Presentazione del VII Rapporto Annuale OSSFOR

Io che è forte
Iniziamo
Chiedo a tutti di mettersi a sedere sì cominciamo
Cerchiamo di rispettare i tempi che ci siamo dati
Anche e c'abbiamo premi per per rientrare e quant'altro
Allora innanzitutto
Consentitemi di darvi il benvenuto alla presentazione benvenuto a tutti alla presentazione del settimo rapporto annuale Osservatorio farmaci orfani realizzato da osservatorio malattie rare
Crea centrato per la ricerca economica applicata anzianità rappresentata oggi da tricot sponda Mario perché Barbara Polistena
Si è beccata l'influenza come come sta girando in questo momento e anche ve lo anticipo la professoressa funky in doveva essere collegata e non può collegarsi avuto un'enorme influenza anche lei
Per un periodo complicato
Io ringrazio anche se non è ancora con noi il presidente zaffiri mi pare assurdo voluto organizzare questa questa iniziativa per averci ospitato in questa sala che io permea sempre meravigliosa storia significativa oltre che bellissimo mi emoziona ogni volta
Fare
Fare un rapporto è un po'una cosa complicata nell'ultimo periodo mai ogni ogni anno è sempre più complicato io ogni anno ci riusciamo e ogni anno devo dire che dal mio punto di vista ce lo dovete dire dire voi
In qualche modo sempre essa degli rapporto viene viene sempre meglio con sempre maggiori spunti maggiori punti di di riflessione noto a fare arrivare a fare un rapporto sul malattie rare arrivare alla settima edizione è una sfida è una sfida enorme e di cui siamo contenti di essere riusciti ad arrivare fino qua
E e questa edizione lo dicevo secondo me è una rapporti in qualche modo da più belli e più coraggiosi che abbiamo mai fatto più belli
Perché è un lavoro corale
Perché è un lavoro corale perché abbiamo dei partner di altissimo valore e quest'anno il rapporto è stato scritto veramente tutti insieme abbiamo una non partecipazione non è non non adesso andata a prendere un caffè ma sta arrivando e diari fa in cui h con con l'impegno di Francesco Trotta che ringrazio ha contribuito con due capitoli
I cubi a un partner strategico di questo rapporto ormai da due anni
Anche intrico via lo sentirete con due capitoli interessantissimi ma il rapporto l'apporto è stato veramente corale corale perché ha partecipato Istituto superiore di sanità ha partecipato
Le le Società scientifiche la Sieco la si fa la si fa o non è
è sarà fisicamente con noi che oggi non è non ha partecipato con un capitolo ma ha partecipato a tutta quella carta la riflessione che ha ci ha permesso di impostare il rapporto quest'anno e poi la rappresentanze italiane ed europee delle aziende che investano investono in ricerca nelle ma tirare e che ovviamente
Ringrazio
E un rapporto anche coraggioso perché in qualche modo in un momento in cui si tende a dire che siccome le malattie rare sia dono ai tavoli tecnici a una ventina di tavoli tecnici tutto va bene noi continuiamo a dire che ci sono cose che vanno benissimo e che vanno evidenziate e ci sono cose che non vanno
Quindi dobbiamo in qualche modo evidenziare che non vanno
In qualche modo se ti devo fare la sintesi del rapporto in due parole dico che dobbiamo passare dalla normativa alla sua attuazione
Dall'aspetto nazionale all'aspetto regionale in qualche modo queste sono alle direttive che hanno un po'che rapporti del degli elementi che la porta evidenziato
In termini di criticità ce ne sono diverso ovviamente la Sardegna
A farfalla Salvetti osservatorio malattie rare affatto con l'alleanza malattie rare della presenterà e Ilaria a evidenzia ritardi di diagnosi che poi hanno hanno bisogno di quella scriminata neonatale esteso per cui abbiamo lottato così forte parla l'ultima l'ulteriore il premier implementazione allargamento del pane
Siamo da oltre un anno
Senza il direttore del del Centro nazionale malattie rare dell'Istituto superiore di sanità quindi anche questa
Evidentemente da critici annuncia nel rapporto ma per loro dello di cui abbiamo un comitato nazionale malattie rare bellissimo istituito da centosettantacinque che però si è riunito una sola volta quindi un po'
Scarsamente utile così fa
E abbiamo un piano nazionale ma tirare che finalmente finanziato abbiamo fatto una lunga guerra quindi ne siamo felici esso è un riconoscimento importante però è chiaro ed evidente che purtroppo venticinque milioni sono un po'pochi per finanziare un progetto così ambizioso
Quindi ovviamente c'è qualcosa in più e poi alcune cose che emergono dal rapporto lo vedrete una centosettantacinque che non è stata anche non è pienamente applicata una dei farmaci orfani che arrivano rapidamente Emma che ancora non arrivano nei due mesi previsti dalla non dalla scienza e tanta cinque
Al direttamente al paziente a livello regionale quindi qualcosa su cui assolutamente si deve lavorare ricevo problemi più sul territorio di so sul piano non tanto farmaco ma quanto sul piano socio sanitario agli ci sono le problematiche che in qualche modo sono un po'più grande
Un capitolo intero un'analisi di crea molto interessante da è stata fatta sul Pd TA che sono ancora pochi sono ancora c'è un purtroppo non vengono aggiornati e soprattutto il problema più grosso e non non sono comunicati e quindi son diritti che in qualche modo non sono esigibili
E l'ultimo l'ultimo aspetto ovviamente
Che le persone con malattie rare che hanno difficoltà a ottenere il il il da sempre dalla Sardegna esso poter malattie rare
Emerge che le persone con malattie rare hanno difficoltà a ottenere quello che il percorso socio assistenziale tutto il percorso di Asti
