delle diversità che esistono oggi nell'approccio alla cura delle malattie rare
Ora è chiaro è evidente raccolgo diciamo altri stimoli che il Pnr R può potrebbe e può e deve avere un impatto forte su questo io notoriamente periti segue un po'le le dinamiche leggeva il dibattito ante anche politico o espresso forti critiche rispetto alle case di comunità
Mille trecentocinquanta casi di comunità
Dovrebbero servire a rendere sanità territoriale se li facciamo un conto molto semplice determinava il fatto per cui queste casi comunità sono parametrate ogni quarantacinque cinquanta mila abitanti quindi sostanzialmente non è una sanità territoriale
Perché io penso alla sanità territoriale guardando alle aree interne aree depresse nelle aree montane a dove non vi sono presi di ospedalieri e quindi sicuramente se penso alle valli di montagna dove vi è un paesino di ottocento abitanti poi un paesino di mille curato di mille due
Cui va nell'alta valle del trenta luglio due mila eccetera
è di tutta evidenza e con difficoltà riesce a fare un ragionamento l'altro ma quel tema è quello anche dell'assenza del personale medico infermieristico sanitario in generale che possa presidiare queste case di comunità rilevo però che le case di in comunità possono diventare il minimo straordinario luogo di compensazione fra ciò che non è oggi o ciò che manca oggi nella Rahman identità azione della e dell'assistenza territoriale e la malattia quindi si frappone fra la Rete si frappongono i mille trecentocinquanta casi di comunità le seicento poco otto
E quattrocento ospedali di comunità che vengono appunto immaginati con il Pnr detenere ovviamente seguiremo sonde Bidani fissi stiamo cercando di migliorare
La proposta
Sa che la misura sia dei player ma è evidente che l'impianto hai già fatto
Così come anche la telemedicina può rendere può servire a rendere un ulteriore avvicinamento anche gli affetti da malattie rare quindi a anche in termini di mancato spostamento possono rendere sanità territoriale comodità e quindi facilità d'accesso alla cura così come rivendico con orgoglio che di circa centotrenta farmaci che lei è ma a ha approvato a livello europeo per la cura delle malattie rare centododici centodiciotto sono dispensati o in fascia fasciata quindi a completo carico del sistema sanitario nazionale
Il previdenza che vi è uno sforzo importante da parte dello Stato nello stare al fianco dei cittadini
è di tutta evidenza altri site nella dispensazione del farmaco lo dico da farmacista
Se lo facesse feroci stanche ospedaliero saluto Arturo Cavaliere che diciamo così semplificando il capo delle degli dei farmacisti ospedalieri
Un ruolo i farle farmacie ospedaliere possono renderlo nella manipolazione dei farmaci e quindi nel selezionare la giusta quantità di farmaco da dare al paziente che per definizione essendo colpito da una malattia rara non ha bisogno di una cura standard ma di una cura personalizzata e noi abbiamo enormi professionalità fra i colleghi
Delle farmacie ospedaliere che potrebbero in una logica ampia di condivisione di allargamento di un ragionamento e di approccio alla cura farmaceutica sfruttare loro appunto per personalizzare le cure e quindi migliorando aderenza terapeutica da un lato ma sicuramente dall'altro anche facendo risparmiare lo Stato perché non lo dico insegnare lo devo dire a voi
Sostanzialmente e questi farmaci sono molto molto costosi così come si ricordava prima lo ricordava proprio Paola Binetti nell'approccio alla nuova all'ala l'apposito additivi di di approvare nuovi farmaci e quindi autorizzazione laici i immissione in commercio di quei farmaci è di tutta evidenza e questo lo dico anche per aggiornare l'attività di governo che un dai fa mi passerete l'esemplificazione un po'imballata fra il ruolo del direttore generale quello del presidente del consiglio d'amministrazione che portava evidentemente degli enormi ritardi anche dell'approvazione del del derattizzazione immissione in commercio di farmaci nuovi segnatamente quelli per le malattie rare e il governo si è fatto carico seppur con uno strumento contestato dalle opposizioni ma veloce ed efficace coloni di un emendamento al DL Calabria di su un superamento della governance del dell'AIFA con la la come dire il superamento dell'anomalia di a vere unti
Tre generale chi era anche in cui tali devono anche il capo responsabilità giuridica è un presidente del consiglio d'amministrazione invece che più forte presente quindi può determinarne in maniera meter vedete
L'esemplificazione sicuramente più puntuale la la Maria più puntuale l'azione sì immagino dal posto di direttore generale un direttore scientifico un amministrativo e il e la presenza di una con Commissione unica mentre prima erano due la commissione prezzi alla produzione ora questa rivisitazione sicuramente può essere una rivisitazione strumentale che può servire appunto andare incontro all'esigenza di approvare nuovi farmaci di Maria veloce o sicuramente
Più veloci rispetto a quello che è avvenuto in passato riuscendo così a rispondere a anche quelle che sono le esigenze determinate dalla dalla patologia età delle patologie che son diverse tra di loro sono rare se no non non volevo insegnarvi nulla
E sono ed hanno la come dire
La la specificità di dover avere anche la velocità nell'approvazione perché il tempo non è tempo di approvazione quindi assunzione del farmaco non è una variabile indeterminata sul rispetto alla risposta e quindi anche rispetto non voglio caricare troppo testi di vita che diversamente potrebbero valenza su questo concludo rinnovando la la mia disponibilità all'associazione alla al mondo delle malattie rare ad esserci lo ripeto l'ho fatto in precedenza data
Parlamentare d'opposizione lo faccio adesso con un odore di dizione essendo sottosegretario di Stato sono a vostra disposizione ovviamente per qualsiasi cosa attende il mio ruolo di sottosegretario grazie
Io ringrazio Marcello grazie sottosegretario grazie va bene grazie grazie a te grazie a casa rimasta finora
Grazie perché era stato un intervento non pro forma stato l'intervento allora lo avete sentito che ha accolto quelli che sono gli stimoli che sono arrivati quindi l'intervento estremamente sentito l'auspicio è che la la la dalle venga riconosciuta al Sottosegretario alla delega le malattie rare perché sicuramente sì sì sì prego prego per loro e per grazie ancora
E a questo punto passo passo la parola immediatamente a Barbara Poli sbarca responsabile scientifico
Vitrea sanità Poupard partner oscuro ovviamente
Per la presentazione e poi farà lei Cinzia la prese la presentazione a parte centrale dei dei dati del del rapporto e introdurrà anche tutti gli altri relatori Pragma
Allora innanzitutto Bane saluto tutti chiedo se è possibile la condivisione delle slide
Grazie
Allora appunto saluto tutti mi associo ai ringraziamenti aiuta fatti da Francesca e Federico cercherà di essere bravi perché credo che dobbiamo recuperare un po'di tempo quindi insomma cercherò di andare di non essere provvista
Allora sicuramente come veniva accennato se possiamo andare la smetta successiva quello delle malattie rare e dei farmaci orfani è un settore complessa grazie ed è un settore Complesso
Perché ancora molti bisogni insoddisfatti
Allora che ancora molti bisogni sponsor insoddisfatti siamo arrivati al sesto rapporto sport perché secondo noi fare un rapporto sommano a tirare i farmaci orfani ha così importante be almeno per due motivi
Il primo che bisogna certamente riconoscere i progressi fatti bisogna riconoscere perché effettivamente in questo settore ci sono ci sono stati però è importante anche perché e necessario affrontare le criticità che ancora ci sono quindi capirle comprenderle e in qualche modo cercare di dare dei suggerimenti per risolverle quindi
Per ridurre anche i gap
Partiamo dagli elementi che a nostro avviso sono stati elementi positivi negli ultimi anni allora primo fra tutti dal punto di vista legislativo sia a livello europeo che a livello italiano ci sono
Fate delle novità importanti dal segretario parla pagasse durante l'approvazione della legge centosettantacinque insomma
Piuttosto recente ma in generale la normativa è riuscita a a farsi che ci fosse attenzione per questo settore anche a dare
Degli incentivi incentivi che hanno fatto il sì che il numero di molecole a disposizione dei malati rari
Fosse nel tempo sempre più alto che poi
Elemento che verrà approfondito in seguito
Tra l'altro l'Italia è uno dei paesi che ha a disposizione
Uno tra i più alti ma numero di molecole per i malati rari
E questo ovviamente siamo in testa ma diversa distico indie proprio mentre doma sere grati di questa cosa e tra l'altro ci sono tutte
Una serie di normative vediamo le normative sull'early Access che in qualche modo contribuiscono a far sì che i pazienti abbiano disposizione anche più rapidamente
Le molecole
Altro elemento positivo che i tempi di approvazione si stanno Mammano riducendo quindi i tempi in cui effettivamente poi i pazienti
Hanno accesso alle cure è un ultimo elemento che abbiamo a disposizioni dei sistemi informativi regionali che permettono di in qualche modo approfondire la situazione dei malati rari di come vengono gestiti ora dicevamo prima ci sono degli elementi positivi ma ci sono anche degli elementi critici
Il primo adesso paglia andremo a scorrere in maniera più dettagliata ma il primo che effettivamente è vero che i tempi si sono accorciati però sono ancora un po'lontani da quelle che sono le le aspettative
Il secondo è un tema aperto apertissimo un po'in tutta la sanità ma anche nella sezione delle malattie rare a quello della sostenibilità e tra l'altro il problema della sostenibilità in prospettiva potrebbe diventare più complessa
Il terzo è quello della variabilità a regionale la variabilità regionali in termini di accesso in termini distesa in termini di consumi ed è una variabilità che allo stato non è né spiegata anni governata un altro problema che alcune procedure sono o poco trasparenti e quindi sarebbero
Migliorabili e diciamo poi c'è il problema legato alla ricerca dello sviluppo e le opportunità da un punto di vista appunto di
Sperimentazione
Allora andiamo il primo elemento critico che sono i tempi i tempi e si sono ridotti i tempi di accesso alle emanati si sono ridotti ma come dicevamo siamo ancora lontani dai famosi cento giorni previsti dalla normativa
Tra l'altro un dato sito appunto in un report tariffa molto interessante
Si dice che tra il due mila diciotto il due mila ventuno quindi in un quadriennio per l'approvazione in media dei farmaci ci volevano trecentosessantadue giorni
Trecentoquarantatré per le procedure non generali che addirittura quattrocentocinque giorni per i farmaci orfani quindi un valore più alto rispetto a quello medio degli altri farmaci
Se andiamo a vedere nello specifico quello che è successo nel due mila ventuno tra tutte le deboli le tipologie negoziali è stato concluso circa il novantaquattro per cento delle procedure incerta trecentoquarantacinque giorni
E invece per i farmaci orfani le procedure che sono stati circa il settantaquattro per cento in circa quattrocento quarantatré giorni
Ora come dicevamo tendenzialmente i tempi si sono andati riducendo questo è diciamo la prima fase del processo ed è il tempo che intercorre tra la designazione di farmaco orfano e l'approvazione Emma come vedete quello che è aumentato nel corso degli anni di fatto e di tempo che è intercorso dalla designazione di orfano
A ma diciamo la richiesta Adema marchette attivamente il tempo il tempo Emma che è quello diciamo arancione è andato riducendo o nel tempo
E anche dal punto di vista ai fa possiamo vedere e se i farmaci in del due mila dodici due mila quattordici smettiamola circa ventiquattro mesi ad entrare effettivamente sul mercato italiano
Siamo tra il due mila diciotto al due mila ventuno a venti mesi quindi il processo globale proprio dalla designazione di o fanno all'arrivo sul mercato del farmaco orfano sia ridotto nel corso degli anni però appunto solo il quindici per cento dei farmaci analizzati
Ha visto una durata del processo interno dei cento giorni processo interno che in pizzeria
Dovrebbe contatto sin dalla data di sottomissione in qualche modo il dossier ad Haifa alla alla determinazione del prezzo quindi alla chiusura della seconda Commissione la verità è che addirittura il trenta per cento ci mettono più di trenta ai trecento giorni
Altro elemento critico è quello della sostenibilità in realtà possiamo dire che il mercato dei farmaci orfani ombra detti in parte piuttosto limitato Gramazio all'otto per santo però è un otto per cento per un per cento di pazienti popolazione totale quindi questo crea sempre un po'di allarmismo
Quello che si nota che la spesa per di di di negli anni è andata aumentando quindi la spesa per consumo ed è andato aumentando sia perché probabilmente sono entrati in commercio dei farmaci per epatologia ultra rare
E evidente Paci torneremo che tanto che la patologia rara e tanto più il prezzo dei farmaci cresce che ovviamente destinato un numero limitato di pazienti
Ma anche perché sono stati eliminati dalla lista ai ai farmaci di vecchia generazione che effettivamente abbiamo imposto per unità piuttosto basso il che ovviamente ha fatto crescere il costo medio conta entrando si sul discorso tempi e prezzi ben perché i tempi e si allungano allora un'ipotesi potrebbe essere che e si allungano per effetto della complessità di valutare un farmaco no ne sappiamo che se valutiamo il farmaco orfano abbiamo
Necessariamente evidenze in termini di efficacia e sicurezza minori che per gli altri farmaci
In realtà questo è un problema marginale nel senso che sappiamo che
Anche la querela nei sviluppati negli anni scorsi
Che molti farmaci orfani hanno ottenuto l'innovatività e che oltretutto la in qualche modo carenti informazioni in termini di beneficio mi hanno in qualche modo controbilanciata dal fatto che questi sono farmaci per pazienti che hanno particolarmente bisogno che non hanno un'alternativa
A terapeutica quindi dagli ambiti unità quindi probabilmente la spiegazioni più concreta
è che i tempi si allungano proprio per quello che all'elemento prezzo
Ma il prezzo è necessariamente correlato negativamente con i volumi di vendita tesa e questa è una relazione nota una relazione che tra l'altro abbiamo messo illusa dai primissimi rapporti o sporca
E che effettivamente riscontrabile nelle negoziazioni italiane però sul tema ancora evidentemente non c'era chiari San tra l'altro questo tema di sostenibilità potrebbe essere ancora più complesse in futuro perché perché stanno arrivando le terapie avanzate attualmente il maggior numero di terapie avanzate sono per farmaci orfani e terapie avanzate come sappiamo sono terapie ad alto costo quindi in qualche modo o sì mettono in campo dei modelli anche sull'impatto delle terapie avanzate o no questo problema della sostenibilità
Potrebbe accrescersi
Altri elementi ancora acritici sono quelli legati alla variabilità a regionale
I consumi pro capite tra le regioni sono difformi la spesa media ha per di divieti Formenti lotta nera nel dettaglio dottor Trotta
Ora perché queste differenze ovviamente questa differenza potrebbero essere legate a vari fattori
Uno si diceva prima onorevole D'Amato potrebbe essere il problema della concentrazioni epidemiologica ne sappiamo che queste malattie tra l'altro sono spesso malattie genetiche quindi si possono trovare imparino i membri della stessa famiglia con la stessa malattia all'interno di una stessa a farla tra l'altro sono piccoli numeri quindi la concentrazione come sappiamo confessa dalla statistica è appunto molto casuale
Ho e questo ovviamente ha più preoccupante ma va indagato questa differenza può essere legata a a problemi di accesso a ora diciamo che e a rapportando la spesa per farmaci dal pane alla popolazione dei malati rari le differenze sono enormi si passa da ventisei euro pro capite distesa in Liguria a sessantadue euro pro capite in Umbria capite che la differenza di due volte marzo Taccone differenza che un
Quei enorme se andiamo a vedere la spesa per dividendi
Si passa da a oltre duecento euro dalla Lombardia a centosessantasei no su quindi queste differenze sono effettivamente grandi e e a nostro avviso è uno degli elementi centrali è uno degli elementi che bah a indagato e va indagato sia andando a capire quanti sono poi effettivamente i portatori di malattie rara
All'interno delle regioni eliminando le componenti di mobilità sono certamente legate alla localizzazione dei centri di riferimento
Infine anche questo Paese ditta Bortolan nello approfondirà ma of Porn negli anni ha fatto un monitoraggio sulle regioni proprio mediante i database amministrativi
Adesso siamo arrivati avrebbe potuto ricominciare il calcolo perché pacata del decreto e nuovi LEA quindi non è malattia siamo arrivati a monitorare il trentaquattro pertanto la popolazione
Circa le venti milioni di residenti quindi Lazio Lombardia Toscana e quest'anno Basilicata
Il primo dato incoraggiante che da un punto di vista epidemiologico sembra esserci una certa modernità si passa a dar la prevalenza dello zero sessantacinque Lazzaro settantanove
Per cento
Quello che in
Invece ancora secondo noi né farsi da di maggior approfondimento è la parte delle malattie ultra rare
Perché perché ha una quota piccolissimo della popolazione si passa dallo zero zero sei allo zero due per cento ma gruppi il problema più grande perché distanza inoltre trecento condizioni patologiche
Che per intenderci venti volte più dei pazienti con malattia rara con prevalenza cento persone per milione di
E abitanti
E per quanto riguarda la spesa pubblica media pro capite anche qui si concentra nel rende quattro mila trecento euro sei mila duecentotré euro è orrenda non enorme ma comunque circa del trentadue pertanto contro un Renzo epidemiologico di circa quattordici quindi il differenziale di spesa fra le regioni di nuovo si conferma più ampio
E questo potrebbe essere comunque legato a una differente gestioni dei malati rari per quanto riguarda invece il Renzo e di incidenza di spesa per malati rari e farmaci orfani sul sistema sanitario regionale questo passava
Un'estate a due due quindi direi abbastanza uniforme l'altra regolarità che la spesa maggiore per i malati rari quella per farmaci quindi diciamo che il linea di massima questi dati sono piuttosto regolari e crediamo debbano essere utilizzati utilizzati di più anche a a Fini programmatori
Elementi ancora di critici sono legati alla ricerca clinica qui cito dei dati del collega giù dal ponte ad altri non è potuto essere qui
Diciamo che quello che ha successe che si ebbero sono aumentate le molecole però irrealtà il numero di studi clinici a livello globale si è andato riducendo e questo è un dato insomma che un po'ci fa a preoccupare
L'altro dato comunque
Particolare è che diminuito stimmi pigramente e la presenza di realtà non industriali come fonti di finanziamento alla ricerca e quindi questo è diciamo un dato su cui dobbiamo un po'o a riflettere quello che è certo è che l'industria farmaceutica si mostra fondamentale per la ricerca