Di assistenza appunto su più sulla parte fra virgolette sociale che non sulla parte assistenza
La giornata di oggi tre sezioni una prima sezione in cui presenteremo illa il rapporto una seconda sezione una tavola rotonda dedicata in cui approfondiremo la componente socio sanitaria e legge l'eventuale impatto potenziale impatto del piano nazionale malattie rare quindi un focus sull'Italia
E un San seconda tavola rotonda dedicata ai farmaci con un occhio all'Europa e quindi alla riorganizza alla revisione del Regolamento Della centoquarantuno due mila che tanto ha fatto per portarci dove siamo in termini di
A di di di di di test farmaci a disposizione per le persone con malattia
Le attività dell'osservatorio malattie rare lo ricordo vengono realizzate dal attraverso il contributo non condizionante di alcune aziende che Elenco e ringrazio che sono amo i costi chiesi
Era gli anziani piova PPP TC Therapeutics Sanofi Solvay Italia e Takeda quindi consentitemi di ringraziarlo
Lascio la parola a Federico spandono a Rho per un saluto come coorganizzazione di questa giornata
Grazie a Francesco
Al Giarre sintetizzato tutto io
Aggiungerei solo che noi come crea sanità
Siamo ovviamente molto lieti di partecipare in questa avventura e comincia a diventare un'avventura ormai appunto con una sua storia noi quest'anno festeggiamo il diciannovesimo rapporto sulla sanità di crea realtà sono vent'anni quindi noi non siamo legati al ventesimo perché abbiamo perso qualche volta qualche mese ma sono vent'anni che lo facciamo a fare siamo al dodicesimo sulla performance dei sanitari i servizi sanitari regionali siamo al settimo con le farà tirare
Da quest'anno c'è un nuovo osservatorio su le dipendenze che è un altro settore importante la domanda ci va perché a crearvi piacciono tanto questi osservatori e la risposta che crediamo che questo è un Paese strano nel senso è un Paese che spesso si dice
Che ha tanti reati effettivamente produciamo tanti dati abbiamo tanti database settanta informazione però purtroppo è anche un Paese che i dati ce li ha ma non li usa
Allora l'osservante sta con questo concetto dell'osservatorio dal nostro punto di vista serve sostanzialmente a quello trovare ammettere coi a rendere utili tutta questa raccolta di dati che oltretutto costa perché poi all'all'altro spin Colella l'altra faccia da Ramadan già dei dati che per raccoglierle qualcheduno si rimette gli e perdere tempo fra virgolette quindi come dire protesta no perché che magari non posso non si può dedicare all'attività clinica se fa il medico qualche altra attività e poi tutto questo non riesce a diventare un vero supporto a prendere decisioni quindi il fatto di essere grati per La sette per il settimo anno in seguito a ragionare sui numeri che ci sono cercando di metterli a regime cercando di farle parlare l'uno con gli altri
Con l'altro credo che sia davvero ancora un risultato non banale in un Paese che come dicevo se ne fa molto vanto ma poi gli USA molto poco
Qua mi fermo ringrazio tutti per la partecipazione ovviamente mi auguro che questa sia un'avventura che continui
E che ogni anno potremo aumentare intanto stanno mancando le pagine rapporto ogni anno ogni anno un po'più grosso quindi forse dovremmo dare un limite però magari ci mettiamo un limite alle pagine ma invece non un limite al tempo grazie
Grazie grazie Federico
Grazie soprattutto per questo questi sette anni insieme che sono stati un percorso bellissimo che abbiamo fatto
Allora a questo punto e il senatore Zaffini è con noi ci ha garantito che viene a farci un saluto però non è con noi adesso quindi il padre il Presidente Zaffini Perrella percorre per correttezza
E quindi ecco con piacere do la parola per un saluto istituzionale all'onorevole da varie Faraone che è un neo prego insomma alla sul palco neo neo con membro della Commissione affari sociali della Camera e che è già stato così ex sottosegretario alla Salute e che per chi non lo sapesse e anche il padre di sana
Una una bambina autistica su cui sul rapporto con la quale ha scritto anche un libro bellissimo
Sì grazie intanto per limitare perdonatemi dovrò scappare perché abbiamo le comunicazioni del Presidente del Consiglio sul consiglio d'Europa alla Camera proprio fra qualche minuto e mi dispiace tantissimo avendo ascoltato il programma della giornata un potere rimanere fino all'ultimo
Ho avuto modo di guardare quello che avete scritto o come osservatorio ciò che avete tirato fuori io reputo assolutamente importante reputo intanto importante che ormai il tema delle malattie rare sia entrato nell'agenda politica
E nell'attività sulla salute in genere non era così fino a qualche anno fa e credo che il lavoro che fate serve però a tener vivo viva l'attenzione sui temi che riguardano le malattie rare le malattie rarissime i farmaci orfani e tutte questioni che credo nelle due battute che tu hai fatto ottengono insieme ciò che in comune e il limite attualmente il nostro sistema sanitario
E cioè riuscire a trasformare le leggi in un'applicazione vera nei territori perché noi da un punto di vista sanitario
Credo che abbiamo una delle migliori se non la migliore legislazione al mondo ma poi non abbiamo la migliore sanità al mondo
E due e il tema dei delle regioni e del ruolo delle competenze istituzionali io sono sempre stato dell'idea e continua a essere sempre più convinto
Che il livello istituzionale regionale in ambito sanitario sia un limite per l'attuazione di un sistema che funzioni
Provammo qualche anno fa con un referendum a cambiare questo sistema e non ci riuscimmo purtroppo