Sicuramente in modo quasi esclusivo nelle fasi più avanzate ma adesso entrata come cofinanziatrice Sempre più spesso anche nelle fatti di ricerca a ricuce ora certamente probabilmente questo è legato anche a un cambio normativo sono entrati in vigore i nuovi Norman no di i regolamenti ma siccome niente interventi ma non sanno entrano in vigore altri è un aspetto che va certamente monitorato altro elemento critico è legato alle procedure d'aria s'ci sono o sono fondamentali sono sicuramente un valore aggiunto perché ci permettono di fare entrare prima dei farmaci
Quello che però forse un po'ancora possiamo lamentare è la trasparenza e cioè in qualche modo non sono chiarissimi i requisiti per cui si può accedere ai benefici previsti dalla legge sei quattro otto quindi non sono chiarissime le regole di accettazione o rifiuto di un farmaco alla sto quindi certamente una maggiore trasparenza sarebbe utile tanto ai pazienti ma anche alle aziende produttrici
Stesso ragionamento per la legge tre due sei
Quindi sui fondi di nuovo sarebbe necessario capire con più chiarezza chi ha diritto ma a questo punto anche capire quanto questo diritto compatibile con con i fondi che sono
E sono disponibili
Quindi andando alle conclusioni
Su che cosa dobbiamo attenzionato sì beh sicuramente sulla relazione tra valori sostenibilità sociale sostenibilità industriale presso che deve svilupparsi esempio tanto bisogna trovare il modo di avere un confronto su quali debba essere la governance del settore
C'è poi questo problema che secondo noi è uno dei fondamentali della variabilità del regionale che appunto sembra non essere spiegata
Da fattori epidemiologiche quindi deve essere assolutamente analizzata perché ci deve essere un equo accesso alle cure indipendentemente dall'uovo di residenza sei ancora una integrazione
Un po'zoppicante tra le politiche sanitarie Panic industrie assistenziali e le politiche
Industriali alcuni processi vanno efficientato i non trasformati ma efficientato i garanti hanno anche una maggiore trasparenza e appunto una maggior
Chiarezza mi content grazie
Allora
Io ringrazio la signora S. a quo un'introduzione al Rapporto meglio lascio la parola ai colleghi votiamo per prima il dottor tratta
A
Magari cambia troppo al proprio corpo chiamiamo qui anche il dottor porteranno pressa Cecchini la dottoressa Corsetti la dottoressa De Luca però tre Saviola grazie
Inizio Francesco Mrs allora grazie buongiorno a tutti
Grazie in particolare a Francesco ma anche al professo spandono a Rho per aver cercato questa opportunità di collaborazione che abbiamo accolto molto volentieri come anche come osservatorio su
Sull'impiego dei medicinali
C'è una presentazione se possibile avviarla
Ecco all'interno del rapporto troverete del rapporto Oxford troverete una sezione dedicata proprio alla ai farmaci orfani inquadramento sulla spesa del consumo e in particolare l'accesso che proverò a riassumere dando alcuni elementi di contesto anche a seguito di quelle che sono state le sollecitazioni dei sia del sottosegretario che della dell'onorevole Bossi che dell'onorevole biglietto
Troppo
Proviamo
Questa è l'agenda un po'che volevo tenere per per la discussione quindi un un inquadramento sulla disponibilità dei farmaci orfani i tempi di accesso
Le modifiche dell'accesso a seguito della perdita dello status di farmaco orfano
Una introduzione anche sull'analisi di quelle che sono le e il contesto aziendale delle appunto aziende farmaceutiche che lavorano sullo sviluppo dei farmaci orfani e infine un confronto con i dati europei di approvazione disponibilità dei farmaci orfani un po'per vedere è vero insomma l'Italia va sempre un po'contestualizzata al all'interno dei Paesi con cui ci troviamo a relazionare
Ogni giorno
Ecco inquadramento sui consumi e Spesal sostanzialmente quanto si spende quante sono le risorse allocate per i farmaci orfani sono oltre un miliardo e mezzo ogni anno in aumento sostanzialmente rappresentano queste risorse quasi il sei virgola quattro se se insomma il sei per cento della spesa farmaceutica a carico del servizio sanitario nazionale
Dosi dosi vedete sono poche rappresentano lo zero zero tre per cento del totale delle dosi ma chiaramente
I pazienti con malattie rare sono un numero limitato di di pazienti
Come il trend il trend sulla sulla spinta che sui consumi crescente ma sostanzialmente sotto controllo negli ultimi anni a partire dal due mila tredici
Dove vengono erogati questo tipo di farmaci vengono erogati complessivamente nella totalità dei casi vedete nel novantanove per cento in un setting ho controllato un setting ospedaliero quindi acquisti diretti ospedale IRCCS
Per quanto riguarda la disponibilità dei farmaci orfani vedete questo qui è un e un grafico molto utile a cui diciamo siamo affezionati realtà che si vede e si vede che Rispetto a tutti i farmaci autorizzati a livello centrale quindi dalla dall'Agenzia europea dei medicinali
La linea rossa in basso e nel due mila ventuno sono quelli disponibili in Italia è già venuto fuori insomma sostanzialmente abbiamo un tasso di disponibilità del novantaquattro per cento vuol dire che il novantaquattro per cento dei farmaci autorizzati centralmente a livello europeo sono disponibili sono disponibili e rimborsati a totale carico del servizio sanitario
In Italia quello che si vede che nel corso degli anni un po'si è ridotto il gap se vedete l'aria un po'sotto la curva chiara insomma la distanza tra le due curve si è assottigliata quindi si è recuperato si è abbiamo recuperato e sono ormai sostanzialmente si procede
Di pari passo con l'approvazione europea
Quello che resta la distanza
Questi otto farmaci che autorizzato l'Agenzia europea e che non sono presenti in Italia nel due mila ventuno a che punto sono di fatto c'è un recupero quattro sono entrati in commercio
A in commercio voglio dire sono stati rimborsati quindi a totale carico il servizio sanitario nel due mila ventidue gli altri sono in corso di valutazione quindi verranno presto ad essere disponibili nel corso
Nel corso di questi di questi mesi
Ecco variabilità regionale arriviamo un po'già subito non solo ai tempi ma all'accesso
Se ci concentriamo tra le diverse regioni in basso ci sono le aree geografiche sui numeri assoluti uno può essere un po'tratti in inganno dice guarda ma al nord si
Consuma di più sì spende di più quindi diciamo e indice di una accesso differenziale a questo tipo di terapia
Però dobbiamo leggere i dati in che modo dobbiamo
Utilizzare degli indici che permettano dei confronti tra le diverse regione quindi
Una spesa pro capite tra le diverse regioni chiaramente il numero assoluto non regge illuminasse regione interamente il numero assoluto non regge Lombardia sonde confrontare i residenti lombardi con i residenti della Basilicata
Dobbiamo standardizzabile quindi permettere dei confronti tra le diverse regioni sia in termini di spesa quindi spesa pro capite in termini di consumi quindi dosi utilizzate ogni giorno da mille da mille abitanti come si vede
I cerchi più evidenziati maggiormente in rosso non ci sono grosse differenze ci sono sostanziale c'è una sostanziale omogeneità tra le aree geografiche
Se poi si prendono lei diverse le diverse regioni è chiaro che se entriamo nel merito regioni piccole ma risalta ad esempio la Valle d'Aosta
Sembra che abbiano una spesa pro capite un consumo pro capite inferiore anche rispetto alla media della area geografica divise di riferimento in questo caso il Nord ma vedremo poi nel corso della presentazione
A che cosa può essere attribuibile questa potenziale differenza differenze di accesso
Chi sono che farmaci sono questi sono i primi trenta innanzitutto è opportuno rilevare che trenta principi attivi
Riportati in questo nel rapporto poi l'ho trovata insomma nel nel documento rappresenta l'ottantacinque per cento della spesa il settantasette per cento del consumo di questi farmaci quindi il grosso il grosso
E rappresentato da questi trenta principi attivi
Che sono che farmaci sono sostanzialmente vedere sono farmaci nuovi c'è in particolare tutti i nuovi farmaci per la fibrosi cistica che non c'erano nel corso della
Del due mila venti quindi nel negli anni precedenti ci sono i nuovi farmaci antitumorali ci sono lei nuove terapie avanzate ad esempio le leccarti
La categoria maggiormente rappresentate la categoria dei farmaci utilizzati
Come anti lo plastici o come o come immuno modulatori
E sostanzialmente nel corso degli anni si vede che sono tanti i cui principi attivi se si entra nel merito vedete sono tanti codici espletati maggiore cento per cento che vuol dire vuol dire che sostanzialmente l'anno scorso non c'erano sono tante nuove opportunità
Terapeutiche Offerte
Nel corso di
Dell'ultimo anno
Tempi di accesso sul territorio questo che in particolare sono riportati dei dati l'Aifa pubblica iniziato l'anno scorso a pubblicare i tempi di approvazione ci sarà chiaramente un rapporto stabile ci sarà l'aggiornamento
Nel corso del mese di marzo aprile di quest'anno e
Abbiamo riportato sia i tempi per la sottomissione del dossier da parte delle aziende farmaceutiche quindi il tempo che intercorre tra l'approvazione europea e la presentazione del Dossi Night alcuni un tempo che chiaramente e a totale carico delle aziende farmaceutiche devono presentare il dossier il tempo di approvazione da parte dell'Agenzia
Dell'Agenzia italiana del farmaco e il tempo che intercorre tra la pubblicazione
Della Gazzetta Ufficiale quindi la l'approvazione da parte dell'Aifa e l'accesso da parte delle strutture regionali poi si vede chiaramente il primo pezzo quindi pezzo
A carico delle aziende farmaceutiche no dall'Emma dall'approvazione dell'Ema alla presentazione in I fa e molto variabile la mediana e cinquantotto giorni la media duecentocinquantadue grosse eterogeneità perché perché incide la le norme italiane che prevedono che il dossier possa essere presentato anche prima della conclusione dell'autorizzazione europea quindi c'è una c'è un'eterogeneità
Jack venuto fuori quanto ci mette lie fa per la valutazione sostanzialmente un anno questi qui sono dati che sono complessivi di un Periodo una serie di anni vedete dal due mila diciotto due mila venti ma vi assicuro che questi dati sono in in miglioramento c'è un efficientamento lo vedrete nel report che andremo poi a pubblicare a marzo
Le Regioni questa è la prima volta che viene valutata qua spero questa tempistica sostanzialmente le Regioni impiegano in media mediana scusatemi centotredici giorni quindi questi quattro mesi per identificare Centri prescrittori identificare come deve essere l'organizzazione di questo servizio di questa erogazione del servizio sul territorio
Questa interessante perché spesso si dice guarda ma l'accesso e differenziale sul territorio qui abbiamo riportato la variabilità regionale nei tempi di accesso nel corso degli ultimi tra quattro anni e che si vede la variabilità noi la giudichiamo bassa sostanzialmente bassa
Colorata in rosso e la media italiana vedete che all'interno dei rettangolini tutti rettangolini sono contenuti la media la mediana uno nell'altro quindi non ci sono grosse differenze la variabilità la mediane simile tra diverse regioni ci sono delle eccezioni le andremo a a vedere nella parte alla mia
Che andremo a vedere ma giudichiamo complessivamente una variabilità nell'accesso nei tempi di accesso contenuta
Veniamo subito appunto ci sono chiaramente alcune regioni che
In particolare la Valle d'Aosta che non sta nella mediana vedete e completamente il box e sfasato rispetto alla media nazionale e le altre regioni
Chiaramente queste regioni sono anche regioni è venuto già fuori sono regioni piccole dove c'è sia una discussione su la presenza bisognerebbe valutare l'incidenza e la prevalenza delle malattie rare quindi il fabbisogno all'interno della regione
In particolare sulle malattie ultra rare chiaramente i casi sono molto pochi la Valle d'Aosta a poche migliaia di abitanti ci sta che non abbia casi non abbia casi da trattare
E in ogni caso dove si verificano non è detto che non ci sia l'accesso alle cure per i pazienti che sono residenti in quelle aree geografiche in quelle regioni ma molto spesso ad esempio la Valle d'Aosta o pensate
Provincia di Trento provincia di Bolzano cioè la mobilità tra le diverse regioni o fanno accordi con le regioni limitrofe pensate anche che in questo caso siccome i pazienti sono chiaramente pochi
I centri di riferimento che quindi vedono tutti i pazienti fanno grandi volumi di attività sono pochi chiaramente in Valle d'Aosta avere un centro specializzato per una determinata malattia rara se non ci sono casi o sono pochi
E qualcosa su cui bisogna interrogarsi ma regioni limitrofe riescono a garantire il servizio
L'altro box
Quello insomma che ci piaceva
Così portare alla vostra attenzione cioè sostanzialmente
Tutte le regioni dall'Emilia Romagna la Lombardia vedete sono sostanzialmente in linea bassa variabilità regionale la mediana dei tempi d'accesso è paragonabile e qui è utile vedere che vediamo quindi taglio non ci sono differenze nord-sud
Ci sono in quella parte lì di regioni che hanno un numero di residenti elevato non sono regioni piccole si va venite dalla Lombardia ma insomma in mezzo c'è la Puglia c'è la Campania ci sono comunque regioni
Dell'aria geografica meridionale del paese
Abbiamo anche appunto questo discorso della popolazione l'abbiamo fatto questa correlazione tra la disponibilità dei farmaci
E correlata al numero di popolazione residente e qui che si vede innanzitutto si vede il il bah insomma quello evidenziato il secondo balle point l'ottantadue per cento della popolazione residente a disponibilità di farmaci orfani superiore al settantacinque per cento
Questo qui è un dato importante cioè tutte le persone residenti nelle regioni a maggiore
Con più popolazione hanno sono coperte sono coperte
Le differenze regionali vediamo le le le regioni più piccole l'abbiamo già detto lo ripetiamo accordi di mobilità e
Accordi di mobilità o
Non presenza di casi in particolare per le malattie ultra rare
Questo è un dato che ci sembrava molto utile anche con i colleghi del dello score portare all'attenzione si è parlato anche nel corso delle degli anni precedenti no su lo status di far Marco di farmaco orfano che portato alcuni incentivi ad alcuni vantaggi da un punto di vista da un punto di vista regolatorio
E anche voglio dire fiscale no in termini di distese non solo di accesso
Qui che cosa che cosa si vede che nel momento in cui scade lo status di farmaco orfano e quando dico scade lo Stato sforna vostro intendo scade da un punto di vista regolatorio cioè mi riferisco alla presenza o meno nel registro europeo dei farmaci orfani quindi il farmaco rimane rimane tale insomma non nessuno lo lo va a eliminare ma che succede
Da un punto di vista di accesso per i pazienti vedete sono le linee tratteggiate e la data di termine dello Stato se di orfano
E
La linea blu sono i consumi nel tempo
Che cosa emerge emerge che quando scade lo status di farmaco orfano i consumi continuano a essere simili paragonabili nel Periodo precedente quindi nel periodo di
Competenza orfano come lo dobbiamo leggervelo leggere che da un punto di vista di accesso cioè per i pazienti la scadenza dello Stato si farmaco orfano non ha non compromette l'accesso al farmaco ma viene l'accesso garantito continua anche alla scadenza dello status di orfano
Questa era la parte mi avvio alla fine dottoressa Polistena poi mi dica se devo andare più veloce
Sembrava un po'avvenuto fuori il made in Italy le aziende no quindi vediamo un po'
Quello che il mercato come sono coinvolte le aziende che sviluppano farmaci orfani
Ecco il primo pezzettino quindi il box in alto
è relativo a le aziende che sono così specializzate nella produzione di farmaci orfani e realtà si vede che vedete hanno dall'ottanta al cento per cento del fatturato
Sono farmaci orfani comunque si vede che sono aziende di piccole dimensioni quindi sono poche le aziende che sono che producono solo farmaci orfani che producono solo farmaci orfani
Mentre quello che vediamo il box più grande si vede che ci sono invece tante aziende grandi quindi che hanno fatturati molto elevati vedere sull'asse delle X sono fatturati milioni di euro molto elevati
Perché producono farmaci orfani ma non sono mono prodotto cioè nella loro Pai prenda non fanno solo farmaci orfani tant'è che la spesa per i farmaci orfani non supera la metà del loro fatturato
Questo questo che vuol dire vuol dire che sostanzialmente gli orfani non sono un mercato di nicchia ma che ci sono tante aziende anche di dimensione media intendono dimensione media medio-grande in termini di fatturato che
Producono producono farmaci orfani producono e commercializzano farmaci orfani
Questa diciamo è un po'
Dice la stessa cosa no quante e quante sono quante sono queste aziende innanzitutto si vede che la maggior parte delle aziende
Appunto produce un ridotto numero dei farmaci orfani cioè sono
Vedete quarantasei le aziende che producono uno o due farmaci orfani io quando dico producono dico che hanno un farmaco autorizzato e rimborsato nel servizio sanitario scusatemi
E questi farmaci orfani all'interno del loro fatturato aziendale
Rappresentano il quarantacinque per cento mentre il totale dei farmaci orfani arrivano al settantacinque per cento e se consideriamo tutto l'intero fatturato SSN quindi non solo di vita dei farmaci orfani arrivano al ventisette per cento della spesa
Se andiamo sul complessivo ecco si vede che queste aziende che fanno almeno un farmaco orfano sono cinquantatré aziende farmaceutiche l'incidenza sul fatturato aziendale
Sulla spesa SSN quindi su tutta la spesa rimborsata dal Servizio sanitario il cinquantatré per cento
E
Ecco vedete sono solo tredici aziende producono sono mono prodotto sono specializzata in farmaci offre quindi l'abbiamo già detto prima sono poche
L'ultima parte
è relativo qualcun fronte europeo no
Questo qui è lo studio diciamo terzo nemmeno insomma una fonte terza il UVA lo studio Weather l'aggiornamento sezione specifica farmaci orfani che si vede quello che diciamo non è non non mi serve a fare la difesa d'ufficio però dobbiamo capire dove l'Europa dove sta
Disponibilità retta di passo disponibilità basso trentasette trentasette per cento
Tempo di disponibilità seicentotrentasei giorni abbiamo già visto insomma che siamo a diamo molti più farmaci rimborsati e i tempi sono sicuramente in linea addirittura inferiori dice un'attenzione una capacità di miglioramento che e già nella riduzione dei tempi intendo che già in atto
Ecco addirittura se vedete la disponibilità degli orfani partitamente c'è la Germania Danimarca ma la Germania
Insomma gli e Sperti in sala sanno che sostanzialmente
Mettono in commercio immediatamente senza una previa valutazione anche se le le norme le stanno Cazzano tornando indietro anche in Germania sulla stanno rivedendo questa modalità quindi siamo terzi sostanzialmente
Ecco nel capire un po'che cosa bolle in pentola in realtà il problema dei farmaci orfani dell'accesso un problema non solo italiano che si pongono tanti Paesi è un problema sempre all'ordine del giorno che sapete
Del ventisette gennaio addirittura in Spagna
C'è una fonte anche insomma della Farmindustria cui spagnola sostanzialmente dice guarda né rimborsiamo pochi i numeri delle sono basse fino al cinquanta per cento come disponibilità e i tempi sono lunghi rispetto alla io per per dire che insomma il tema dei farmaci orfani un tè un tema si può dire non so Francesco transnazionale insomma non è un Tanque dell'accesso non è un tema esclusivamente nazionale e e queste sono le conclusioni qui cita in insomma ho aggiunto per la parte italiana non voglio entrare a casa degli altri insomma a livello europeo
La disponibilità e alta l'aumento del tasso disponibilità di disponibilità c'è stata no stiamo recuperando abbiamo recuperato già nel due mila ventuno tempi di accesso in linea con la media Rope e addirittura inferiori
è in corso un'ulteriore efficientamento qui anche la semplificazione di alcune atti burocratiche come ad esempio l'invia in Gazzetta credetemi incide sui sui tempi ogni piccolo pezzettino dell'attività amministrativa
Incide sui tempi di accesso ce l'abbiamo ben presente
Accesso regionale sostanzialmente omogeneo noi lo andiamo a definire lo andiamo a giudicare status di orfano
Orfano o non orfano per i pazienti non cambia nulla l'accesso continua
I farmaci orfani non sono prodotti solo da aziende di nicchia da aziende specializzate nel settore ma grandi aziende
Sono
Producono e quindi rendono disponibili tanti farmaci orfani
Ho terminato vi ringrazio
Amodeo e chiamato tre sta Cecchini che poi andrà a ad approfondirne alcuni aspetti RAI saprà fa iniziata entro
Grazie R&S dieci minuti immediatamente ritarderà grazie buongiorno a tutti grazie per l'invito e sono felice di essere qui per condividere alcuni risultati dello studio quei tempi quei se possiamo mettere le slide grazie
Lo scoglio eccitato dal dottor ottanta citata anche alcuni dati è la pone ovvero quei tre tu Access innovativo Medicine quindi è un più grande studio europeo
Nato nel due mila e quattro quindi quasi vent'anni fa che monitora l'accesso dei farmaci
Domattina innovativi e i tempi di disponibilità per i pazienti in tutti i Paesi europei
Due parole sullo studio come vedete nasce nel due mila e quattro Mammano ha incluso sempre più Paesi oggi vi presento alcuni più significativi dati dell'ultima edizione del due mila e ventuno
Che rileva i farmaci approvati dai ma nel quadriennio qui dei quattro anni dal due mila diciassette due mila e venti e quindi andiamo va a vedere alla fine due mila ventuno quindi primo gennaio ventidue quanti farmaci sono disponibili nei diversi paesi europei
Vi dicevo il più grande studio europeo include trentotto paesi europei e tutti i ventisette Paesi membri dell'Unione europea quindi
Vedremo i dati che sconferma i dati che abbiamo visto prima
Ma soprattutto li vediamo collocati nel contesto europeo per capire quelle che sono le dinamiche come si diceva il dottor Cota ben detto prima un problema transnazionale come andiamo a vedere il confronto con gli altri Paesi
Questi sono i farmaci che sono analizzati oggetto di questo studio in questi quattro anni due mila diciassette due mila e venti sono stati approvati centosessanta farmaci dai quindi qui vedete quella distribuzione farmaci oncologici orfani oncologici orfani non oncologici associazionismo e partiamo da vedere a vedere i primi dati riguardanti questa slide abbia l'avete appena vista il dottor Trotta la mostrate molto interessante
Qui vediamo come in Italia Italia si colloca al secondo posto rispetto al primo posto la Germania su cinquantasette farmaci orfani non oncologici approvati in questi quattro anni
In Italia sono disponibile al primo gennaio del venti ventidue quarantatré farmaci sembra del settantacinque per cento in Germania cinquantaquattro su cinquantasette quindi
Quasi quasi la totalità
è interessante vedere però che gli altri Paesi innanzitutto la media europea è molto bassa qui lamenta la media dei Paesi dell'Unione Europea e trentasette per cento quindi meno della metà dell'Italia
E ci sono alcuni Paesi vedi la Spagna dove la quota è molto bassa sono venticinque farmaci approvati in quel in quel momento rispetti cinquantasette
Approvati da Iva per approvati si intende la fine del processo di autorizzazione a livello dei Paesi locali che coincide quasi in tutti i casi con l'inclusione dei farmaci Nella lista dei farmaci rimborsati dal sistema sanitario
Altro dato interessante questo la quota liste lo stesso dato lo vedete soli quarantatré farmaci approvati in Italia
Il sedici per cento solo il sedici per cento a un'autorizzazione un rimborso parziale quindi la quota diciamo delle barre vedete in giallo riflette una autorizzazione però un rimborso Nun
Completo che significa o
Delle sotto indicazioni per sotto popolazioni paziente un rimborso parziale l'Italia ha una piccolissima quota rispetto agli altri Paesi mentre la Germania può avere di nuovo si si si colloca e si presenta come la regione più virtuosa sicuramente l'Italia però ha una posizione assolutamente superiore in termini farmaci rimborsati rispetto alla media europea agli altri Paesi europei
Andiamo a vedere i giorni quindi tempi quindi quelli era il numero di farmaci rimborsati
Il vediamo in giorni l'Italia è un grafico che assolutamente non si vede di aiuto leggerlo l'Italia si colloca in una posizione intermedia sono quattrocentoventidue giorni stiamo parlando
Dei farmaci orfani non oncologici
Quindi stiamo parlando di circa sedici mesi rispetta una media dei paesi dell'Unione Europea di ventun mesi quindi oltre oltre i venti mesi
E di nuovo una Germania capostipite lì al top con circa cento giorni quindi tre mesi quindi qui ci sono sicuramente una posizione assolutamente positiva rispetto alla media dei Paesi europei
Ma migliorabile potremmo dire quindi rispetto anche a delle le Regioni più virtuose ecco questo quattrocento lato ottantadue giorni dell'Italia contro i centodue della Germania e la media che vedete
Dei paesi europei
In questa tabella sta confronto siamo quelli cosa analoga per i i farmaci orfani non oncologici quindi questi dati che abbiamo visto riguardavano i farmaci orfani
Oncologici se guardiamo questa tabella possiamo confrontare i farmaci orfani oncologici farmaci orfani non oncologici che sostanzialmente si attestano sulle stesse percentuali sia di disponibilità sia di tempi di accesso interessante notare sicuramente superiori e migliori rispetto alle percentuali come abbiamo visto della media del Paesi dell'unione europea
Interessante vedere che rispetto agli oncologici non orfani i tempi sono leggermente più lunghi
E anche la percentuale il tasso di disponibilità leggermente più bassa quindi esistere forse una rallentamento dei processi autorizzazione di accesso dei farmaci orfani rispetto a a farmaci innovativi
Non dedicate le patologie rare
Un altro dato da sottolineare è che la più bassa percentuale diciamo il settantacinque per cento rispetto alla Germania per esempio è dovuta soprattutto ai tempi qui non è un tema di disponibilità in generale ma è solo un tempo di felicità di accesso quindi per città di arrivo sul mercato
Questo è un dato interessante riguarda il rende quindi abbiamo messo a confronto gli ultime tre edizioni dello studio unite
Che realizzato a livello europea in collaborazione con S.p.A. e utilizza i dati forniti dall'Associazione industriali dei singoli Paesi
Come vedete questo studio mostra gli ultimi tre anni quindi lo studio del diciannove e del venti e ventuno
E in Italia si osservano una miglioramento di quattro punti percentuali sulla perciò sul tasso di disponibilità dei farmaci quindi negli ultimi tre anni si osserva una crescita del numero di farmaci disponibili
In Italia
E anche leggermente un miglioramento nei tempi quindi di quindi non così sostanziale come il numero qui c'è comunque una tendenza come già è stata sottolineata dal dottor Trotta che dottoressa Polistena del di accelerazioni
Quindi quindi crescita del numero di farmaci disponibili e soprattutto accelerazione dei tempi di disponibilità
Arrivo quindi a sottolineare i principali così le principali indicazioni che questo studio che continuiamo a fare livello europeo ci enti e indicazioni che ci dà questo studio che sono sicuramente l'Italia
Si colloca in primi posti come una delle regioni più virtuose nella disponibilità per i pazienti con malattie rare di farmaci innovativi stiamo il settantacinque per cento come abbiamo visto dei farmaci
Approvati nei precedenti quattro anni dai ma è disponibile in Italia per i pazienti
C'è un ritardo con ritardo rispetto al il paese più virtuoso che la Germania ma sicuramente anche i tempi di accesso
Sono sicuramente migliori significativamente migliori rispetto alla media dei Paesi dell'Unione europea
Va considerato che questi dati che gli abbiamo mostrato i così come è stato visto anche nell'azione i precedenti sono dati di accesso il primo accesso nazionale che non tengono conto però delle difformità regionali che come sappiamo insisto
Quindi lo studio sicuramente mette in evidenza i dati molto positivi ma sottolinea anche l'opportunità di poter lavorare per accelerare
Il processo di approvazione dei farmaci introduzione di farmaci tempi di accesso per anche migliorare la tasso di dispensare i farmaci per i pazienti grazie dell'attenzione
Allora chiamata dottoressa Gala
Anche lei la preghiera di altri
A allora che attribuivano no il dottor Boccalatte non sapevo di questo
Allora buongiorno a tutti ringrazio l'organizzazione per invito
Anche in una sala così suggestiva che devo dire veramente imponente le possiamo vedere rappresentazione per favore
Allora la premessa che rinfaccia io non sono una medico non sono un farmacista di conseguenza potrei dire delle cose magari non troppo precise non offendete dei però cercate di seguire quel piccolo figlio che cerco di portare dei se arriva la presentazione
Perché Basilicata a a delitto con gioia a questo Progetto per il fatto che voi sapete noi siamo circa un centesimo della popolazione italiana quindi siamo una Regione
Napolitano proclamo la nata
Grazie lo stomaco
Ha imposto
Ma intanto vini
Vi racconto questo insomma spadroneggiano in Basilicata aderisce volentieri al con gioia questo progetto perché come avete detto prima voi sapete che ogni attore autoreferenziale di se stesso evidentemente non invece avrebbe Varano bisogno nel nostro piccolino
Appunto una popolazione che è un centesimo della popolazione italiana anche se su un'area geografica abbastanza estesa e con una densità abitativa bassa e con una popolazione abbastanza anziana insomma
Comunque
Con questi presupposti volevamo sapere se stavamo centrando in qualche modo il bersaglio se avevamo comporta meno che un comportamento che quanto meno forse confrontabile con quello del resto del
Paese
Abbiamo visto prima nei grafici di chi mi ha preceduto che ci sono delle varie abilità io dopo andremo a vedere un pochino insomma io sono stato contento dei risultati che ho visto appunto io non sono un medico non sono farmacista io faccio solo ovviamente supporto alla programmazione il supporto la politica regionale alla programmazione cerco di tradurre i loro desiderata in qualcosa di fattibile e quindi era importante sapere
In un ambito così importante come quello delle
Malattie rare se in qualche modo regione Basilicata si stesse muovendo bene a
Perfetto fra loro
Come vi dicevo i numeri della Basilicata sono evidentemente piccolini una un un residente sul centro del paese lucano
La cosa importante è stata che questo Benz marca che Characters che ha prodotto il Progetto che ci ha consentito di confrontarci con Regioni ovviamente molto più grandi di noi cioè la sola Lombardia venti volte più grande di noi
Poi ho detto abbiamo Toscana e Lazio nello specifico e quindi andiamo vedere un pochino i risultati che sono emersi
Allora prima di tutto
Prima di tutto cerchiamo di capire se
La popolazione lucana come categorie di di di diagnosi in qualche modo
Confrontabile con quello che il Paese Italia vediamo che effettivamente ci troviamo abbastanza perché
Le malattie del sangue degli organi ematopoietiche CIPE dette che sono in qualche modo
La prevalenza più alta nelle regioni su cui noi ci abbiamo avuto la presunzione insomma di confrontarsi rispecchia precisamente quella che
Più o meno il mix della nostra popolazione quindi più o meno già cominciamo a confrontarci i nostri piccoli numeri sono confrontabili con i relativamente piccoli numeri anche di altre Regioni appunto molto più però grande di noi
Se vogliamo ragionare perché categoria diagnostica per Zeman R e qui c'è una cosa in cui anche qui ci troviamo abbiamo che
Per esempio sulle malattie del sistema o Stormo scolare
Vedete se le donne sono molto più rappresentate degli uomini in qualche modo ci ritroviamo anche qui ecco cominciamo a dire che quindi non solo abbiamo una popolazione che confrontabile che magari ci si poteva anche attenderlo senza guardare i dati però abbiamo anche una buona informazione che probabilmente la qualità del dato che trasmettiamo è anche quello assolutamente buono
Perché se ci ritroviamo vuol dire prima di tutto che i dati hanno
Un un valore buono e poi su questo ovviamente lo ringraziamo le nostre aziende
Stanno molto attenti sono quando quando c'è la codifica del dato da trasmettere
Se andiamo sulle malattie ultra rare che sono state più volte citate anche qui vediamo che la prevalenza della della Basilicata e più questo zero tredici per cento
Molto variabile naturalmente ma qui stiamo parlando di numeri piccoli su numeri piccoli di conseguenza è chiaro che poi la variabilità qui può essere molto ballerina perché è veramente parliamo di casi singoli quindi evidentemente di statistica qui
Non si è fatta non è così importante insomma
Sentiamo parlare dispensa e questo era uno dei valori importanti assolutamente significativi perché voi come potete capire una Regione diciamo di Michel più piccole si può chiedere sto facendo giusto quello che dicevo prima sto spendendo
è difficile dire il giusto ma sto spendendo quanto meno quello che stanno spendendo gli altri stop trascurando il fenomeno perché sono piccolini siamo piccolini ecco qui emerge un numero un valore molto
Carino perché vedete che mediamente la spesa pro capite per il lucano che affetto da malattia rara
Di cinque mila cinquecento euro ok
E quindi complessivamente guardando che Renzo del nostro Benz marcava per quattro mila e due
Per i mila ok
In qualche modo vediamo che ci troviamo in mezzo e quindi ci troviamo in una fascia di sicurezza che ci dice che probabilmente se la spesa diciamo centrata su un valore è brutto dire medio e su questo ma comunque su un valore contenuto dalle altre Regioni probabilmente anche la pre l'appropriatezza di quello che viene fatto a monte azzerare questo costo probabilmente dentro dei margini che sono molto correttamente delimitati
Sappiamo tutti che la spesa fatto cento di questi cinque mila euro è passato a persona evidentemente il grosso i farmaci questo non c'è neanche il caso di
Sottolinearlo ok
Ecco qui abbiamo l'unica peculiarità che ho trovato diciamo per l'avvallo per nella regione Basilicata l'unica differenza rispetto alle regioni che abbiamo analizzato è che noi spendiamo un pochino di meno per i ricoveri ok e un po'di più per per i farmaci
E chiaramente sarà nostra attenzione in qualche modo evidentemente verificare il perché e soprattutto del un po'di meno per i ricoveri questo sto valore di dettaglio anche se penso comunque siamo nei valori sempre contenuti dalle altre Regioni penso che una parte di questo riscontro possano esserci su
La elevata età della popolazione che noi andiamo a a curare
Dopo vediamo ecco molto carino questo grafico secondo me che mostra praticamente qual è la soglia della spesa per la fascia di età dove vedete che c'è un picco un piccolo importante che è noto nella fascia ottantuno ottantacinque
Vedete perché ottantuno ottantacinque perché evidentemente questo penso di poterlo dire anche sono sono medico insomma credo di essere comunque l'epidemiologo
Chi c'era un un incremento del comorbilità che diventano sempre più importanti e quindi a una fascia di popolazione che ovviamente a più bisogni di salute e quindi ovviamente relativamente costo un pochino di più ecco il piccolo vediamo
Quello in cui si vede quello che si vede non analizzando questo grafico e quello della Regione ma quello complessivo del Paese e che c'è un secondo picco nella prima fascia d'età nella popolazione zero cinque anni che noi vediamo appena appena ammaccato
Però ecco a questo posso rispondere dicendo siamo una regione dove le nascite sono in proporzione pochine
Dove la popolazione anziana è sempre più numeroso ecco quindi di conseguenza
Questo potrebbe essere motivo per cui il nostro piccolo meno sviluppato che in altre regioni
Evidentemente le categorie diagnostiche sentiamo guardare la spesa per categoria diagnostica è molto variabile da un valore all'altro ma questo è una cosa generale che secondo me in qualche modo si riscontra ovunque qui non vedo cosa ed il particolare rilievo
Anche qui sale si deve si rileva analizzando invece le classi di prevalenza quindi il tipo di malattia rara che c'è
Sostanzialmente la spesa evidentemente è molto più incidente in alcune categorie rispetto piazze ma che qui ci ritroviamo su quelli che sono i valori generali quindi niente da dire quindi è sintesi cosa emerge e mezze questo emerge che regione Basilicata mi permetto di dire
Ma non sono soddisfatto del lavoro che evidentemente questo era banale perché lavoro e di qualità eccelsa
Ma risultata soprattutto soddisfatto soprattutto dei risultati perché ci dice che siamo nella strada giusta siamo quanto meno lire ci confrontiamo con regioni che sono definite virtuose da una parte la Basilicata anche recentemente è stata definita potenzialmente una piccola Svizzera nel senso che a un conta questo
Sanitari tradizionale di tradizione che è sempre stato una qualità abbastanza alta insomma rispetto a quella che all'Italia centromeridionale e quindi noi siamo molto soddisfatti di questi valori anche rapportando un po'che non mi piaceva sommessamente a riportare quello che l'ha detto l'onorevole boschi all'inizio
Il discorso della mobilità è un fattore importantissimo perché come diceva giustamente l'onorevole spostarsi spostare una famiglia intera spostare gli stakeholder spostare tutto per curare un un paziente chiaramente soprattutto con un tipo di patologia come questo è una cosa molto impegnativa per tutte le famiglie
Preso atto del fatto che è sacrosanta la possibilità di andare fuori regione però deve essere una scelta dell'utente non deve essere che l'utente si è costretto a spostarsi perché la Regione non eroga i servizi di cui l'utente avrebbe bisogno ecco noi anche grazie a questo lavoro insomma abbiamo un buon concetto del fatto che una buona parte dei servizi che sono relativi alle malattie rare sono effettivamente erogati in ragione appunto con dei valori che abbiamo detto prima si avvicinano