E e quindi ci trasciniamo questa roba qui lo dico perché molto spesso ciò che è il livello essenziale di assistenza scritto in una norma
E poi non è la pratica e la raggiungibilità dei farmaci soprattutto nella rarità di queste malattie quindi anche la rarità delle diagnosi
La rarità degli impegni farmaceutici perché è chiaro che comunque su un farmaco orfano bisogna ragionare anche sull'impatto economico
E quindi è chiaro che su tutti questi temi servono riflessioni servono risorse economiche servono soprattutto vicinanza alle famiglie
Perché già una malattia qualcosa che turba una famiglia e che turba una condizione anche interiore ma quando la malattia rara e quindi quando tu devi comprenderla
A volte il farmaco lo lo scoprì mentre scoprì ieri nella rarità di quella malattia
Ed è quasi contestuale quindi la la condizione di abbandono della condizione veramente forte per cui credo che il lavoro che state facendo come osservatorio che continua e da fare spero di poter partecipare prossimi appuntamenti organizzerei te e mi saluta erede anche mio collega Francesco Zaffini che stimo e apprezzo che continuerà a fare questo lavoro e per quello che sarà possibile la mia attività istituzionale sarò lieto di potervi dà una mano grazie e buon lavoro
Onorevole grazie a lei buon grazie delle parole buon lavoro grazie di aver raccolto
Alcuni aspetti fondamentali tra cui il tema della famiglia veramente che è un tema che poi ritornerà in diversi punti della del nostro apporto del Nord erano sarà quanto meno della delle tavole rotonde della discussione
Io a questo punto rilascio immediatamente la parola a tre dei costando Naro per presentare diciamo una presentazione un po'a trecentosessanta gradi tutto rapporto
Con un focus ovviamente su quelli che sono i capitoli fatti specificatamente da crea ho pensato allora intanto
Avrete capito che non sono Barbara Polistena questi appare evidente che sta Alletto ci rimettete ovviamente
Da un punto di vista della presenza purtroppo dovrei compensare la carenza da quel punto di vista con la la qual è la mia capacità di presentarvi quello che è stato fatto purtroppo anche su questo sono carente perché certamente avendolo seguito lei
Avrebbe presentato molto meglio di me attività io realtà non presento tutto il rapporto presento fondamentalmente alcuni capitoli fondamentalmente quelli che abbiamo sviluppato di più come come crea per verso intanto dovrà riuscire andare avanti se mi riesce
Devo puntare dell'Ance l'amaro di mente no
Che subito
E c'è una miniera a a miracolo
Troppo
Va be nella parte diciamo
Stavo dicendo quest'anno capire il rapporto si è visto lo ce l'avete in mano insomma diventato ancora più corposo
Infatti contiene ben diciannove contributi
Di questi alcuni come ha detto prima perfettamente Francesco sono collaborazione con vari esperti e altri istituti e centri in alto Queen con il invece abbiamo lavorato più come crea io mi concentrerò ovviamente su quelli ci occupiamo varato di più
In generale se dovessimo cercare campano schema a quest'anno possiamo dividere questo materiale in quattro aree fondamentali quello dell'analisi epidemiologiche quello sull'accesso per la ricerca sui farmaci orfani la spesa e poi gli aspetti di governance
Sul primo punto fondamentalmente negli anni scorsi credo che una delle per cose più originali che abbiamo fatto con posporre è stata quella di cercare di utili dare le fonti esistenti in sono in questo caso i databili amministrativi regionali per cercare di capire quanto si spende settanta quanti erano fa quanto si spendesse per le i malati rari e quindi per lei
Malattie rare
Ovviamente qual è il limite di quel tipo di approccio al limite che non coglie il mondo della malattia rara ma coglie quello degli esenti per malattia rara perché questa è la cosa che siamo riusciti a estrarre la domanda che ci come ha cominciato poi superata la prima fase perché poi in realtà negli anni abbiamo visto che il numero e quindi l'epidemiologia andava con convergendo
Ormai negli ultimi anni amo visto che erano passati da una prevalenza di circa lo zero cinque
Per cento a una Rizzardo settantacinque dopo
I nuovi LEA che avevano allargato il numero di esenzione e quindi Pugliese andando a vedere i database delle varie regioni ovviamente con alcune cose spiegabili qualcuno un po'meno dipende può anche dagli aggiornamenti eccetera ormai rammaricati piano piano a dire che più o meno
Diciamo adesso intorno allo zero sette per cento e la la la percentuale di popolazione che gode dell'esenzione per malattia rara quello numero che possiamo allargare altre regioni ma più o meno ci torna sempre quello e quindi più o meno lo sappiamo
La domanda successiva è stata Sima al di là di questa regolarità sugli esenti ma quanti sono rispetto al mondo malattie rare che di quante sono in generale di malati rari nel nella popolazione quante sono le patologie sperare e a questo punto abbiamo cercato di fare una regina Sisto sistematica della letteratura ci ha lavorato molto la dottoressa De Rigo di creare qui che ha fatto un ottimo lavoro e ha cercato di capire tutto quello che in letteratura era stato pubblicato sul tema per dire ma di numeri escono da qualche cosa di solido come sa Cocco come sono stati costruiti per fondamentalmente abbiamo visto che nella giro fanno tutti riferimento fondamentalmente a cinque
Fonti che sono cinque grossi database con uno standard che forse orfano ente che quello più citato il più utilizzato
Essi incrociamo queste informazioni fondamentalmente quello che esce fuori che si dividono
Quasi sei mila cinquecento patologie che sono presenti in tutti i database d'e in altre quattro mila e invece stanno su qualche d'uno non sugli altri il combinato disposto come si usa dire termini giuridici tutto questo porta a dire che probabilmente sfidiamo le dieci mila patologie che o sono sicuramente state censiti o comunque qualche d'uno censito in alcuni di questi database un numero molto molto alto questo ovviamente è un dato sicuramente interessante ma che poi ovviamente ci ha fatto andare avanti per cercare di capire ma allora a fronte di queste dieci mila patologie quante sono quelle che cioè quanti sono i pazienti Sky mi distraggo perché sto facendo un'operazione difficilissima sappiamo se gli altri saranno più bravi di me
Vedo lì la lucina verde che si accende non si muove nulla
E mi aiutate col computer perché meglio vedo la Freccia Verde mappa non va avanti e realtà
Davanti a voi
Ok
A fronte delle delle dieci mila col punto interrogativo abbiamo detto perché comunque una costruzione fatta estrapolando alcuni dati patologie sì andata a vedere quanti sono i malati rari a livello globale
Troviamo in letteratura cifre variabili abbiamo escluso con vari criteri ricusata se non vi annoio
Degli studi che in qualche modo non fossero Chiara dichiaratamente confrontabili con gli altri cialda cerca di fare la cosa più omogenea possibile decidendo un numero che viene di per una prevalenza che varia fra tre virgola cinque al sei per cento cinque virgola nove della popolazione
Che ci dà un'informazione l'informazione è che sostanzialmente gli esenti nella migliore delle ipotesi sono un settimo se non un ottavo un nono di tutti quelli che possiamo pensare abbiano una malattia rara
Questo è un dato che tra l'ente non ci deve stupire nel senso che sono due mondi diversi gli esenti siglato se la normativa poi riconosce in maniera corretta le cose dovrebbe essere quel sottoinsieme dei malati rari la cui cura e assistenza ha un impatto talmente importante da dal diritto all'esenzione ricordo che l'esenzione non è data per la patologia in quanto tale l'esenzione nella nostra nella nostra giurisdizione è data perché la patologia un onere economico importante quindi che sento dalla compartecipazione alla spesa quindi se se io dovessi tradurre tutto questo in termini pratici vuol dire dieci mila patologie
Un settimo dare un un cinque sei per cento quindi cosa quindicesimo una popolazione che ha una chiara siamo intorno quasi a due milioni di persone in Italia di questi un settimo di questi sono quelle che hanno un impatto anche economico importante per i quali si riconosce l'esenzione ovviamente tutto questo è da dimostrare Zanzi e potrebbero esserci patologie a cui non è stata riconosciuta l'esenzione che hanno un impatto molto importante
E però intanto abbiamo i numeri per ragionare
E capire se le cose funzionano come vogliano
Il limite della passaggio dalla patologia alla malattia e che ovviamente tutto questo è costruito con un criterio convenzionale criterio convenzionale qual è la soglia sotto la quale una patologia considerata rara
E anche qui sapete meglio di me che le soglie sono diverse a livello internazionale orfane perché quella più citata USA quella che poi viene usato a livello europeo una normativa che cinque su dieci mila
In realtà non è l'unica possibilità col cinque dieci mila portalettere ottantuno fra numerose patologie un po'più basso per dieci mila sono sei mila
La domanda che ci siamo fatti e questo è un altro pezzo di questa indagine è stata ma fra cinque da dieci mila da dove è uscito fuori sacco perché sono cinque su dieci mila e non sei o quattro qualche e quindi la ricerca è stata molto complessa non è che approccia ha portato a una soluzione chiara evidente
Anzi esistono studi fatti già da qualcun'altro che dicono che probabilmente è stato un percorso molto più politico che non sentivi Figo legato molto più a problemi di advocacy o altri che alla fine è atterrato su una scelta che provente non è ottimale la scelta ottimale è quella più o meno di utilizzare le soglie che erano saltati per la non profittabilità sul lato della tecnologia Arvedi sulla Val sul lato dei farmaci orfani c'è una soluzione collega ma sua ratio ma che evidentemente non necessariamente e la soluzione migliore che possiamo e che è dipesa insistono più da ragionamenti di da una parte di Frigo far riconoscere la l'importanza di questo settore cosa solamente evidente dall'altra quella di mediare una rapporto con il mondo industriale quindi sostanzialmente in maniera anche qui molto molto molto ibrida
Ci riproviamo
In realtà le soglie corte decidere quand'è che è una malattia rara erano anche rara potrebbe usare altri criteri che non fossero che non siano quelle della della profittabilità
Ovviamente con la prevalenza di incidenza di per se stesso uno ci sa dire quanti che vuol dire raro evidentemente non è così facile
Uno potrebbe dire per me è una rara nato ad una patologia nella quale Complesso riconoscimento clinico
Considerate che oggi sono malattie rare di cui in realtà sappiamo molto se non moltissimo non ci sono altre cioè la la soglia dei cinque sedici mila parla di migliaia di pazienti all'anno prevalente in Italia quindi auditor mai storie che da un pezzo che io sono spente nove non c'hanno molto
In realtà di raro
Si potrebbe dire che è raro perché è difficile costruirci dei trial clinici quindi bensì metterla non sul lato della difficoltà clinica quanto sul lato della difficoltà a produrre evidenze che è un altro
Un'altra Scelta