Nel nelle proporzioni naturalmente alle regioni virtuose e quindi ecco né ringrazio ancora il lavoro e di conosciamo molto soddisfatti di quello che di come viene rappresentata la regione Basilicata grazie
Fragalà grazie
Epstein
Buongiorno tutte buongiorno a tutti volevo fare un ringraziamento particolare a Francesco Macheda che Franco ribaltoni per avermi invitata e per aver mi dato la possibilità di presentare questa analisi che ha un focus sulle richieste di accesso di se quattro otto e poi l'analisi di questi dati ci ha dato delle suggestioni per proporre una revisione normativa ringrazio anche Cinzia timpano dell'Università del Piemonte orientale e vigilerà Mastroianni dalla mia collaboratrice perché senza di loro questa raccolta di dati non ci sarebbe stata
Di che cosa parlerò quindi come vi dicevo parlerò di questa analisi che abbiamo fatto il ve la racconterò in Brera e che rispetto a che cosa abbiamo trovato di analisi di richiesta di inserimento in sei quattro otto che abbiamo fatto attraverso gli ordini del giorno che compaiono sul sito dell'AIFA della CTS e gli esiti
Relativamente alle richieste
Pervenuta del biennio due mila ventidue mila ventuno
E poi appunto da queste suggestioni le abbiamo pensato a una proposta di revisione normativa molto semplice perché mi rendo conto che molte riviste normative passano per emendamenti sono di due righe e quindi a volte fare le cose semplici permette di farle che sta aspettiamo la revisione del porto tale di tutta Lilli Access
Attenderemo molto
Alle richieste pervenute di sei quattro otto nel biennio sono centotrentatré e di queste centotrentatré richieste sto considerando abbiamo considerato tutte e quattro le tipologie di
Previste dalla normativa ovvero quando medicinale ancora in corso di sperimentazione clinica quando medicinale autorizzato in altri stati o o utilizzato in Emma ma non ancora rimborsato in Italia quando autorizzato
C'è l'autorizzazione commercio e c'è rimborso ma viene fatta richiesta di un'altra indicazione o quando c'è un'alternativa terapeutica e dj il principio di appropriatezza ed economicità
Qua si vede un po'Marino però di questi centotrentatré principio richieste abbiamo fatto un focus di queste prime due categorie medicinali innovativi autorizzati in altri Stati ma non in Italia
E medicinali non ancora autorizzati ma in corso di sperimentazione clinica
E che cosa abbiamo visto che in questo biennio le richieste son state solamente dieci poi ho fatto una barra Endo considerate solamente nove perché uno di questi era per il trattamento Co-lead per un da corrida
E afferito al fondo per i farmaci per il trattamento pori d'e quindi diamo per la nostra discussione non era utile quindi sono nove farmaci di cui due è stato dato parere favorevole e sette non favorevoli
Adesso mi presenterò un identikit di questi di questi nove farmacie
Le caratteristica otto fu nove erano farmaci orfani voglio dire che però quell'unico farmaco non orfano è per una quarta linea di una patologia con molti trattamenti appunto una quarta linea e quindi anche lì l'incidenza di popolazione era veramente di piccoli numeri
Quattro di questi hanno ricevuto nel corso dell'iter di approvazione prezzo rimborso
Lo status di innovativi ho messo un asterisco su il numero cinque non innovativi perché di cui cinque
Tre sono o erano ancora un Going nel momento in cui abbiamo fatto l'analisi quindi in caso potrebbero ancora ricevere lo status di innovativo Huron è stato rimborsato andato in classici
Cinque sono stati rimborsati
Cinque di questi nove sono pediatrici e due erano terapie avanzate
La stima dei costi alla come abbiamo proceduto alla stima dei costi abbiamo fatto la stima dei costi di sette farmaci su nove perché di due farmaci non abbiamo trovato nel pazzesco ex Factory né il pranzo in gare regionali
E
Abbiamo calcolato il la posologia da RCP e l'abbiamo o come abbiamo fatto un punto una moltiplicata per il loro il pranzo ex patto di quindi al lordo senza considerare delle scontistica
E e il costo la stima di spesa annua per i nuovi principi attivi
Sarebbe di circa novantuno milioni di euro di questi sette considerando anche una funzione di market share di un terzo rispetto all'incidenza che questi farmaci avrebbero avuto per anno
Il costo terapia medio annuo per paziente trattato sarebbe di circa centoventi mila euro e rappresenterebbe il nove per cento del totale del fondo dei farmaci innovativi che voglio ricordare che la legge di bilancio del due mila
Ventuno ha fatto sì che ci fosse un aumento del del fondo che al momento è a un miliardo e duecento milioni e l'unione dei due fondi due innovativi oncologici innovativi non oncologici
Cosa abbiamo riscontrato abbiamo riscontrato che pochi pareri positivi due su nove
E che c'è anche il poco ricorso rispetto anche ai dati che ha dato prima il dottor Trotta risata nuovi farmaci che nuovi che vengono autorizzati Remo ogni anno
Nove su centosessanta richieste di inserimento come Ilias senza e quattro otto potrebbero essere relativamente poche e queste invece assunzioni questa domanda alla quale noi abbiamo provato di dare una risposta
Vengono sì dei dati ma vengono anche da i confronti fatti con le aziende con i decisori che con altri stakeholder che con il mio lavoro mi trovo spesso a a fare
Allora c'ha una difficile computazione dei costi soprattutto per questa tipologia dei farmaci dei medicinali non ancora autorizzati perché non c'è una tracciatura e perché nonostante la norma la se contratto novantasei prevedesse al tempo trenta miliardi di lire di fondo
Oggi non ci sono questi quindici milioni non si sa chi paga CER chi paga questi mi chi pagherebbe un farmaco che non ha una tracciatura probabilmente un farmaco che è in corso di sperimentazione clinica o che non ha la tracciatura perché è stato recentissimamente autorizzato in Ama con una decisione
C'è anche il timore da parte del pagatore di un uso surrettizio un uso scorretto deve di una se quattro otto cioè nel momento in cui viene autorizzato in sé quattro otto l'azienda farmaceutica non ha più l'urgenza e l'emergenza la pressione di sottomettere un dossier di prezzo indiveri rimborso di rispondere celermente a a le richieste di dati ulteriori da parte del dell'Aifa
E quindi si creerebbe una posizione dominante da parte dell'azienda farmaceutica nella negoziazione con lari fa e poi un'altra criticità è il rischio di una indicazione richiesta di indicazione a partenze quattro otto un'indicazione che magari e non è ancora stata pubblicata era comandata da Emma un'indicazione avverta
Che potrebbe fare il clinico
Relativamente ad una patologia rispetto poi a quelle che vengono realmente autorizzate rimborsate
In ai fatti quando la CTS decide un diverso presi in terra prima Carella sotto popolazione perché è lì che si riscontrano maggiori evidenze che il tatuatore si sente più sicuro di rimborsare
E qui perché la proposta e va e io ho parlato ha già precedentemente di un fondo di farmaci innovativi perché secondo noi le caratteristiche dei farmaci innovativi e dei farmaci in sé quattro otto sono molto simile
Entrambi rispondono a un bisogno terapeutico importante le sei quattro otto e in mancanza di un di un'alternativa terapeutica di Holt malattie gravi disabilità anti è la stessa cosa
Stessa caratteristica al farmaco innovativo rispondono a un valore terapeutico aggiunto
Altrimenti se va troppo non verrebbero rimborsate e entrambi hanno una valutazione delle evidenze solamente che i farmaci innovativi o non una valutazione delle evidenze fatta attraverso il metodo che Ray ed
Verificato dagli uffici di I fa e dalla CTS
Il fanno pensa e quattro otto ha una relazione da parte del clinico che invia una bibliografia gli studi in corso anch'essa viene fatta viene verificata
Prioritariamente da l'ufficio per l'autorizzazione dell'Aifa e poi validata e confermata dalla CTS
Arrivo alle conclusioni
Mo'
Con la proposta la proposta è dista questa similitudine
Potrebbe essere armonizzata la validazione delle evidenze scientifiche quindi proporre il metodo di Ray de anche per qui farmaci e qui ridotto ritorno quei farmaci che hanno o hanno un'autorizzazione l'autorizzazione in Emma
E che ancora non hanno avuto il rimborso in Italia laddove c'è una richiesta di inserimento in sé quattro otto perché il far inquilini farmaci innovativi
Un essendo simili quindi per queste caratteristiche farne Cinzia quattro otto inferocite potato potrebbero afferire a questo fondo dei farmaci innovativi e la modifica normativa
Comporterebbe
Come dicevo prima due-tre righe in cui si spiega che la richiesta di sei quattro otto insomma la sei richieste di sei quattro otto andrebbe fatta anche una valutazione dell'innovatività
Che cosa comporterebbe
Appunto comporterebbe l'accesso a tali farmaci in tempi più bravi
E questi farmaci andrebbero a rispondere a ogni terapeutico importante e come ho fatto vedere prima molto spesso questo di terra pratico importante è relativo ai farmaci orfani quindi ai malati
Ai pazienti con malattie rare
E soprattutto ci sarebbe una copertura
Economica prevista dal sistema
Ieri sera assente
Grazie mille allora Kamala Teresa Tiziana quartetti chiedo di verificare se da remoto collegata alla dottoressa De Luca che segue poi
Per la stima interna
La finanziaria alla stretta quartet allora buongiorno a tutti intanto ringrazio il dottor macchia per avermi invitato già nel secondo anno partecipare alla stesura
Di questo libero come si suol dire di questa raccolta e intendo proprio inizia a ringraziare miei giovani collaboratori che con grande orgoglio portato qui con me la dottoressa Mongelli al dottor Vallesi
Che come collaborano hanno collaborato a questo lavoro ma soprattutto collaborano a fare grande la figura del farmacista Spedaliere o a cui io da trent'anni sono attaccatissima
E soprattutto perché mi ha fatto piacere stamattina sentire un nostro collega ricordare il ruolo del farmacista ospedaliera e ricorso a quella che sono le catene che che da questo lavoro vedrete d'importanza
Capite bene che io sono direttore di un ospedale pediatrico quindi in un pediatra in un l'ospedale pediatrico
Il farmaco il farmaco innovativo è importantissimo ma sicuramente a volte
Lei dosi sono importanti quindi la figura del farmacista ospedaliero all'interno di tutti questi processi che siano malattie rare ma che si anche nella pratica clinica tutto il giorno si deve ampliare molto di più
Noi non soltanto sentito parlare
Questa mattina dicendo proprio per risparmiare sicuramente noi all'ordine del giorno non era oggi l'astensione ma nella nostra pratica clinica per avere la sostenibilità
Si parla proprio di risparmio cioè in pediatrico il risparmio legato alla preparazione galenica
è dai numeri che le nostre distrazioni direzioni strategiche portano avanti proprio la figura del farmacista ospedaliere l'ampliamento degli organici proprio perché la dimostrazione del preparato galenico in ospedale
Porta a un risparmio papà e non vi dico la qualità per il paziente e vedrete anche nel campo pediatrico
Allora spero che si veda con queste luci avendo scritto in bianco filante poco però noi abbiamo fatto un processo un'analisi a Katia abbiamo voluto semplice HTA nel senso che abbiamo voluto portare e
In atto tramite la struttura base il cosiddetto struttura Pico quindi dover popolazioni intervento comparatore Outokumpu tutto il processo che
Riguarda la distribuzione dei farmaci offre lei bolla all'interno vedremo poi della le della Regione Lazio ma all'interno del nostro ospedale quindi pazienti pediatrici quella affetti da malattie rare sicuramente poi naturalmente
Il l'intervento il cui il comparatore con la distribuzione diretta da parte delle alture il e l'auto Cam che sono molto importanti perché sono quelli che poi permettano di
Capire che cosa ha portato questo questa ricerca
Andiamo avanti allora
Diciamo che l'accesso la Regione Lazio nel due mila diciannove ha fatto una delibera dove ha evidenziato e i farmaci offre Labour per le malattie rare dovessero essere distribuiti direttamente dal centro prescrittore questo perché
Perché c'erano una serie di problematiche quando si parla di o flebo al naturalmente Today che analizzare un farmaco che prescritto dal clinico sicuramente intervallo dei tempi che sono molto lunghi
Il col il collega del territorio si trova in difficoltà a volte anche interpretare una prescrizione perché perché non viene allegata la letteratura dal clinico prescrittore e quindi proprio per avere una sostenibilità del servizio sanitario nazionale
Noi abbiamo necessità
Di avere una chiarezza e soprattutto una trasparenza
Quindi in base a questo prezzo afflosciate si vede poco Mannella
Nel libro è riportata molto bene
Ne abbiamo fatto un'analisi di quella che è la distribuzione del farmaco all'interno del processo farmaceutico a quello che mi importa mettere in evidenza è proprio l'ultima parte dove con questa nuova delibera gli ospedali centro prescrittore
è diventato praticamente referente per quinto quello che riguarda i farmaci o flebo al per le malattie rare
E all'interno del Bambin Gesù addirittura la nostra direzione strategica ha dato un ruolo importante alla farmacia ospedaliera dato il direttore ai suoi collaboratori
L'onere di verificare tutti i piani terapeutici prima di essere mandati all'Aston verificando il lei bolla offre lei vola e quindi se il farmaco è utilizzato flebo tenerlo all'interno dell'ospedale con la dispensazione all'interno dell'ospedale con una valutazione
Del della clinica con il clinico Stay
Esso questo è molto importante perché naturalmente prima che il farmaco può o flebo il possa essere distribuito non ci rapportiamo sempre con pare Fernande diretta direttore della della farmaceutica della Regione Lazio che ci deve autorizzare
Per la dispensazione a carico del sistema sanitario nazionale naturalmente noi farmacisti in questo ruolo
Importantissimo è quello proprio di trasmettere alle istituzioni qual è l'importanza dell'utilizzo di questo farmaco che anche su Sato o flebo la
è l'unica terapia non non esiste altro per questi pazienti
Quello che mi importa vedere noi siamo partiti praticamente da un processo in cui abbiamo analizzato tutte le patologie all'interno dell'ospedale pativa Bambin Gesù
E mie a come potete vedere sono evidenziate anche le fasce dita dei pazienti trattati da noi guardate si passa dal bambino da zero
A quattro anni fino ad arrivare alla tutto perché queste malattie rare nascono vengono
Voglio dire seguite e diagnosticate all'interno del nostro ospedale da bambini e poi la terapia prosegue molto spesso infatti pazienti continuano a fare piacersi all'interno del nostro ospedale
Qui abbiamo proprio in questo studio abbiamo voluto evidenziare il sembra dei piccoli numeri ma sono molto importanti lo vedrete poi per il questionario che abbiamo andremo ad analizzare le prossime
Che cosa abbiamo fatto abbiamo visto dal due mila dal due mila venti ventuno e ventidue il numero dei pazienti a cui abbiamo fatto erogazione di farmaci indiretta per malattie rare inoltre deboli
E abbiamo raccolto questi dati andando analizzare la revisione di tutti i piani terapeutici come avete detto prima proprio per autorizzazione della direzione sanitaria prima di essere mandate alleato ottenute all'interno del nostro ospedale
Le natura Tura supporto fondamentale per avere una valenza scientifica e soprattutto per dare una trasparenza all'utilizzazione di questi farmaci Onna è un
Data specificare la data di ricezione del piano questo perché perché era molto importante far capire i tempi tal momento in cui arrivava al piano al momento in cui veniva disputato il farmaco e l'ha data irrogazione del farmaco
Naturalmente questo
Molto semplicemente abbiamo anche analizzato le fasce di classificazione dei farmaci e i numeri delle molecole naturalmente
Dispensate e l'ottantadue per cento dei pazienti in trattamento
In media aveva due virgola due quindi farmaci di fascia C
E l'importanza Sempre galenico preparati in farmacia con una spesa annuale media bassa
Ma voi vedrete successivamente l'importanza poiché adesso nelle diapositive non lo han portato ma del reporter riportata il tipo di preparazione galenica che vengono presentate
Questo perché
Perché come voi vedete il nostro obiettivo era quello proprio di ridurre questi tempi
Perché il paziente deve avere il più possibile la terapia
Spesso il nostro piano terapeutico un errore anche del nostro ospedale il clinico non lo faceva bene quindi anta Palace il collega del territorio non riusciva ad interpretare bene la prescrizione con dei ritardi nei tempi di erogazione del farmaco
Vedete che l'importanza del nostro ruolo per ridurre questi tempi è stato proprio quello di
A bere un contatto diretto con il clinico il farmacista ospedaliera presente al letto del paziente conosce già il paziente nel momento in cui viene ritmico operato in fase acuta o furente in prestazione ambulatoriale
E quindi è in grado di capire l'importanza e soprattutto della formulazione
Per cui questo pub di cui questo paziente necessità formulazione liquida in molti pazienti pediatrici è necessario e non solo pediatrici
Per le patologie che hanno quindi i pazienti che hanno delle targhe che hanno delle si sparge è molto importante la formulazione farmaceutica ecco qui il ruolo della farmacia ospedaliera
Abbiamo
Predisposto un questionario perché ci siamo domandati ma tutto questo lavoro che facciamo possiamo vedere se ha capito o no
Allora abbiamo predisposto un questionario e i numeri sono piccoli però non ci ha dato una significatività di quello che è il processo
No perché era in giro e due pazienti maggiori di diciotto anni questo questionario metteva in evidenza determinate cose prima abbiamo analizzato i tipi di patologia mettendo classificando lì praticamente per della descrizione del Codice di recente di esenzione e si è visto praticamente che i farmaci erogati il cinquantanove per cento erano specialità medicinali di fascia e ci il quarantuno per cento dica lei mica
Quindi importantissimo
A premetta di dire nel dire che questo questionario ci permetteva anche di capire
I bisogni dei pazienti che secondo me nelle malattie rare è fondamentale ne parliamo di farmaci facciamo sicuramente innovazioni ma dobbiamo farlo capire anche quali sono i bisogni dei pazienti ecco qui
E da questo grafico da questo grafica torta si capisce che il quantitative le domande che noi abbiamo fatto il quantitativo erogato dalla farmacia dell'Opel grigia risultato
Superiore noi davamo una quantità di farmaci superiore a volte a quello che dava l'asta
Soprattutto legato al fatto che l'ospedale
Ha un un un accesso dei tempi di accesso più ampi la farmacia ospedaliera aperta dalle otto di mattina alle otto di sera alle alle sei di sera il sabato è aperto quindi con maggiore tempo rispetto a magari
Ah scusa che il periodo di di Miss di di dispensazione è è minore
Questo sicuramente importante e c'ha fatto grande orgoglio mandando avanti ci siamo
Chi di credere purtroppo