Potrebbe essere addirittura quella di dire la ricerca non è riuscito arrivare a essere quanti sono quindi non abbiamo stime accettabile incidenza e prevalenza quindi nell'incertezza le consideriamo rare questo per dire che in realtà non c'è un criterio solo del difficile stabilire quale sia il criterio migliore certo che e questo proprio in tenendo conto del perché alla fine si è arrivati a una soglia che fondamentalmente di tipo convenzionale
Mappa è tutto questo che ci serve se ci va bene questa soglia non ci va bene questa soglia se non sbaglio si canta ci va bene il problema è un altro è che probabilmente questa soglia non rende abbastanza evidente il fatto che all'interno di questo mondo molto variegato come abbiamo fatto negli anni scorsi delle malattie rare
Non tutti sono uguali in realtà altro esempio mondo delle Mathieu ultra rare che sono quelle su cui l'impatto organizzativo è assolutamente quello più e le più piccoli e più rilevante probabilmente soffrono del fatto di stare insieme a dei cugini che sono molto più grandi di loro e che quindi può non non riescono a ricevere la giusta attenzione
Questi abbastanza evidente per esempio se lo vedete c'è il fatto di di di siccome probabile questa soglia è nata per un ragionamento di non profittabilità
Probabilmente non va bene oggi facili tornerò fra un attimo forse la scoglio più grande nell'accesso al mercato dei farmaci è quando arrivano con un prezzo molto alto ma tace molto alte allegato tipicamente alle patologie ultra rare dove sono talmente pochi pazienti
Che il il costo magari a di qualche milione di euro all'ora
è chiaro che lì probabilmente abbiamo bisogno di articolare un po'meglio questo ragionamento sulle soglie per riuscire a far sì che la soglia riesca evidenziare davvero quelli che sono i problemi più utile
Visto che ho introdotto il concetto dei farmaci da questo punto di vista vado molto veloce perché poi c'è chi di farmaco ne sa molto più di me ne parlerà molto meglio di me
Noi abbiamo con con come crea fattore però SFOR già da alcuni anni abbiamo messo su una banca dati in cui facciamo un monitoraggio continuo di di quello che avviene del percorso che seguono i farmaci oggi ma questo poi verrà detto meglio dopo
Siamo un Paese certamente che riconosce l'accesso siamo dopo la Germania Paese che riconosce che ha con il listino prevede nel prontuario più farmaci orfani quindi da questo punto di vista l'accesso era suo integranti troppo oltre quello che abbiamo sei quattro otto otto cioè in realtà farmaco arriva
Non voglio anticipare altre cose ma cioè tutti dati da quel punto di vista sono positivi ovviamente si è positivo anche il fatto che negli anni si sono un po'ridotti i tempi e quindi anche lì c'è un trend positivo prima il fatto che come spesso succede in Italia ci teniamo una norma che dice Cento giorni a cento giorni non sono nel senso che siamo in realtà molto lontane
Dalla soglia dei cento giorni
Da questo punto di vista permettetemi di fare una piccolo inciso in Italia si sta aprendo da un po'di tempo un dibattito sugli Ajax Ascona confusione secondo me totale
Perché le Axpo voler dire voglio dire due cose dal mio punto di vista molto diversi un coltello gli access per i così detti usi speciali
Sei quattro otto tre due sei cioè per certa su tutti i casi in cui per qualche motivo non può eseguire il il percorso standard
Un altro conto dire visto che i tempi di negoziazione sono dei tempi tecnici non comprimibili oltre certi limiti su alcune classi di farmaci decido che voglio fare qualche cosa per rendere più veloce l'accesso e la soluzione
è abbastanza evidente chi è che sta sempre meglio di tutti da questo punto di vista coi tempi la Germania ma perché la Germania fa prima perché la Germania in realtà non negozia subito negozia dopo e quindi questo permette un accesso molto rapido e poi si mettono a posto le cose
In realtà la Francia due anni da poco relativamente da poco ha inserito anche lei una situazione del genere per i farmaci innovativi e quindi dice Pharma cos'è innovativo riconosco che innovativo entra e poi dopo litighiamo sul prezzo
Ovviamente qual è il problema
Tanto comincia a distinguere questi due campi presume sottocampi completamente diverse c'è tutta
C'è una serie di tante think-tank che stanno pensando agli anni Access ma io insisto sugli Ajax per usi speciali possiamo discutere se è meglio avere tre norme farmelo fare una norma quadro che raggruppa tutto ma oltre questo non vedo qual è il problema in realtà copriamo un po'tutte le esigenze
Viceversa decidere
Se in Italia vogliamo avere il coraggio per alcune classi di farmaci gli innovativi i super innovativi che ne so le terapie avanzate i farmaci orfani vogliamo a vere
Una gli access vero allora lì bisogna prendere atto di quello che è successo a livello internazionale cioè l'unica strada decidere che possediamo negoziazione positiva la negoziazione già due difetti fondamentali prima di fatta finanziario perché fino a quel punto all'inizio farmaco al prezzo di mercato diciamo così
Ma la risposta a livello internazionale c'è in realtà l'abbiamo inventata noi italiani gli altri ci copiano cioè siete Viesti che i francesi francesi Giada già lo fanno i testi lo stanno bruciando ti chiedono al Pepe caccia dice quando l'abbiamo
Graziato tutto quello che hai capito dato in più me lo ridà indietro come Paese siamo disposti anticipare per qualche mese e poi riprendere i soldi dopo punto interrogativo però questo è un dibattito dovrebbe senza fare