Perché perché guardate il ritiro dei farmaci coincide con la visita specialistica noi abbiamo cercato di fare queste il paziente viene in ospedale per fare un accesso per fare un controllo io li distribuisco
Vengono distribuito il farmaco nella terapia però per il Calais Nico spesso questo non è possibile perché il Calais dico che noi prepariamo ha dei tempi di stabilità e noi cerchiamo di darlo chiaramente
Nei tempi possiamo stabilità due mesi stabilità un mese il paziente deve ritornare e questo alcuni pazienti hanno evidenziato delle problematiche
A una cosa importante scusate torno indietro spero di riuscire esatto mi sono dimenticata guardate anche
Abbiamo chiesto i chilometri che facevano in più perché l'ASL di residenza e dietro casa l'ospedale centrale
Non è proprio detto Casa più parliamo solo dei pazienti residenti e la Regione Lazio perché ne parliamo dei pazienti residenti e la Regione Lazio quindi ventun chilometri più di transito
Ok che non sono pochi
E il grado di soddisfazione questa è la cosa che ci ha messo un po'più dite presso dopo tutto questo entusiasmo questo perché la distribuzione diretta dei farmaci ottenevo da parte del centro prescrittore la presa
Vantaggio dui orgogliosi sì la qualità del prodotto no
In realtà leggete il quarantacinque per cento degli intervistati considera la nuova modalità di di studio un vantaggio ma il cinquantacinque dichiara che questo modello organizzativo non influisce in alcun modo una migliore gestione del
Del del della terapia
Non era stato capito bene tutto il processo siamo andati avanti per le altre domande l'abbiamo analizzate una per una e abbiamo visto che il parere favorevole era sicuramente legato alla maggiore fornitura di farmaco
Alla quantità al al vantaggio che il farmacista conosceva tutto il processo quindi li dava un valore aggiunto al fatto che c'era una maggiore sicurezza perché di veniva dato un preparato galenico già pronto diluito o in monodose da dare al al figlio
Ma e una maggiore facilità e rapidità naturalmente naturalmente d'accesso e fa ma ma sicuramente guardate il problema è la parte voglio dire il paziente
Preferiva andare al centro
Perché se lo fa lei Polo tempo a prendere a cento al clan scusate all'asta al cento prescrittore gli altri farmaci Salas la mi devo rifare in due posti diversi quindi anche lì dobbiamo lavorare e capire quale quale come possiamo risolvere per aiutare questi pazienti ma soprattutto non hanno capito non è stato percepito
Il fatto che io dica lei Mirko dato in monodose poteva aiutare ad aprire una terapia
Da all'interno di una farmaci accompagnando in un ambiente stabile
Quindi il messaggio che io vorrei portare a casa e questo che la distribuzione diretta della terapia o flebo da parte della farmacia ospedaliera decentrate scrittore non a tutti questi vantaggi però
Quindi perché non determina una riduzione significativa dei costi indiretti dei costi indiretti
Potrebbe contribuire a un'ottimizzazione perché c'è un solo farmacista che si occupa questo invece di molti farmacisti all'interno delle ASL con conoscenza del paziente specifico
Complessivamente garantisce un rapido accesso perché noi vediamo il paziente vediamo il piano e diamo subito il farmaco però deve tenere conto delle esigenze dei singoli pazienti e dei carichi per quindi sicuramente pensare magari di portare il farmaco come fa presente un'altra vita del del della regione Lazio direttamente a casa del paziente
Sicuramente questa un inizio di quello che abbiamo fatto ma la strada è molto lunga ed ai farmacisti ospedalieri ci sentiamo pronti per salire su questa macchina e per Corlav e aiutare ancora di più faccia grazie
Grazie mille allora lasciamo la parola alla dottoressa De Luca e così in qualche modo concludiamo questa prima parte
Sì buongiorno a tutti Buongiorno
La vediamo alla fine Trafalgar la possibilità di presentare
Di essere presente a distanza sono presente fin dall'inizio ha seguito con molto interesse
Innanzitutto volevo ringraziare Oxford una Francesco ma anche per l'invito a collaborare alla sesto Rapporto annuale Oxford brevemente vi racconterò quello che abbiamo ho messo giù insieme al collega Gianluca più Ciro e nell'ambito della collaborazione tra Oxford e la Società italiana di Farmacologia
Ed in particolare dei gruppi di lavoro malattie rare farmaci orfani farmacovigilanza farmaco Epidemiologia farmacoeconomia Real Word evidenze di cui io e il collega Trifirò siamo coordinatori il il nostro contributo è stato mirato a valutare la qualità delle evidenze pre e post marketing e nello sviluppo di farmaci Europa di Terna malattie rare
Partendo da un dato che conosciamo tutti e cioè la difficoltà nel condurre studi clinici adeguati in popolazioni di pazienti rari vuoi per il basso numero di pazienti vuoi per la difficoltà della patologia per cui quello che succede sempre più anche in relazione alle politiche di Arias
Perché le passi cliniche gli studiosi riducono sempre di più e i farmaci vengono portate all'attenzione del regolatore o vengono approvati comma un basso livello di evidenze
Questo da un lato e che comprensibile e accettabile perché bisogna fare in modo che i pazienti abbiano accesso alle terapie ma nell'altro
Nel contempo pone una serie di questioni di problemi ampissimo un rapporto beneficio rischio e sul rapporto tra costo efficacia con anche una serie di ritardi che possono voi avvenire anche per l'accesso quindi già dal quinto Rapporto
Annuale avevamo posto l'attenzione con due capitoli uno legato a come è possibile implementare la ricerca traslazionale nelle malattie rare nell'altro punto sul ruolo della via vuote evidenza è sulla valutazione post marketing
Questo perché appunto in presenza di scarsa evidenze di poche informazioni provenienti dagli studi clinici
Forse uno sforzo coordinato migliorando la qualità del dato che arriva dalla preclinica al paziente
E nello stesso tempo il miglioramento l'implementazione di registri dei dati di real vuota
E anche di valutazione appunto delle degli altri Ambra valutare può sicuramente permette di valutare anche meglio
Sì alle popolazioni da utilizzare da o meglio le popolazioni eleggibili per i trattamenti ma anche sull'efficacia dei farmaci
Per valutare se questo esercizio in realtà e questa questo obiettivo è perseguibile abbiamo ci siamo esercitati su un modello vincente sul modello di sicuro successo che quello dell'atrofia muscolare spinale
Andando un attimo ricredere
Le le tappe fondamentali
Sia di ricerca preclinica che poi di ricerca post marketing e senza entrare troppo ovviamente negli aspetti tecnici giusto ricordare quello che già conosciamo c'è che questa è una malattia severa genetica in viso ordine
Neuromuscolare con una certa eterogeneità clinica
è sicuramente stato fondamentale capire la causa della patologia cioè l'annotazione le mutazioni genetiche a carico del gene essendo nemmeno uno
Che produce la quantità principale che proteina dei sopravvivenza dei motoneuroni la proteina S Memme
In presenza di questi difetti la proteina non viene prodotta e questo questo determina la morte progressiva dei motoneuroni tutte le le
Classici sintomi
Motori severi dei pazienti è stato però anche molto importante scoprire che è presente anche un altro gene il gene SM N due che normalmente non produce la proteina Sam Mendes e non in una piccolissima quantità
A causa appunto della che questa piccolissima quantità viene prodotta giusto quando avere uno spray Singh alternativo in cui viene incluso il ne sono i sette del trascritto non mi dilungo più di tanto ma per dire giusto che questa evidenza è stata fondamentale
Sia per capire il fenotipo clinico perché si è visto chiaramente che la severità della patologia correla in maniera inversamente proporzionale con il numero di copie di Gene S. M. M. dunque presenti nel paziente
Che evidentemente garantisce una certa quantità
Minima funzionante ma utile della proteina S mentre questo ci permette anche di capire alcuni sintomi la varietà dei sintomi periferici che comunque sono presenti anche nel paziente perché questa proteina sebbene in realtà ruoli anche extra
Nervosi all'India al di fuori del sistema nervoso centrale al di fuori del motoneurone ma questa scoperta è stata fondamentale per l'identificazione ovviamente della del primo farmacologico lucrative anche senso che in realtà permette di forzare l'inclusione delle somme sette nel gene e Sam Mendes due e quindi forzare permettere la produzione della proteina funzionante questo come sappiamo è alla base del meccanismo del signor sente è stato approvato per il due mila sedici Antonio diciassette e che aperto quella strada a un'altra serie di farmaci attivi per via orale in questo caso e quindi col vantaggio di non essere esso somministrati soltanto per le entrate cale ma soprattutto per via orale oltre alle avanzamenti nella terapia Jenni cacche permette oggi come sappiamo è approvato e permette di veicolare igiene S. meno uno
Se andiamo a vedere la roadmap di questa che questi avanzamenti ci rendiamo conto che in realtà per la stima dal momento in cui è stato verificato il meccanismo te lo dicono per dinanzi senso ad oggi
Sono passati relativamente pochi anni quindi diciamo di farmaci sono arrivati al paziente in tempi relativamente veloci
E questo evidentemente grazie innanzitutto alla qualità del dei patti pre quindici sia molecolari ma anche gli studi sui modelli animali modelli animali sono spesso contestati per quanto riguarda la Previti dita
E quindi su quanto il dato di efficacia sia traslabile tra l'animale e l'uomo ma in realtà sempre più chiaro che l'animale
Utilizzato secondo procedure operative standardizzate secondo consensi che provengono da task force di esperti internazionali o da tavoli tecnici
Indipendenti permette aveva alta di ottenere dei chiari
Dati su quella che è la clinica al promessi cioè quanto possiamo attenderci di terapeutico
Poi nel paziente e questo uso standardizzato dei modelli animali visti ma in realtà stato messe in atto punto dalla dalla comunità internazionale
E spiega evidentemente anche perché i farmaci poi sono stati provati
Rapidamente nel modello animale Bismark con risultati incoraggia anche soprattutto con l'evidenza di efficacia in relativamente pochi anni quindi vediamo un paio d'anni due-tre anni pellicine assente
Ugualmente un paio d'anni per i turisti lama e la stessa cosa vale per la terapia genica quindi sicuramente il lo studio traslazionale
E orientato alla clinica con modelli animali utilizzati in maniera robusta serve per accelerare il processo salto naturalmente gli studi clinici condotti su qualche centinaia di pazienti
Sappiamo adesso che e le tre terapie sono disponibili con indicazioni anche leggermente differenti con profili di sicurezza abbastanza noti per alcuni in alcuni ambiti in ma sappiamo anche che queste terapie hanno sicuramente rivoluzionato il decorso di una patologia terribile rappresentano un un aspetto fondamentale per la qualità di vita dei pazienti ma hanno ancora alcuni limiti importanti che devono essere conosciuti e possibilmente superati
Pensiamo anni caso dello sino al sei alla imbattibile passività della via di somministrazione alla limitate efficace sui sintomi periferici
Per la terapia genica le problematiche che possono essere legata alla eleggibilità dei pazienti nella seconda di diverse situazioni
Anche legate al vettore virale o limitata efficacia per esempio nei neuroni costruito ottici e per quanto riguarda il farmaco attivo per via orale che sicuramente anche migliorato moltissimo la qualità di vita e l'accesso alla terapia
Abbiamo però ancora limitate informazioni su quelle che possono essere poi gli effetti a lungo termine della produzione ad ampia scala su vari livelli elevati quantità elevati della potenzialmente in vari tessuti per cui rimangono ancora nonostante l'entusiasmo rimangono ancora una serie di tematica per verte sull'efficacia e la sicurezza sulla presenza o meno di sotto categorie di pazienti che possono essere meno responsibility
Gli alti costi impongono importante domande sulla rapporto costo efficacia e problemi di sostenibilità
E e a volte appunto il decisore deve avere una linea guida
E deve che deve essere utile sia per la sostenibilità che per l'accesso ai pazienti
Da qui l'importanza dei dati degli al ruolo avuto sappiamo tutti che sono dati sull'ampia scala abbiamo verificato che cosa si sta succedendo per l'asma
E abbiamo visto che sono attualmente in anni corso in fase di reclutamento impassibili
Appunto di Gelmini non già completi o ancora o attivi circa sessantasette studi con i vari farmaci Perla atrofia muscolare spinale di diverso genere su pazienti di diverse età sono anche attivi quattro studi posto autorizzativi
Visto così la tabella sembra riduttiva ma se si va nel dettaglio non c'è il tempo si può vedere che questi studi prevedono anche il coinvolgimento di circa dieci mila pazienti
In tutto il mondo e quindi sicuramente sono dati che permetteranno che avere una un quadro estremamente chiaro della della efficace sicurezza dei farmaci nelle diverse sotto popolazioni pazienti
A questo si aggiungono gli sforzi e l'implementazione
Dei registri internazionali Meocci pare lecito giusto due Lisma sì ma che appunto un un registro punto sui pazienti stima che prevede appunto una raccolta di dati di informazioni di pazienti Stati Uniti Italia e Regno Unito oltre ai registi Perin dell'altro network internazionale che ritenendo i e quindi in conclusione giusto per essere molto rapidi nel lo questo esercizio di studio che abbiamo fatto sull'atrofia muscolare spinale mette chiaramente in evidenza di come sia importante
Creare una filiera virtuosa tra agli studi clinici molecolari sugli animali emissioni transnazionali clinici e di post marketing proprio per poter risolvere
Quei dati di informazioni che al momento spesso si verifica quando un farmaco viene approvato in maniera accelerata per una malattia
Quindi con l'augurio e quindi la ricerca di cui si è parlato più volte oggi venga ancora di più emendata a tutti i livelli mi ringrazio molto per l'astensione
Allora io ringrazio tutti gli odori nel frattempo che magari si accomodano e relatori della tavola rotonda grave veramente una conclusione che passa avviarla diciamo che quello che emerge che poi in prospettiva ci può essere un problema di sostenibilità ma questo problema cioè solo se non riusciamo a far passare
Il principio che fai da una parte etico e dall'altra anche suffragato dei numeri che in qualche modo io orfani è normale che abbiano prezzi più alti e quest'anno saranno tanto più alti quanto è più alta la malattia questo ovviamente in un contesto di valore del farmaco c'è poi un problema pesa la e consumi difformi quindi di difformità regionali che va approfondito e infine insomma la trasparenza dei processi quindi io ringrazio tutti è la sola parola francese tra
Barbara grazie grazie mille per questa questa sintesi doverosa
Siamo
S'lo comete sentito tante presentazioni tante informazioni tanti e tanti dati estremamente importanti
Per questo abbiamo immaginato siamo in ritardo di Viterbo infinitamente scusate il ritardo cercheremo di accelerare quindi chiedo a tutti i relatori che parleranno adesso la massima sintesi cerchiamo di stare nei cinque minuti tre cinque minuti quattro cinque minuti
Per per riuscire a a a a recuperare il tempo di Cerro infinitamente scusa per questo
Per commentare questi dati abbiamo immaginato due tavole rotonde una tavola rotonda che si occupi più degli aspetti sociali e sociosanitari è una tavola rotonda che si occupi più degli aspetti farmaceutici
Partiamo dalla prima tavola rotonda sugli aspetti sociosanitari e quindi chiamo
Alla alla alla al tavolo stando a fronte degli accenti presidente all'anno ma
Membro di punta diciamo dell'alleanza malattie rare la palla pesante o meglio Paola Facchin che sarà in collegamento coordinato il coordinatrice in pratica il Gruppo interregionale a malattie rare a conferenza delle regioni il professor Lenzi depressione Andrea Lenzi referente per la Regione Lazio al tavolo tecnico dell'Interregionale le malattie rare e ancora una volta in collegamento Giuseppe Limongelli coordinatore avete malattie rare
Non ci sarà non sarà con noi
Purtroppo al senatrice lagnanze ambito perché aveva una viste America c'ha dovuto abbandonare speravo di riuscire a farle fare almeno un saluto va è stata con noi la voglio ringraziare perché è stata con me hai davvero tutta la mattina
E non sono riuscito a farla parlare mi spiace moltissimo
Porto immediatamente fatto subito da Santa fra tagliarci alla quale chiedo abbiamo abbiamo sentito dal rapporto che c'è una situazione tutto sommato del farmaco in cui sostanzialmente ci siamo abbastanza a un buon accesso nazionale qualche differenza nazionale ma non drammatica c'è una situazione però
Le il grosso dei problemi ancora si hanno a livello regionale a livello socio sanitario questi aspetti gli avete anche
E ne avete anche parlato all'interno del position paper che avete fatto sulla centosettantacinque due mila ventuno con con l'alleanza malattie rare se ci vuole sintetizzare quali sono ancora secondo te i punti aperti
Sì
Intanto grazie per l'opportunità di portare la voce appunto dell'Alleanza delle malattie rare
Sarò molto veloce visti i tempi devo dire che abbiamo apprezzato quanto è stato detto questa mattina Haddad dalle istituzioni che sono state qui presenti
Che in effetti hanno in parte già centrato anche loro quali sono le richieste che effettivamente le associazioni pazienti rari
Vogliano mettere sul tavolo e vogliono enfatizzare
Sicuramente una delle cose principali è quella che il piano nazionale malattie rare deve essere adeguatamente finanziato ed attuato perché al di là di quanto si scrive
Poi quello che interessa ai pazienti e e le cose che vengono scritte vengano portate avanti nella realtà dei fatti
Questa differenziazione a livello regionale che comporta come sempre una discriminazione una mancata equità di accesso deve essere sicuramente sanata
Un'altra cosa sulla quale puntiamo molto è una definizione più era di quelli che sono i il Pd ti applichi e devono essere sicuramente c'è centrati meglio in quella che è la loro consistenza
E tutto riordino anche dei centri di riferimento per cui una piena attuazione di quella che è la legge centosettantacinque in ogni suo aspetto
Non per ultimo devo dire il fatto di riuscire a conciliare quelle che sono le indicazioni che noi troviamo nel Piano nazionale di Riese resilienza
Per le aree diverse rispetto a quella della salute perché come ho avuto modo di dire anche in altre occasioni e con Francesco
Noi dobbiamo trovare il modo per poter andare a prendere dei finanziamenti che sono già insiti in queste altre aree di finanziamento così da poter centrali Zadè di più le attività per quelle che sono le le necessità delle malattie rare andando a recuperare di fatto delle risorse
Non per ultimo parlando di risorse del fatto che si possono andare a recuperare i finanziamenti in altre aree del PNR R. è proprio il fatto che bisogna fare una grossa attenzione alla formazione non solo della dei medici e degli specialisti ma anche di tutte quelle professioni sanitarie che sono di grande importanza per la gestione dei pazienti con malattie rare
E non per ultimo proprio in questo in questa ottica la necessità sempre più impellente di non sostenere separate quello che l'aspetto sociale da quello che è l'aspetto sanitario perché per queste patologie
L'ambito socio sanitario è assolutamente importante e strategico
Non per ultimo e dobbiamo su questo fare un punto forte di attenzione è il fatto che ancora ad oggi dal due mila diciassette di fatto
I nuovi LEA non sono entrati in vigore
Nella realtà dei fatti e soprattutto un grande sforzo per riuscire a ad aggiornare arrendere attivo il nomenclatore tariffario perché purtroppo anche questo
è un altro dei
Motivi per i quali non c'è equità nell'accesso alle risorse
Da parte dei pazienti per la prova che cura per cui ecco diciamo che volendo stravincere proprio molto il tutto questi sono secondo noi quelle e sono le richieste più importanti
Alle quali continueremo a chiedere alle istituzioni di di portare avanti tutto quello che è necessario per attuare realmente il piano nazionale delle malattie rare trovando i finanziamenti adeguati soprattutto per poterlo realizzare metterlo come si dice adesso a terra
Assolutamente sì grazie Sanda grazie anche per la sintesi quindi piano nazionale malattie rare finanziato Pd ti ha personalizzato che magari poi troviamo il modo modo di parlarne velocemente dopo
Il la problematica appunto a livello regionale delle delle differenze nella presa in carico io chiedo al professor lenze passa immediatamente la parola al professor Lanzi
Le chiedo di riflettere su questo cioè di tanto che la situazione farmaco diciamo che va bene Teramo siamo siamo siamo soddisfatti e dopo tanti anni possiamo dire di essere soddisfatti cosa possiamo il abbiamo visto con l'onorevole posti
Che il Titolo quinto non si può rivedere abbiamo allora al anche il referendum fallito in questo in questo senso quindi non sarà questo cosa si può fare a livello nazionale in termini politici fra virgolette
Per indirizzare al meglio lavoro della Regione ridurre le differenze interregionali
Bellissimo chiedere cosa si fa in termini politici a uno che dovrebbe fare scienza no l'unica scadesse ma lei è sempre stato un ultima battute e vista l'età giusto che che sia così insomma va bene specialità mia ovviamente
Allora e io vado proprio vale poi insomma anche per essere sintetico intanto l'ha detto anche in qualche maniera marea boschi onorevole boschi quando a citato se stessa e la sua esperienza personale dicendo
Mi innati rari si sentano malati sconosciuti in realtà o non riconosciuti o poco riconosciute realtà probabilmente tutto sta in questo brevissimo termine malattia rara che qualifica tutte queste malattie ma questa parola rara alla al mondo fa pensare che siano pochi
C'è poco da fare anche se non è vero però raro va bene
Quindi prima è una riflessione questa che mi è venuto in mente avendo sentito un sacco di battute su questo
E un po'sentendo quello che hanno detto anche i l'introduzione politica che è stata un'introduzione devo dire una comunissima a proposito di politica dato che da da parte di tutti e due presenti va be'poi a parte quella di Paola Binetti ma lì per me batte il cuore da quarantacinque anni che la conosco quindi insomma
Dunque a proposito della equità regionale approverà il quale seguita ragionare ancora una volta i due
Miccichè hanno in fatta un'interlocuzione politica perché poi così posso chiamare si era onorevole boschi che che sottosegretario chiamato hanno in qualche maniera identificato molto bene le problematiche
Ah Marella boschi onore boschi e dando identificati indicazioni ben precise su quanto riguarda la per quanto riguarda la necessità di fondi perché nessuna cosa può essere qua se non c'è un'equa distribuzione e
Sottosegretario chiamata addirittura contando lamento To the quel suo amico
Pugliese che volevano la residenza in Basilicata bene io credo che un madre l'ho già detto forse qualche altra volta quindi mi scuso perché mi ha già sentito l'esempio del covered della pandemia che abbia avuto la pandemia SARS scopo due come vorrei dire io da da scienziato prego colpite la malattia solamente
E è un bell'esempio lì c'era Nick tanto c'erano i tanti quando si era tanti tanti tanti tanti tanti poi a un certo punto le Regioni non potevano più governare la situazione separatamente quindi c'è stato un momento di sintesi a livello nazionale
Che non significa dea regionalizzare la sanità significa semplicemente ripeto ancora una volta a fare un momento di sintesi a livello credo che sul tanto piccolo
Dove ci sono patologie dove letti i numeri di malati si contano sulle dita di una delle due mani può al massimo i due volte le due le dita delle due delle domani quindi quindici venti trenta ma anche fino a numeri più grandi si dovrebbe fare una sintesi a livello nazionale no e la e realmente impossibile
Clan metodo che ha raccontato
Sottosegretario gemmato lo dicevo caro amico che avevo di fianco per me che faccio anche il medico insomma che di di pazienti del nord del Lazio mi chiedono ma quel faccia ad andare
Tre chilometri più in là nel sud della Toscana per averlo gli stessi trattamenti dell'amico che al figlio nel sud della Toscana
Cioè quindi io credo che un momento di sintesi forse
Insomma non è neanche possibile cioè le declinazioni Titolo quinto Brin come oggi poco sette amica che lo vieti cioè dando delle la regionalizzazione ma non non impediscono che ci sia una sintesi
A livello regionale a livello nazionale faccio un altro
Visto che qui vengo vengo citato come referente dalla Regione Lazio e ho sentito anche parlare persone esperto grazie in realtà ci sono anche differenze in tre ore
Perché insomma è chiaro che regione Lazio significa o o Roma Metropolitana che arriva fino a Civitavecchia che arriva fin quasi a Rieti che arriva fino a quasi a Frosinone e va bene e va benissimo però una cosa è abitare a Frosinone
E la cosa è abitare all'euro o o può abitare poi ai Parioli o a Qatar meno ma TAR Bella Monaca se vogliamo di Roma per raggiungere un centro quindi anche su questo qui sono fondamentali era le reti vi sono fondamentali lei inviti possibilità di avere un sistema di Abe sporco che non sia solamente una bella sigla detta americana ma che sia una cosa reale
Perché per noi Regione Lazio uno dei problemi e portare almeno la prima diagnosi almeno la continuità terapeutica la continuità di cura vicino al malato
Capisco perfettamente ricercatore da da quando ero piccolo e quindi
Giovane
Paola forse che erano c'è il piccolo chimico però è corsa francamente mentre ritengo che se avessi questo tipologia di problemi personalmente ho in casa vorrei tanto avere un grosso centro riferimento di ricerca magari anche accreditata a livello europeo dove poter portare la la persona o me stesso la persona me vicina in un centro di grandissima qualità per una diagnosi precise per una sintesi della problematica poi però
Non possono no non non non dire che tutto sarebbe mio molto meglio se fosse vicino a a alla persona perché poi cioè la la l'essere seguiti seguire la terapia e l'avere costantemente
Delle delle delle cure oppure il punto di riferimento facilmente raggiungibile
Cui Uto su tutto questo io offro una una possiamo dicevo prima elitaria
Nel nel transatlantico
Io sorpresi del Comitato nazionale di sicurezza biotecnologie scienze della vita che questo organismo presso la Presidenza del Consiglio che serve proprio a questo sostanzialmente serve a fare sintesi di problematiche che singoli ministeri non riescono a mettere a terra
Utilizzo la battuta che ad adoperarsi fa l'amica prima e e ok in cui ci sono varie disparità legati alle differenze
Il di via
Alcune su alcune metodologie su alcune procedure mi abbia fatto di recente su su molti di problemi di livello nazionale bene e io su questo offro questa opportunità di eri e riprendo una battuta che ha detto l'onorevole cosche questa che strumento della cassetta degli attrezzi e degli amici con le malattie rare da cui mi sento molto vicino per esempio per mettere seduti assieme
Perché i colleghi dell'anche i colleghi di Farmindustria questi queste queste alte tutto sommato nessuno si offende se la Presidenza del Consiglio chiama una riflessione comune non una decisione perché poi quella del decisore politico però ecco e la mia la mia offerta a a queste e questo gruppo di amici sono capitanati in questa sede però grazie
Grazie mille per essere sempre estremamente puntuale preciso nella nel nelle risposte e nelle proposte
Che assolutamente accogliamo e che mettiamo poi all'interno di quello che sarà il pacchetto proposte che andremo a fornire questo nuovo governo questo nuovo parlamento che evidentemente ha bisogno di aiuto al di rinvio come come tutti i governi
Tutto il supporto esterno
Di di di di professionisti competenti a questo punto possiamo due persone che sono collegati on line che sono Paola Facchin Giuseppe Limongelli fatto da Paola Facchin coordinatrice del Gruppo interregionale malattie rare a Commissione Salute della Conferenza delle Regioni della Conferenza delle Regioni
E a lei chiedo ovviamente intanto che la collegano innanzitutto la sintesi perché siamo ebbe grandissimo chiedo anche a lei di uno uno sforzo di sintesi e poi a le chiedo che le le la la do la mia domanda è
Uno dei primi dei uno dei primi decreti attuativi previsti abbia abbiamo visto che
Sandra prima c'era accennato alla alla implementazione da centosettantacinque uno dei primi decreti attuativi riguarda il riordino della rete non malattie rare
Si sa che la Conferenza delle Regioni ha mandato un documento al ministero su questo tema chiedo a Paola di indicarci che cosa quali sono le indicazioni che avete voluto dare alla ministero quindi in che direzione deve andare questo riordino
Grazie
Sì grazie intanto per l'invito e anche della domanda volevo solo precisare che non è solo la il tavolo interregionale tecnico che ha predisposto il Po convento ma il documento è stato discusso e approvato sia da tutte le regioni che anche dal ministero quindi dal punto di vista tecnico spietata porto da quasi parlo
E qui e adesso spie aspettai che questo apporto tecnico si trasformi poi un decreto per proprio e qui e isteria questo coprendo compra anche al piano tazze alle pale attirare
E questo è molto urgente molto dilatate
Volevo precisi ma ben per partire proprio da quello che ho sentito tutta questa partita
Cioè questo inquadramento rispetto ai trattamenti soprattutto al Papa con logici per i malati rari eppure di Tezze quella all'inizio del presentazione in cui è stata spalline atto la differenza tra Regioni
Nella stesa andavano pro capite eccetera dal punto di vista del farmaco
E poi invece la secondo evidenza che riguardava una tipologia particolare di Parma C farmacie ostativi topi invece tranne che per Veltroni con un poco danzata cultori dovute quinti esposto a scoprire diciamo tentato dagli hacker dalla viabilità molto operante per tutte le altre regioni e si è visto una stanziale prepara contabilità della situazione no molto siti pile eccetera Ceprano due evidenze in quasi opposte rispetto al problema della di fretta tradizioni
Ma in realtà queste se noi andiamo bene a vedere le cose troviamo qualche cosa che ci riporta al al problema
Del riordino della rete e cioè che si si parlerà di di trattamenti farmacologici per i palati rari e poi si parla con una specie di riflesso pochi c'è un atto di farmaci orfani quando da parte del riflessione coperto va bene anche per fare attirare parte fa Lazio colpiti
E comunque e si queste questi col nuovi trattamenti importantissimi naturalmente di cui c'è sempre più bisogno
Però attualmente interessano meno dell'otto per cento teoricamente di tutti i palati reati presenti e scopa utilizzati realmente quello con scritto mondo reale
E infondata quota che va dal tre al quattro per cento delle Eliade del Paese dovettero sposati di tutti i palati rari allora per tutti gli altri passi per niente no per tutti gli altri scavo nell'orbita di trattamenti
Sia farmacologici che non farmacologici
E non sono per i palati rarità sono per tutti i colpi sparati i dati il sintomatici eccetera ebbene
In questo caso questi trattamenti sono l'origine delle grandi differenze regionali perché perché sono trattamenti ripeto far patologici e non farmacologici e molto rilevanti
E sa uno regolati e colpi spaccati dalle regole per tutti che non vanno assolutamente bene alla tirati e la prima regola per tutti è che cos'è un LEA
Allora se io dico che è un LEA è quello che si dà a tutti gli altri
E non hai mai e lo voglio usare anche per i malati rari è chiaro che entro subito in conflitto contraddizione
Perché io mi troverò convulso o flebo il perché proverò con muso appare PAC Pacetti perché proverò che Paolo però le protesi i prestiti la dietetica eccetera che la terapia riabilitativa che è necessaria
Allora perché c'è differenza tra le regioni perché le leggi generali per tutti dicono che le Regioni in piano di rientro no possono fare integrazione ai LEA e allora è inutile che andiamo direi c'è ci vuole un Regolamento centrali ci vuole cambiare questo centralmente
E di e purtroppo la centosettantacinque hip hop via dice Testa pituitaria chiarire chiede cerotti è LEA cioè essenziale e non non lei non sostituibile è su la persona no stop grazie per la vita della popolazione perché altrimenti questo non funzionerà mai per i palazzinari
Perché ho voluto precisare questo voluto precisare questa perché il problema della rete di assistenza
Il centosettantacinque prevede dunque due decreti uno il pianto ad attirare l'altro sparite che si niente di assistenza tipo appunto da cui si può parlarti no fatta scolo allieta diciamo le componenti specifiche per le paletti addetti poi c'è il per il verbale chi era
Mai fatto da tutto l'insieme delle reti dell'offerta assistenziale che è fatta per tutti
E che fa deve essere fatta anche per i malati rari se io ho bisogno di un territorio o perdiamo già sentito atti una presa in carico tutti studiare di una terapia palliativa sia Pisapia duca di abilitazione no trapianto non possa avere qualcosa a parte specifico
Ma quello che hai fatto per tutti deve essere decriptato anche i periti se oggi tenta l'attività
Se non si ottiene questo non ci starà mai la presa in carico per alla torta
E allora il problema è come organizzare quello che per tutti pensiamo alla rivisitazione delle cure domiciliari che si potrà fare adesso tenendo conto anche quella complessità lei ha presentata come prototipo dei malati rari no adesso lo dei malati rallenta certamente Palatina rimesso Capra Totti può ambientali
Quindi noi siamo partiti da queste considerazione e anche se la centosettantacinque
Ci chiedeva di fare un riordino soprattutto i tre elementi specifici coordinamenti paletti errare i centri di riferimento per i paletti era retta da questi peli
E sono stati selezionati per esperte al Papa iter per Tampico delle reti europee di riferimento Erna
Noi l'abbiamo fatto tecnico contratti questo scenario importantissimo perché era necessario creare
Allora all'interno delle reti regionali o laddove la popolazione della singola regione o provincia autonoma era troppo piccolo dati una insieme di più regioni con su per
Creare negli ambienti che parlassero i tagli era Cortina tra con tutte le componenti presenti che è successo ambiente of Contemporary attente poteva essere di chiamate per la presa in carico del patto
Dal sistema di riferimento ai centri ma poi alla presa in carico più vicini alla rigidezza del palato ho appeso ma anche la possibilità di accedere attratta Pinti specie detto questo velocemente voglio dire qualcosa sui tre elementi che abbiamo trattato il primo elemento riguarda i coordinamenti regionali proprio per questa complessità
è chiaramente è necessario che nell'ambito di con di una sede locale su PC ente anche popolazione lecita qualcuno che tiene in quanto ordita tutte le attività altrimenti ogni erette specifica odii poco Seddik assistenziale PC dico va per conto proprio il processo tramanda costituita tali da oggi tra nel sistema e questo pietre questo ambito questo elemento Schettini imparano
Culturalmente tutto ma pochi porti in punti regionali che Spatuzza importanza tamponando che queste reti organizzate era quindi necessario tre Peter un punto fermo su e cosa dovevano fatto nel pente fare queste coordinati
Lasciando per anche una certa libertà di organizzativi strutturalmente Italia era diverso a seconda
Della regione ad esempio all'ampiezza non la Regione da dieci milioni rispetto a una regione del Cinquecento fila abitanti
Ma anche la presenza di centri più o meno attrattivi col comma tre ivi e così via quindi in base alle differenze si è lasciato una certa flessibilità nel nella capisettore strutturazione Vannoni che alcuni elementi funzionali che sono quelli più legati ai diritti dei palazzi
Allora prima di tutto questa necessità di coordinamento e di avere un punto
Che è di riferimento per tutti
Per i malati per le associazioni pena anche questo cure portato del del sistema in Padova tale che ci sia un controllo che quello che spara in un ambito non sia conflittuale con quello che spara con un altro antico e consideri
L'elemento complessità tipico del malato tardi
Quindi un punto di riferimento per l'informazione è un punto di riferimento per la programmazione è un punto di riferimento
Anche per i monitoraggi
Quindi monitoraggi che devono essere fatti tutti i della Rete complice centri e che devono prima di tutto valutare il funzionamento della Rete Conte gli indicatori molto rilevanti tipo la capacità i mantenere stanziali e di non fare spostare troppo i malati rari piene non negare la mobilità ma di portarla un'abitabilità transitoria
Perché se c'è una risposta coerente
E il territorio della regione il palato è ha meno necessità tipo avessi continuamente oggi e lo spostamento continuo del malato è un tagliando per il palato e andando sta della qualità della presa in carico che anche nel peso sociale e ed è colpa un ricco di questi spostamenti e Piotta hanno anche perché aumentar lì distorsioni
Le differenze di qualità tra le varie aree atti del Paese
Poco manipolati avremo minimo finito patetici monitoraggio è importantissimo ed è tali corpi questi centri
Papà anche essere ipocriti riferì entro per tutto quello che è l'asso pregnanza attiva e le altre attività articolate
Tita est ti Lele rischia di incravattati eccetera
Se cotto il petto quello Tecce entrambe quindi su cosa sono i centri è stato detto moltissimo ma non scritto niente
Ok norma quindi finalmente si dice a copie devono essere strutturati quindi più dovere unità funzionali con più unità operative sia pediatriche che della Giunta
Come devono essere selezionati come devono essere monitorati e l'altra cosa qual è il loro compito funzionale non sopporti pare diagnosi
Ma anche di predisporre i piani di presa in carico e di predisporre la vera insieme la presa in carico del paziente compreso quello che è l'aspetto integrazione nella vita