L'altro punto più delicato e più sottile da economista è chi ha potere negoziale ci assetto mentre sul mercato senza la negoziazione poi dopo ai forse meno voglia di accettare una negoziazione al ribasso sostanzialmente quindi sposto il potere negoziale lì è interessante che entrambi i tedeschi e poi i francesi ad inseguire hanno risolto la cosa con un arbitrato cioè se non troviamo l'accordo entro x c'è un arbitro terzo che decide è vero che sono mondi di fondi e di stampo bis marchiano dove quindi come dire si riesce a me meglio identificare c'è l'arbitro terzo però come dire in a livello internazionale delle soluzioni ci sono paga studiare se vogliamo le voglio le vogliamo le possiamo applicare anche in capo Ilaria rimane il fatto che se vogliamo davvero cento giorni forse è inutile che ci illudiamo di fa due giorni a volte meno perché comunque siamo molto più lunghi la strategia eventualmente un'altra quella di cambiare proprio il processo
Di entrata come vedete dai dati che ci abbiamo nel primo anno in realtà
Che sono comunque tre volte i cento giorni entrato settantacinque addirittura un altro venticinque per cento che richiede più di un anno e quindi siamo sostanzialmente lontane dalla soglia dei cento giorni che sostanzialmente riesce a essere
Garantita per un quarto neanche dei delle molecole
Altra cosa che si lega questa e abbiamo fatto un'analisi per capire come fosse stata riconosciuta l'innovatività i farmaci orfani c'è eccome
All'inizio c'è stata molta preoccupazione sul problema del greggio e quindi delle prove di evidenza visto che sui farmaci orfani è difficile
Riconoscerla in realtà dalle nostre analisi
è stato fatto quello che era stato detto che era stato usato che il criterio del caso per caso e non è stato assolutamente un uno scoglio quello della minore evidenza dei delle molecole dei farmaci quello per la la l'accesso all'innovazione
Semmai quello che abbiamo notato è che per avere una innovazione piena
Questo normalmente le commissioni Dellai fanno hanno Minerva l'accoppiata un valore terapeutico aggiunto importante quando in realtà era moderato pur essendo un criterio sufficiente è stata data una innovazione potenziale ma questo
Quant'è quindi la l'attribuzione dell'innovatività in qualche modo non sembra essere uno scoglio rilevante
Il paradosso è che sia andata a vedere i tempi di negoziazione questo non vale solo per i farmaci orfani o più in generale per i farmaci innovativi e appassirai devi far nascere è più lungo di quelli che non lo sono che è un po'il contrario di quello che ci si aspetterebbe
Più ciò merito più mi dovrei spiegare perché è importante l'accesso e viceversa s'allunga il tempo io penso è difficilissimo dimostrare in maniera scientifica ma insomma è abbastanza intuitivo che la ragione che quello che è innovativo di solito pro perché innovativo costa di più e il problema sempre lo scoglio del prezzo unitario che uno scoglio ancor più del Budget impatto della costo efficacia dei farmaci e allora torniamo un po'al discorso di prima
Che tempo a tutti questi nostri ragionamenti si legano che avere delle soglie diverso può essere importante perché aiuta a giustificare perché qualche cosa costa molto di più di qualcos'altro
Così come avete dei criteri di accesso
Diversi possono magari Brent aiutare un pochino questo scoglio fondata che in gran parte uno scoglio
Anche un po'psicologico perché mi rendo conto che quando riapprovare mettere la sua firma sotto un farmaco costa un milione e mezzo di euro ci pensi cento milioni di volte ancorché poi se vai a moltiplicare per il numero di pazienti a Baggio di impatta sostanzialmente
Minimo
Ultima capitolo escluso sono andato un po'lungo lo ha già accennato prima Francesco abbiamo fatto
Un'analisi a livello nazionale cartacce facendo un po'di tempo allattavano aggiornata sulla produzione di percorsi ringrazio della Lazio assistenziali per le malattie rare
è una cosa importante perché è un elemento chiave per l'esigibilità dei diritti dall'assistenza dei pazienti quindi certamente molto sentita del paziente dalle associazioni però sono richiamati come fattore strategico anche dentro il Piano nazionale delle malattie rare
E quindi a maggior ragione ci sembrava importante sapere a che punto fossimo la cosa buona è che continuano a crescere come dette negli anni siamo sei a duecentoventi siamo reati accensione trecentosessanta quasi quindi non sono pochissimi
Vedete anche la distribuzione ovviamente gobba penso sono avanti qualche regione ci ha tantissimi qualche regione come sempre succede in Italia ce ne ha pochi perché poi un Paese dove la media non funziona mai perché è la media di cose molto distanti l'una all'altra
Qui non si vede niente
Però poi San sul rapporto abbiamo analizzato i piedritti assunto una serie di parametri che vanno da come era stato strutturato il gruppo di lavoro
Ma quindi a chi aveva partecipato a come è strutturato Search agli indicatori se prevede le analisi economiche spegnerà ho cercato di guardare non solo al numero manca la qualità
Dei percorsi diagnostico terapeutici
Sono andato lungo quindi vado a fare una sintesi cosa ci è sembrato da questa analisi che abbiamo fatto primo sarebbe molto utile che questa roba da qualche parte fosse raccolta non resta l'abbiamo raccolti adesso stiamo ragionando se farlo in un sito però
Crea molto se devono essere un qualche cosa per i disabili per esigere dei diritti sarebbe il caso che ci fosse un unico Fonte nazionale nella quale uno può andarsi a vedere che cosa gli è stato sostanzialmente promesso
Invece molto spesso sono crediti a che è difficile reperirli qualche volta suo pubblicava a volte letteratura grigia Caterina andare a cercare addirittura a livello di singolo ospedale e cose di questo genere