Quindi si il per centro che è quello che dovrebbe sapere tutto non solo sulla malattia ma sul paziente
Teme anche esporsi per tale indicazione ad esempio dell'immissione scolastica ad esempio dell'impressione lavorativa ad esempio con le commissioni eccetera Penny aprire
Ad altri settori la competenza del Che
Poi ultimo un tono e qui ho finito Bellotti dei centri Tite Lerna danno allora è stato scritto in questi non sono cose Hilaire sei dei centri di riferimento
Ma tra tutti i centri del ferimento per casistica seguita per far
Silletti eccetera alcuni hanno dimensioni faccio voti questi devono essere selezionati case di periferie dei parametri e sono anche definite a livello europeo come c'è eccome papabili per entrare nelle reti Nacci quindi non sono altro dal punto di vista il piccolo ma sono i versi dal punto di vista funzionale quindi sarà una parte integranti scoperta all'interno delle reti e questo già tutto è anche il ponte dell'otto della nuova joint tacciono europea cioè spazio per Faletti era dell'integrazione delle dal persiste
Mario ma hanno una fondato conoscenze reti interazione da che avviene a livello internazionale acciaccati niente pensato paese questo documento molto sintetico ha degli elementi veramente importanti perché supporti punti otto e i e io contraddetta dall'inizio spero davvero che in brevissimo tempo
Possa essere approvato dal Comitato nazionale e qui il per strapparsi in decreto ed essere in fase normativa per il lavoro che ci sarà poi da fare
Grazie mille Paola non aggiungo assolutamente niente a quello che ha detto perché hai già la fa hai fatto anche la chiosa politica che avrei voluto fare ovviamente il comitato a questo punto è stato costituito si spera che l'approvazione del piano e del documento di riordinando reti sia fondamentale
Passo immediatamente al relatore successivo cioè per Gimondi Limongelli coordinatore dette malattie rare di regione Campania
E al lui chiedo una cosa che è venuta fuori sia da Sandra che in qualche modo anche dal dalla da Paola cioè Paola parlava del del degli extra LEA Sandra parlava della problematica
De il piano diagnostico terapeutico assistenziale individuali individualizzato
Che ha sappiamo sta nella centosettantacinque macchie è ancora un oggetto fumoso allora chiedo a Giuseppe
Core come come dovrebbe essere chi giù come dovrebbe essere organizzato il Pd ti ha individuati Zagato come è qualcosa di cui in qualche modo il comunicato di cui anche tu Giuseppe fare parte
Sì rappresentanza alla Crui stizziti si dovrebbe incaricare e sì potrebbero rientrare all'interno e questo piano anche quei far quegli extra LEA di cui faceva cenno a cui faceva cenno la professoressa pacchi
Sì grazie Francesco grazie sentito scusate otto contro riuscito essere lì e grazie anche la domanda insomma è una cosa abbastanza complessa e non credo che ad oggi abbiamo una risposta ma quello che noi chiamiamo in qualche modo passo avanti passo avanti che è stato messo luce dalla dalla presidentessa
Dalla dal presidente dell'alleanza non attirare ed è stata messa in luce dalla professoressa perché ovvero costruire di piani individualizzati o personalizzati da cosa nasce questa esigenza nasce dal fatto che macchinari sono tante esistono malattie rare impossibile fare percorsi per tutte le malattie rare e soprattutto insisto nelle Marche rare complessa e con di sogni che possono essere specifici individuata mi viene in mente un esempio forse semantico mitocondriale alcune marche metaboliche molto rare
Che posso rompere definizione Anghileri chi sono come diceva la professoressa facile in termini di farmaci o non che possono essere molto ostici dall'altra parte questo che che un punto di forza della legge
Che appare anche la possibilità di un di una gestione del malato al di fuori dei confini della propria regione parla di lega nazionale questo molto importante quindi in un certo senso favorisce anche la presa in carico di patologie complessa a livello nazionale può diventare un arma a doppio taglio e se non viene questo lo diceva anche il presidente insomma che prima se non viene attuato in maniera corretta perché perché innanzitutto come dicevamo
Dobbiamo in un certo senso lavorare lo dice anche la religione sull'ampliamento dei LEA per tutte le patologie alcuni fare una ricognizione di quello che c'è quello che non c'è
Bisogna lavorare sul questo l'abbiamo detto abbiamo detto da tantissime volte su quella dell'approvazione linee già esistenti
è già cui si sono due passi andare ad ampliare e individualizzata esenzioni consentite
Quelli che sono esigenze che oggi non esistono dall'altra parte una volta la avere a do ematico abbiamo ampliato un'offerta per queste del sale per tantissima verticali
Dobbiamo capire quelli che non sono dentro a queste esigenze e li possiamo andare personalizzare altrimenti la personalizzazione diventa il primo motivo della disomogeneità
Di quello che può essere una offerta nell'ambito delle malattie rare quindi chiudo per essere molto breve credo che il lavoro che andrà fatto
E va fatto sicuramente in commissione va fatto approvando il piano che probabilmente avrà una parte di queste risposte
Sarà proprio questo problema ampliare quella che è l'offerta che c'è oggi identificare percorsi specifici attraverso cui arriviamo a quelli che sono i piani personalizzati individualizzato
Il terzo punto la vittoria il Presidente la formazione nel momento in cui chiederemo un medico di fare questi grandi dovremmo spiegarli esattamente come aveva fatto il giallo come va condiviso il piano
Che cosa significa fare anche una valutazione economica
E come andrà voi attuato con il piano altrimenti rimarrà carta ci ringrazia
Grazie a te Giuseppe grazie per la proposta grazie per la sintesi
Sono certo del fatto di averti in nel Comitato nazionale malattie rare
In in insieme anche alla nostra Ilaria Ciancaleoni e è garanzia che questi temi andranno avanti quindi ottimo davvero io questa
Chiudo il la la la prima parte della tavola rotonda che faccio partire la seconda parte tavola rotonda quella sulla farmaco sulle i temi i numeri del farmaco e quindi stiamo Arturo Cavaliere al tavolo Sandro Petraglia Pier Luigi Russo
E in col Enrico Piccinini e in collegamento
Giovanna Scrocca no
Grazie grazie
Anche a voi ladro la la la sì estrema sintesi per visti i tempi e vi ringrazio intanto per essere rimasti fino ad adesso con noi
Parto parto parto parto parto da Arturo Cavaliere
Noto quella melassa fatto tortura allora Arturo i dati del rapporto lo che che ha presentato prima il dottor Trotta presentano una situazione di accesso che tutto a tappeto a grazie ringrazia inglese abbia chiedo tratta ha identificato come una situazione abbastanza e è qua in in via di accesso però in effetti ci sono dei tempi che vanno dai centotredici giorni centottanta e soprattutto alla centosettantacinque del due del due mila ventuno impone un riduzione di questi tempi a due ministri cioè il tempo di accesso regionale del farmaco duplice quale può essere il ruolo del farmacista ospedaliero nel ridurre questi tempi a
Luparelli e a me omogeneizzati anche sul territorio nazionale grazie Francesco io parto da un'osservazione professionale Tusek farmacista e conosce bene che all'interno di una reazione chimica il processo più lento regolare il processo complessivo di tutta la reazione chimica e quindi i dati che ha fatto vedere dottor Trotta sono emblematici ci sono dei tempi per Emma
Che spesso sono condizionati alla presentazione a pasta il dossier da parte delle aziende già un primo passo si potrebbe fare in quello cioè le aziende spesso hanno un cut-off che abbastanza ampio per presentare diciamo la prima parte di documentazione in Emma
Successivamente c'è un dato incoraggiante quello che ha fatto vedere ai fa che i tempi si sono notevolmente ridotti
E quindi l'italiano meglio di me fa soltanto la Germania ma conosciamo bene perché siamo tecnici del settore che la Germania è un sistema sanitario del tutto differente da quello italiano
Quindi possiamo essere ben fieri dividere che in questo Paese dove l'accesso alla terapia e offre molto e molto rapido e poi c'è un un un accesso regionale siamo passati da sei mesi qualche anno fa io approfittavo delle slide che davano senesi i tempi necessari per avere un CDA di gara Hull otto infungibile firmare un contratto di aggiudicazione adesso questi sei mesi si sono ridotti a quattro mesi
E anche le regioni sono ben contento di vivere nel Lazio Lazio insieme alla Lombardia è la prima regione come accesso rapido appunto alle terapie orfane le malattie rare
Ma i farmacisti lo ha detto la collega lo ribadisco più volte spesso apriamo quella processo ed espande a cessa cioè un accesso rapido ancor prima che le terapie arrivino appunto sul tavolo di Haifa la sei quattro otto lo fa lei bolla
Mi sono Repeat ripetitivo conosciamo bene tutte questi processi e grazie alla nostra professionalità che è trasversale appunto tra il clinico
Il diciamo ed Lair procure mentre riusciamo a mettere in piedi un accesso rapido e veloce all'interno delle aziende sanitarie ricordiamoci che abbiamo venti
Regioni
Duecentoventicinque enti locali centoventinove Huxley ottantasei aziende ospedaliere moltiplicate questi numeri
Per la diciamo la richiesta giustamente le lecita legittima di un paziente che vuole avere un accesso veloce quindi la macchina burocratica deve partire ma parte rapidamente lo dimostrano i dati un qualcosa che possiamo fare e quella di armonizzare al meglio i processi burocratici ai fari fatto a i dati del dossier regista udivo delle aziende con i numeri ben strutturati di de di popolazione che dovrà prendere quel farmaco
Negoziale la classe di rimborsabilità anche ai fini della fornitura le tipologie di fornitura e negozi anche il prezzo
E quindi di fatto cioè la Gazzetta Ufficiale quel prezzo sarà lo stesso prezzo
Che tra virgolette la alla centrale di committenza no immetterà
Affinché appunto le aziende sanitarie recepiscono la delibera ecco in questo dobbiamo fare una riflessione si potrebbe pensare di ottimizzare appunto le centrali di committenza individuandone poche che facciano soprattutto per i farmaci del fondo innovativi gare ben specifiche
In modo tale che questa sovrapposizione appunto di gare regionali si riduca enormemente e di conseguenza si riducano i costi la burocrazia è un accesso più rapido
Grazie mille Arturo grazie per la la la proposta che mi sembra assolutamente interessante riuscire per cui deve e ridurre il numero delle delle gare delle dei processi e sicuramente sarebbe un un elemento di estremo velocizzazione
Grazie mille e ovviamente l'invito ad andare avanti per un per noi si fa un partner fondamentale davvero nel percorso e quindi assolutamente dobbiamo farlo insieme fra percorre la strada insieme
Ringrazio anche Tiziana che non no no no no no no non non un po'prima mi son dovuto alzare velocissimamente ringrazio davvero perché per il lavoro che ha fatto del nel rapporto Sandra passo passate
Dirigente l'aria preautorizzati negli anni fa e quindi parliamo di accesso ma parliamo di e accesso precoce parliamo di aviazione se parliamo della proposta di valere viola e valere viola dice
Si potrebbe rivedere il fondo innovative integrandola se quattro otto anticipando la valutazione l'innovatività potrebbe funzionare punto primo potrei secondo
è tutto da inserire all'interno del di una riorganizzazione degli atti a slogan si potrebbe fare oppure si può fare intanto velocemente
Questi per cultura metri cerca anche di sintetica così
è è un ragionamento che si porta avanti da tempo come cercare di adattare un po'la se quattro
Attuali di fatto questo vincolo dei trenta miliardi di quindici milioni non è scomparso quindi sistema un vincolo non monitorabile per la difficoltà di tracciare la la settantotto
Dagli volumi interessante la lavoro di analisi fatto però già quell'analisi fa vedere come lo strumento se quattro otto tradizionale non copre il fabbisogno già sono dei farmaci innovativi che potrebbero trovare a questo punto un'altra modalità di gestione per quanto riguarda la copertura della spesa che quello che è stato applicato in in via sperimentale per un fa uno dei quei farmaci innovativi che ha avuto questo percorso quindi una non proprio negoziazione ma un accordo tale per cui l'accesso in sé quattro otto poi è stato collegato alla rimborsabilità tramite il fondo farmaci orfani
Questo è stato un esperimento e probabilmente concordo ragionare in termini di una riedizione globale della normativa sul degli access chiamiamola così
Ci può portare un percorso lungo complicato il cui esito come disse una volta un collega del ministero non si può neanche sapere se quello che si voleva all'inizio perché il percorso poi normativo a tanti tante poi potenziali deviazioni piccoli aggiustamenti sono forse di portata più più più a più facile da ottenere anche con risultati più concreti ci si ragiona paghi sogna vedere sicuramente non credo proprio come come è stato proposto perché ovviamente l'analisi può
Stock rassicura su anche in relazione alla capienza del fondo andrebbe integrato con analisi prospettiche di Horizons cammin quindi una pianificazione per capire l'effettiva sostenibilità perché quello è con quei danni combattiamo negli early Access anche la sostenibilità a lungo termine di questi percorsi che deve essere garantita a tutti i pazienti
Quindi da questo punto di vista a ma Simmi insomma barbariche bisogna ripetere è uno strumento poco utilizzato che potrebbe già ad un legislazione vigente aiutare in tal senso
Semplicemente io parlo sempre molto dei processi di organizzando i processi a normativa vigente come abbiamo fatto con regolamento sperimentazioni Gaggi si applica a normativa vigente riorganizzando i processi si riesce anche attenere risultato
Una buona integrazione fra la delibera prezzi e la cioè quattro otto con un coordinamento dei processi diverso magari ristrutturato rivisto potrebbe portare a a a questo a questa una a una modalità diversa di gestione della sei quattro otto e concretizzare di più quello modello sperimentale di insorge ma che tutto sommato che i pazienti canale d'accesso si è dimostrato molto efficace siamo molto contenti di esserci riuscito
Grazie mille grazie anche a te come sempre per la sintesi
Direi che ne possiamo parlare valere dobbiamo solo capire come come come trattarla ma ne possiamo parlare
Passo a Pier Luigi Russo che riguarda il Pier Luigi Russo dirigente dell'ufficio registri di monitoraggio e di Haifa
E al lui chiedo a certo cerca di fare una una riflessione cioè abbiamo riceve i dati che sono stati presentati stamattina incidenza del consumo dei farmaci orfani sul totale costantemente cresciuta quindi aumento di un'opportunità terapeutiche
Spesa dei farmaci orfani che però rimane sotto l'otto per cento
Al ventisei per cento dei farmaci orfani è stato applicato un mea dati del dati ai fatti riporta dati presentati da Francesco il trentasette per cento dei farmaci orfani sottoposta registra i media di monitoraggio e il prezzo dei farmaci orfani è in funzione dei volumi di vendita come se restava giustamente Barbara prima
L'elemento sostenibilità questo essere comunque su una spesa sotto controllo sta in questi tre elementi prima domanda e seconda domanda questo sul sarà sostenibile anche per il futuro quando arriveranno terapie avanzate e quindi cambierà un po'lo scenario ti ringrazio
Sì per la domanda
La l'aspetto della sostenibilità è un tema
Ne abbiamo già parlato in altre circostanze meno mi appassiona particolarmente
Perché il tema della sostenibilità è un tema diciamo che è una prerogativa assoluta della prima parte della mattinata quindi è politica
Le però diciamo rispetto le suggestioni che sono state date stamattina sono state invocate più risorse no noi abbiamo usciamo da quindici anni di c'è usciamo in realtà ci siamo ancora comunque di politiche di piani di rientro
A livello a livello regionale che di fatto non hanno colmato quelli che erano i ghetto organizzativi e gestionali delle regioni di alcune regioni d'Italia rispetto ad altre Regioni cosiddette efficienti cioè se voi analizzata in quella che la mappa
Del raggiungimento degli Obiettivi Lea può appena pubblicata sostanzialmente vi accorgerete che non è molto diversa da quella del due mila sette
Quando è stata introdotta questa disciplina ora il tema il tema quindi delle risorse va approcciato con con grande attenzione
Aggettivo dire collegandomi a questa domanda prima che hanno fatto il discorso dei recinti è sempre un po'pericoloso diciamo per certi aspetti però il tema delle risorse va va affrontato su due piani
Un piano che è quello ovviamente della gestione e dei costi di gestione
E della programmazione rispetto alla gestione è un altro e quello degli investimenti cioè della gestione di quelle risorse che ti servono per superare quelle che sono le disomogeneità territoriali e lì ovviamente
Andare a dare uno spicci detto ad ogni regione a molto poco senso
Dal punto di vista proprio dell'organizzazione
Ed ecco qui che mi collego molto con quello che diceva poc'anzi anche si parlava col professor Lenzi all'inizio cioè ci stanno degli a spetti per i quali non c'è bisogno soltanto di una collaborazione tra le regioni ma ci vuole proprio un coordinamento forte
Del ministero del Ministero della Salute su determinate attività e quello ovviamente della gestione degli investimenti è sicuramente uno di questi
Il coordinamento lo abbiamo visto soprattutto del da prodotto dei risultati molto utili soprattutto sulla gestione dei farmaci coprite per esempio
E quindi c'è bisogno in realtà è una partita o qui in quella tra le Regioni e lo Stato se c'è ovviamente
Una funzione forte di coordinamento nazionale un significa retrocedere dalla regionalizzazione è un falso è un falso mito da questo punto di vista quindi bisogna
In qualche modo fare una cosa che noi italiani abbiamo molta difficoltà a fare cioè ognuno deve fare una parte quindi una chiara ripartizione di quelle che sono le competenze in cui non ci sia nessuno che abbia la pretesa di far tutto ma quanto meno di fare bene quello che ha in carico
E un compito che sicuramente a in casa hanno in carico le regioni è quella dell'organizzazione
E dell'erogazione dell'assistenza e viceversa un peso sicuramente più importante e preminente soprattutto sui farmaci
C'è la il livello nazionale per quanto riguarda gli aspetti di programmazione e quindi anche di organizzazione dell'accesso a questi a delle modalità di accesso a questi trattamenti
Ora entrando nello specifico e quindi ricollegandomi alla domanda che mi poni di noi in Italia abbiamo sicuramente la piattaforma dei registri che è uno strumento formidabile a livello a livello europeo insomma
Io ho riunioni ormai non mi dimenticherò mai lo dico ripetutamente ho ho avuto riunioni con i miei colleghi corrispettivi di altri paesi
Europei un po'da tutte le parti d'Europa che ovviamente mi chiedono come possono costruire loro una piattaforma analoga nel loro Paese quindi insomma
Il tema anche dei mea di come gestire i mea è un falso un falso problema
Se non si cala rispetto al in una discussione intendo dire a livello europeo anche come avvenuta
La discussione a livello europeo su questo argomento se non si collega evidentemente a di cisterne di monitoraggio son due son due funzioni diciamo che non ha senso mettere insieme nel caso delle malattie rare diciamo a mio avviso qui bisognerebbe cercare un po'di spingere il cuore un po'più in là del dell'ostacolo perché è chiaro che soprattutto per terapie avanzate e per patologico ultra rare
Immaginare quella che è una gestione tra virgolette regionale di queste terapie è una cosa che è un oggettivamente parlando
A ha poco senso
Noi lo vediamo bene da quando andiamo a vedere quali sono i centri abilitati dalle regioni alla prescrizione di questi medicinali e poi dopo andiamo a vedere quali sono quelli che dispensano questi trattamenti alla fine sono una quota assolutamente risibile dei centri che vengono abilitati alla prescrizione
E questo perché ovviamente ci sono competenze ci sono complessità ci sono organizzazione dietro l'erogazione di una terapia avanzata che non è il pari ovviamente di tutto quanto quello che può essere ovviamente il la la il pregevole lavoro del farmacista ospedaliero nel momento in cui va a consegnare la scatoletta al singolo al singolo paziente c'è una complessità dietro queste terapie che ovviamente superiore quindi lì bisognerebbe cercare di avere un veramente un coordinamento forte a livello nazionale secondo me è fattibile adesso indipendentemente anche a norma stiva vigente andrebbe anche a vantaggio delle regioni questa cosa e non sarebbe in contrasto con il livello regionale
Questione dati allora noi se stiamo andando verso un l'attuazione di un nuovo protocollo d'intesa con le aziende farmaceutiche
Sui registri di monitoraggio proprio per valorizzarne quello che il patrimonio informativo e abbiamo introdotto una una modifica importante cioè rispetto al precedente protocollo d'intesa cioè la possibilità di poter utilizzare queste informazioni a fini regolatori
Soprattutto a livello quindi che potrebbero essere a livello Emma come a livello ovviamente estivo altri enti regolatori perché ovviamente le modalità di monitoraggio che ne facciamo all'interno dei rigetti solamente per una patologia rara insomma o ultra rara
Alla fine la modalità di raccolta dei dati all'interno del registro non è che sia molto distante
Da altra ai all'autorizzativo anche perché quella è la nostra base di riferimento nella costruzione del registro quindi voglio dire acquisiamo informazioni che al netto delle limitazioni della rimborsabilità quindi di dei limiti che poi vengono definiti dalla commissione tecnico scientifica
Poco distano in termini di risultato e di efficacia nei singoli pazienti da quelli che sono i dati che poi vengono utilizzati per la valutazione
Del profilo beneficio rischio D'Alema quindi questi dati potranno essere utilizzati a a quel a quel livello vediamo chiaramente se questa cosa
Ovviamente avrà un impatto un impatto oppure no questo lo vedremo
Lo vedremo con il tempo però questo sta a significare che un Paese che a un servizio sanitario nazionale universalistico in cui non ci sono
Dei limiti diciamo che vincolano l'accesso rispetto alle a regole diciamo economiche il singolo cittadino e intendiamo poi ci sono regole Hucco economiche di cui abbiamo parlato espressamente durante il convegno che possono incidere sull'accesso
Ovviamente possono concorrere una rilevazione dei dati nella pratica clinica che sono veramente utili a questo punto perché non subiscono influenze di altra natura no quindi possono generare informazioni infermo informazioni di valore
Questa questi aspetti hanno ad hanno delle diciamo così questa questa organizzazione questo questo questo sistema
Ovviamente non ha delle implicazioni soltanto ovviamente per la rilevazione dell'impatto delle terapie ma anche delle implicazioni e qui ritorno alla domanda di di di di Francesco sugli aspetti di sostenibilità che indubbiamente noi abbiamo dei mezzi di gestione della sostenibilità per patologie con prezzi molto elevati a volte anche qualche milioni di euro insomma il e dell'altro ieri la la diciamo l'annuncio di di di Sanofi
Di una terapia avanzata negli Stati Uniti che ha un prezzo di di tre milioni e mezzo di dollari se non mi ricordo male
Quindi una cifra assolutamente rilevante no quindi c'è una gestione la possibilità di una gestione
Diciamo che limitata ai pazienti che evidentemente hanno maggior beneficio da queste terapie
Ma c'è anche un'altra grande opportunità che noi dobbiamo in qualche modo recuperare cioè quella lì di costruire dei modelli di accesso in cui diventa molto difficile stare a fare una negoziazione su terapie ovviamente con costi di questa portata soltanto di uno sconto negoziale insomma diventa un po'complicato
E quindi diciamo utilizzare quelli che esso possono essere dei modelli di accesso alternativi e che consentono anche basati sugli esiti però consentono anche una dilazione dei pagamenti tra virgolette quindi la gestione dell'accesso che è un pochino più organica questo aspetto
è un aspetto e un vantaggio ecco questa è una delle domande che i miei colleghi dall'estero mi fanno un po'cioè ma voi come li gestite gli Hatchet ora e è chiaro che nel caso delle terapie avanzate
Ci sono soprattutto si è parlato Sandra parlava di Izzo jazz ma ma insomma ce ne stanno sicuramente anche altri sono stati fatti
Dei modelli di accesso di questo genere in cui ovviamente la piattaforma dei registri rappresenta lo strumento attenzione ovviamente perché questo qui è un punto e un discrimine molto molto particolare
Andremo verso una piattaforma diciamo dei registri due punto zero che dovremo in qualche modo di in qualche modo ulteriormente sviluppare ulteriormente potenziare
Sia nella raccolta dei dati sia nell'attività di monitoraggio però ovviamente questo qui apparterrà il futuro e in questo futuro sicuramente giocano un ruolo importante
Anche le terapie avanzate che vuoi per il fatto di essere magari in molte circostanze innovative sono soggette ovviamente ad un obbligo di monitoraggio a norma di legge
All'interno della piattaforma dei registri ai fa che al momento è l'unico vorrei sommessamente ricordarlo è l'unico strumento
Che in qualche modo rende tutti quante le Regioni mette tutte quante le Regioni sullo stesso livello cioè è l'unico strumento in questo momento che equipara l'accesso a un trattamento nella stessa modalità
In tutte quante le Regioni italiane
Grazie mille per lui dice grazie per le gli spunti sicuramente il la la come dire il alla luglio nei registri monitoraggio è un grande strumento a disposizione per le è un'opportunità sicuramente fa avremo modo di parlare anche del modello due punto zero dei registri monitoraggio sicuramente potranno offrire uno ulteriori spunti a questo punto passa la parola chiamo la dottoressa Scrocaro Giovanna Scrocaro direzione del farmaco della di Regione Veneto ma presa dal presidente della commissione prezzi rimborso di ai fatti
A lei ha anche a lei chiedo
Sintesi mi scusi mi scuso innanzitutto per farla fatta per aspettare finora
Le chiedo sintesi e le chiedo un commento su quanto detto dalla professoressa falchi non vero sul fatto che ci sono anche farmaci orfani coprono inevitabilmente solo una parte delle malattie rare
Poi però c'è tutto una ci sono tutta una serie di
Integratori farmaci di fascia C
Creme fasce e e e strumenti di vario genere che che rappresentano l'unica opportunità terapeutica prima radiati per molti malati rari molte regioni che che non sono ovviamente contenuti nelle non fanno parte non non non sono non sono rimborsati delle come si potrebbe superare da questa situazione qua quale potrebbe essere una proposta per superare questa situazione
Buongiorno grazie buongiorno grazie io parlerei
Principalmente dei farmaci sono d'accordo con quello che ha detto la professoressa Facchin i dati che ha illustrato Francesco Trotta che mostrano una certa omogeneità distesa tra le Regioni
Facevano riferimento però solo loro I farmaci di fascia e di fascia H
Se noi andiamo a vedere il dato dell'Occidente la capitolo malattie rare
Non è così uniforme l'accesso ai farmaci di fascia C anzi ci sono delle grosse differenze distesa pro-capite
Quindi credo sia giusto quello che ha detto la professoressa pacchi cerchiamo di concentrarci non tanto sui farmaci A e H ma sugli altri
Allora dico qualcosa rispetto avrà e all'H
Nel momento in cui l'agenzia del farmaco rimborsa i farmaci lì a e in h le regioni non devono perdere ulteriore tempo mostruoso quindi la tesi del dottor Cavaliere
Accelerare i processi di acquisto e non
Burocratizzare con ulteriori tempi di ridefinizione
Di ieri e di valutazione l'accesso ai farmaci però ci tengo a dire che è importante fare la distinzione tra i farmaci rimborsati dall'agenzia a esarca e tutti gli altri
Gli altri cosa sono sono farmaci CNN non ancora valutati
Farmaci CD farmacologiche vuol dire che la ditta qua non aveva fatto richiesta non è interessata a rimborso e decide in maniera unilaterale il prezzo oppure possono essere ci perché sono stati così classificati dopo un processo negoziale e poi c'è tutta la partita degli usi of labour
E finché rimangono per i singoli pazienti possono essere anche dei sì sì rimborsati a livello locale ma quando diventano sistematici
Meriterebbe una valutazione ai fini dell'inserimento nella lista nera sei quattro otto allora fatto questo panorama io credo che possano esistere
Tante analizzare i giornali che nel momento in cui l'agenzia del farmaco ha detto che il farmaco non è rimborsato e poi vediamo i motivi brevemente
Decide invece di metterlo a rimborso c'è molto pericoloso dal mio punto di vista esautorare l'Agenzia di questo ruolo Sensi rendiamo conto che le regole applicate adesso dall'Agenzia
Non vanno bene per i farmaci orfani
Per i pochi pazienti
Studiamo regole nuove mani portiamo sempre in AHL fa deve essere l'agenzia che decide la rimborsabilità del farmaco può adottare modelli diverso innovativi come quelli suggeriti da Pier Luigi Russo
Però deve essere sempre l'agenzia se l'Agenzia non si prende carico di questo ci saranno sempre lei valutazioni regionali
E poiché le valutazioni regionali non sono identiche ci saranno sempre le Regioni che passano scusatemi il termine i farmaci di fascia C alcuni parafarmaci alcuni prodotti in altri no
Cioè quindi questo è il mio messaggio è questo come possiamo risolvere affrontando seriamente però importante a livello centrale no penso nostrana che non sia questa la volontà dei coordinatori regionali che sia in capo a loro la decisione se non fanno Concilio da essere rimborsato
Così come penso che non debba diventare il compito della comitato nazionale delle malattie rare cioè non creiamo altri altre ex diverse strutture dall'AIFA
E è la destra che decida in questa maniera do anche una risposta per quanto riguarda il farmaco
Ma la domanda vera Facchini ma come facciamo dice a definire integrale e gli extra LEA per me intramoenia sono quelli che la tra ha definito una rimborsabili o attraverso la rimborsabilità del processo negoziale aveva solo sei quattro otto adottando regole diverse per i farmaci orfani gran ce ne sono altre
Quello è l'unico modo quello Parma con lei a quello che ha ottenuto la rimborsabilità dall'agenzia italiana del farmaco altra cosa sono i dispositivi una bimba lo in Italia un prontuario dei dispositivi quindi questo è un problema che dobbiamo rimandare ad un altro incontro de los però in realtà non può esistere gli un'intera un extra LEA perché
E dispositivi invece sono tutti acquistati
Da parte del servizio sanitario regionale non c'è un elenco positivo come per i farmaci
E quindi Eda questa parte lascia più spazio indubbiamente la parte del parà farmaco di dispositivo medico perché non c'è una lista però sui farmaci credo che l'unica agenzia l'unico ente deputato dire ciò che ha rimborsato e ciò che no
Valutando gli aspetti di efficacia e valutando l'aspetto del prezzo sia l'agenzia aggiungo solo una cosa
Non deve passare l'idea che a volte i farmaci non vengono rimborsati perché sono troppo cari
A volte c'è anche un giudizio da parte della commissione tecnico-scientifica di scarse evidenze di incertezze di dati i poveri che non vuol dire che questo debba negare l'accesso in queste situazioni se ci fossero delle suggestioni di efficacia si possano immaginare i sistemi di cui parlava l'uso di rimborsabilità condizionata
Di di in sede di attivazione di registri per potere poi andare a vedere una volta che si decide di rimborsare il farmaco
Di valutare anche gli esiti quindi può essere una rimborsabilità per dodici mesi per venti mesi ma poi dopo si devono raccogliere i dati perché se dopo se prima che il della rimborsabilità i dati vedrai sono scarsi
E dopo però due anni sono ancora scarsi beh è amaro dirlo però bisogna anche ipotizzare che questo farmaco è stata rimborso quindi diamo un'opportunità più raccogliamo i dati però non è che se si continua ad avere l'assenza di dati il parroco possa essere rimborsato solo perché si tratta di un paziente con malattia rara questo creerebbe un enorme discriminazione
Tra pazienti con malattie rare pazienti che non hanno una marziana
Grazie mille direttrice c'è un dibattito Crenna in sala ovviamente devono non lo no no non lo faccia andare avanti ma asse del la la sua posizione ha sviluppato ha attivato un dibattito casse sicuramente dovremmo seguire mi mi piace molto sono personalmente d'accordo che la la sull'idea che si debba poi utilizzare sempre più questi strumenti di euro portare innanzi crea per lavorare sulle sulle evidenze
Successive magari intere trovando trovando lì l'equilibrio fra la mancanza di evidenze e il l'aspetto e la la la l'approvazione che non può essere evidentemente piena e concessa in questi casi
Sicuramente ragioneremo ancora su questo aspetto del di degli extra LEA perché davvero per i malati rari è uno strumento fondamentale son d'accordo con una cosa che ha detto che tutto deve ritornare ad Haifa perché il motivo principale è quello proprio di garantire centralità e garantire ridurre le diseguaglianze tra le Regioni
La ringrazio nuovamente passo la parola ultima persona vi chiedo scusa alle imprese a essere l'ultima persona ma ti ringrazio pericope cinico coordinatore del gruppo malattie rare farmaci orfani Farmindustria e mi chiedo a Francesco Trotta ha presentato i dati interessanti dal mio punto di vista sulle aziende Pharma solo cinquantatré su mille ottocento sono impegnate nei farmaci orfani
Di di queste cinquantatré dice tredici producono solo farmaci orfani la più grande fattura trenta milioni nel due mila ventuno
Insomma è vero che ci sono anche le Biffani Francesco Lollo lo ha detto però cioè c'è quel ancora questo aspetto di missione nel mondo della del farmaco a delle malattie rare
Ma cioè c'è sicuramente questo aspetto parlare di missione probabilmente un po'esagerato però diciamo che in certi casi quelli a cui tu facevi riferimento aziende casomai quelli che citati c'è qualcosa di dimissioni
Che a quel livello di fatturato quindi non potendo usufruire di economie di scala d'un certo tipo c'è un problema sostenibilità aziendale di certi fatti c'è questa cosa che che va ricordato sì termini produttivi cosa che tutti sappiamo come era stata astrazione degli ultimi mesi in questo senso e che ha pesato per gli ha rilevanti sulla parte sulla parte industriale aspettarne Celtica
Va pensato a tutto l'effetto ad esempio della fra i fallimenti di ricerca e sviluppo
Che in ambiti di malattie rare di farmaci orfani scorrono Spesal Nutrire il
Questo è il punto ma su questo io approfitto di questa di questa di questo evento rispetto ad farmaci orfani questa così ben fatto a riepilogo di stamattina per ricordare una cosa molto importante
Chiamo l'attenzione di tutti
E anche il sul porto di tutti tra cui istituzioni italiani in parti che la revisione del regolamento europeo di farmaci orfani
Questo è per me è un elemento assolutamente fondamentale dobbiamo tutti agire Polifemo il perché per proteggere questa un regolamento che così come è stato fatto per la sua chiarezza e semplicità ha contribuito a la vita di sei milioni di persone dal due mila e venti in poi ai farmaci orfani son passati da otto più di duecento
C'è stata una vitalità economica in in Europa e illegalità questo punto anche scientifica ermetica
Che ha diciamo così limitato il gap che comunque si sta ampliando verso gli Stati Uniti e verso il far East quindi rendiamoci conto di questo stiamo perdendo posizioni in Europa
Il tempo ad un po'meno perfetto proponente anche di questo Regolamento ma le stiamo perdendo quindi andare a diminuito a ridurre questo Regolamento europeo sarebbe deleterio per l'intero continente poi perché l'Italia in particolare quello che hanno detto stamattina all'Italia un sistema le malattie rare solido e miglioramento con risultati abbiamo visto
Abbiamo era ha detto l'onorevole boschi la ripetuti in tanti la parte farmaceutiche italiane è una presenza non irrilevante un punto di vista economico
E quello che non irrilevante da un punto di vista economico poi diventa e non irrilevante in termini di investimenti per quello che riguarda lo sviluppo scientifico sviluppo di ricerca ecco questo per me è impostazioni entrambi il Regolamento europeo deve essere visto anche da parte italiana quindi io mi aspetterei anche da parte di istituzioni ed a tutti voi
Una una chiara a evocarne presenza per preservare questo Regolamento non solo trovi per la cosa più importante i pazienti
Ma anche per elementi di tipo economico era ancora più importanti informatico scientifico che se no rischiamo di
Carico che ringrazio perché veramente hai sollevato un tema di cui non abbiamo parlato oggi ma che è un tema davvero cruciale quello del regolamento europeo è un rischia la revisione del regolamento che tutti sentiamo come importante Armando Magrelli tante volte è stato al nostro fianco nel mentre nell'analisi di questo percorso dei rischi e delle opportunità di quel Regolamento sicuramente dottor Remo Cupar ce n'è in questo in questo anno
Io sono siamo siamo a a chi andiamo a chiudere io sono molto contento perché diciotto a volte questi venti sono delle passerelle io credo che oggi ci siano state tantissime proposte
Che sia da Ciak d'acqua ciascuno dei relatori sono arrivate delle proposte ebbero concrete
Il nostro impegno è quello di fare sintesi di portarle attraverso un confronto fra tutti gli stakeholder e cercare di farle diventare delle corde qualcosa di operativo
Io ringrazio ancora una volta gli sponsor che hanno reso possibile tutto questo amicus amarezza chiesi Janzen chi OUA
Rosso Zanotti a che età eu Ciprì e perché grazie a loro supporto non condizionato il libero abbiamo potuto fare tutto questo ringrazio Barbara Federico sono mute andare via ricrea sanità precocemente scientifico del rapporto ringrazio tutto il team virare la Stefania Paola Alessio Silvia Roberta a Mina Francesca e ovviamente l'aria ringrazio soprattutto tutti voi perché siete riusciti a rimanere con noi fino adesso
E quindi grazie per la resistenza