Secondo ognuno si fa come gli pare per dirla in maniera semplice è vero che il Pd ti ha una
Come dire una
La la la l'adattamento alle situazioni locali di quello che siccome una regola generale però tanto se ci fossero delle regole generali sulla struttura e PD Tia farebbe bene a tutti così come esiste un programma per le linee guida nazionale sarebbe Garay no che ci fosse un programma per dire
Questo è il quadro nazionale poi ognuno se lo adatta sarebbe probabilmente un'occasione per avere un po'più di omogeneità
Terzo bisognerebbe che forse un po'più coinvolti è una serie di attori prima ed ultima decise a generare ibridare libera scelta che spesso sono fuori
Dai gruppi di lavoro che sono citati e questo è sicuramente un limite
Importante
Quindi il dato di fatto e che poi fondamentalmente come spiraglio l'ultimo aveva litigato Senato a vedere le questi di perquisire queste vere un po'in generale sui diritti ama in particolare quelli sulle malattie rare
Se uno non ce cinema al titolo da qualcun'altro diventino legge dice questo lo linee guida
Cioè in realtà
Sulle malattie rare più dello zio in generale ma in particolare sulle malattie rare si tende a confondere il concetto di linea guida o quella malattia rara quindi sono gli esercizi
Di stile molto interessante su come su qual è la linea guida per trattare un paziente ma poco detto di come tutto questo si deve adattare nel contesto locale è vero che siamo in un mondo quei centri di riferimento ma poi dopo di che come sempre a livello regionale non tutti siamo strutturati non socio modo e quindi comunque manca quello che dovrebbe essere la peculiarità del Pd Tia cioè l'adattamento al contesto organizzativo
Locale detto questo credo che questo sia uno degli elementi chiave cioè probabilmente le normative che sono anche normativa europea hanno fatto con loro mestiere nell'incentivare
La ricerca e quindi l'arrivo sul mercato di nuove molecole contatta li li come dire l'abbiamo visto coi numeri che c'è stato un grosso progresso adesso come diceva Francesco all'inizio dobbiamo passare da la normativa che dice tutto quello c'è c'è scritto sempre tutto alla messa a terra finché rimaniamo alla produzione di tutti questi documenti ma poi non siamo in grado di renderli
Uti utilizzabili sostanzialmente siamo ancora a metà dell'opera grazie
Aggiungo che un commento che ci siamo fatti la l'alt il PD la cosa strana è che tutti hanno Stroppa nella abbiamo fatto una fatica enorme per trovare abbiamo hanno fatto una fatica enorme contro letizia cosa che teoricamente dovrebbe essere un documento pubblico immediatamente trovi e pelle in modo che poi il paziente per potesse possa esigere propri diritti sulla base del PD bene Federico ti ringrazio ringrazio preso confidenza al marito il cambio slide opinioni potresti farlo professionalmente
E a questo punto chiamo secondo relatore ovvero Francesco Trotta direttore del settore a Katia delle ed economia del farmaco della agenzia italiana del farmaco l'AIFA
Grazie a al dottor troppa Francesco
Abbaia esterno è stato fatto l'intero capitolo quattro del rapporto quello del sui sui costi dei farmaci orfani delle malattie rare in particolar modo due capitoli
Ci presenterà in sintesi
Grazie grazie a Francesco grazie
Tutti buon pomeriggio scatta sentiva sono sette anni
Nostro diciamo è il secondo anno no che diamo questo contributo
In realtà che iniziato e siamo contenti di aver iniziato perché ci dà la possibilità anche di
No partecipare ad altri Soggetti insomma ad altri rapporti ad altre a collaborare con altri soggetti istituzionali
Mi ha colpito un po'volevo riprendere prima di partire intanto la presentazione è un aggiornamento di quella dell'anno scorso il punto aggiornato e un pezzettino nuovo che poi entriamo nel merito però volevo riprendere quello che diceva Federico all'inizio
Pensiamo no che abbiamo un grande patrimonio di dati che viene utilizzato dice che è disponibile ma a volte non viene reso disponibile ecco su queste invece devo dire una una bella testimonianza nuovi dati vogliamo rendere disponibili
Non pensiamo che non bisogna aver paura di rendere disponibili
è c'è però una cosa Federico bisogna anche saperli leggere perché il dato senza un'interpretazione una guida corretta rischia di
Poter fare no avere degli effetti imprevisti
Allora la presentazione sostanzialmente e la trovate nel rapporto il capitolo esteso c'è un riassunto
In questo che vi mostreremo no qui
Propone ecco appena
Appena comincia ad acquisire confidenza con lo strumento
La scatoletta né ah ecco che
Eccola eccola qua
Sbandata rendiamo più semplice questa perfetta è un impegno preso macchia
Allora quindi consumi relative farmaci consumi spessa c'erano tre argomenti andata avanti
Il primo era la disponibilità e l'accesso il secondo tema riguardava i confronti sui tempi di accesso anche a livello regionale e come siamo
Posizionati rispetto a quelle che sono le medie europee il terzo punto è un punto che era venuto fuori l'anno precedente che abbia approfondito in collaborazione con le regioni che era la cosiddetta fascia C extra LEA quindi non solo i farmaci rimborsati dal Servizio Sanitario quindi fascia e ACCAM ma anche la quota poi vediamo l'entità di questa quota della di cosiddetti farmaci di fascia C somministrati a pazienti con esenzione quindi con patologie con patologie rare con malattie rare
Disponibilità andiamo veloci qui disponibilità a un po'come l'anno scorso l'abbiamo già visto alta l'ottantaquattro per cento di quindi
Autorizzati da lei ma e immediatamente disponibile può essere il cento per cento mai c'è sempre un legga di tempo che intercorre per la nazionalizzazione quindi ci vuole comunque un po'di tempo tra
Quello che approva l'Agenzia europea e quello che poi viene reso disponibile
In Italia con tutte quelle che sono la il PLIS intera P. negoziazione del prezzo rimborsabilità quindi c'è una fase di nazionalità di nazionalizzazione
Settantasei per cento vedete di questi centotrentaquattro sono rimborsati a e h o di un io sono di meno è sono di meno
Ma anche qui vedete che sedici sono in fascia CNN quindi sono autorizzati sono attualmente in fase di valutazione per quel che riguarda il presidente Ravel presero in Borsa quindi una parte di questi contribuiranno a raggiungere l'ottantaquattro ecco è un percorso dinamico
Come siamo messi i tempi di accesso sul territorio e qui complessivamente vedete ci sognano questi quattrocentocinquantacinque giorni in media in tutto questo periodo se consideriamo il Periodo dal due mila dodici al due mila ventidue ventuno ventidue
E sostanzialmente una mediana di quattrocento giorni
Entriamo però più nel merito sì ok Massi consideriamo i vari anni
Trend che si raggiunge nei vari anni che si vede lo anticipava un po'di questo Spadaro c'è un miglioramento
Vedete che i tempi pensate che ne so dal due mila diciassette cinquecentodiciassette giorni sostanzialmente sono ridotti a quattrocento giorni quindi c'è un una tendenza sulla riduzione dei tempi ovviamente noi lavoriamo affinché questi tempi possano essere ulteriormente ridotti non so se l'ho detto l'anno scorso ma lo ridico
Ridurre un tempo di
Regolatorio di trenta sessanta giorni sembrava una cosa banale ma in realtà in realtà non lo è
Vedo molti sì in sala però voglio dire mise mi sembrava opportuno condividerlo con una platea così alta
Come siamo messi però in Europa in Europa due dati complessivi qui anche come media ma poi un po'avveniva già fuori diciamo i Paesi in Europa sono molto diversi e quindi la media europea
Include una grande variabilità e in media come disponibilità vedete tasso di disponibilità trentanove per cento poi vediamo noi come siamo messi
Tempo la disponibilità seicentoventicinque giorni abbiamo visto che ne ce ne mettiamo circa quattrocento come siamo messi meglio della media europea
Disponibilità che dopo la Germania che praticamente nona un percorso no non lo devo dire in un altro modo immediatamente rende disponibili e poi fa partire il percorso regolatorio e di definizione del prezzo e noi invece
In questi quattrocento giorni rendiamo disponibili l'ottantadue per cento ottantadue ottantaquattro per cento vedete i numeri tornano questa qui è una fonte terza è una fonte il Julia il come siano allo studio quitte lo conoscete
E quindi come siamo messi in Europa sostanzialmente noi rendiamo disponibili nostro paese rende disponibile
Tutto l'armamentario terapeutico e ci mette a disposizione la l'Agenzia europea
Tempo la disponibilità ecco qui sono questi quattrocentosettantasette giorni poi qui ci impose il tempo delle regioni quindi sono un po'diversi dei quattrocento ma vedete insomma sostanzialmente si può dire che tornano
Ovviamente la Germania l'abbiamo detto prima non ha immediatamente mi rende disponibili a un altro tipo di percorso vanno letti insieme poi chiaramente son dei paesi Macedonia Turchia
Serbia Albania e vedete ci mettono poco tempo ma praticamente guardate le i numeretti sotto colorati verdi o Rossi e l'Albania Serbia
Turchia ci mettono duecento giorni ma disponibilità estremamente bassa quindi
Il tempo va anche combinato con quello che è il numero delle alternative terapeutiche si rendono disponibili
E vedete insomma ne siamo tra quelli molto verdi intensi no quindi cinquanta cinquantacinque la Germania
Sì ma a livello nazionale come siamo l'inquadramento dei consumi e spesa che ci dice è una spesa che non mento
Più ventinove per cento rispetto al due mila ventuno
Il totale insomma siamo quasi due miliardi di euro per i farmaci orfani questa spesa pubblica la spesa SSN sono spesse sostenute la servizio sanitario nazionale
Gli orfani rappresentano il sei per cento della spesa
Pubblica
Destinata all'assistenza farmaceutica
Dosi dosi sostanzialmente sono poche vedete rappresentano lo zero punto zero quattro per cento e chiaramente guai se non se così non fosse no i malati rari sono di meno assorbono assorbono meno dosi
Vediamo i trend storici una delle cose che abbiamo a disposizione come
Valore è una serie storica con copertura nazionale e importante perché molto estesa nel tempo dal tredici al ventidue quindi in dieci anni la spesa è triplicata più duecento e cento consumo raddoppiato quindi ovviamente arrivano più farmaci orfani
Ci sono più alternative ovviamente si spende di più se ne usano anche di più quindi ora poi entriamo più nel merito ma chiaramente se esse non sono di più tende tendenzialmente l'accesso l'accesso cioè altrimenti non registreremo l'utilizzo
Dove stanno
Sono farmaci tendenzialmente utilizzati a livello ospedaliero o comunque in un contesto protetto non sono farmaci che sono si utili di trovate in nelle farmacie di comunità ma questo arcinoto
A livello regionale variabilità vediamo le ultime tre colonne
Stiamo anche su c'è il dettaglio regionale nel rapporto lo trovate stiamo sulle aree geografiche Secci utilizziamo indicatori che permettono di confrontare tra di loro Ario regioni
Se vedete da un punto di vista di consumi quindi queste di di di mille abitanti dire sono tutte uguali zero cinque nazionali zero sei zero cinque nord centro sud stiamo lì l'accesso come simile in tutte le aree geografiche paragonabile
E se vediamo anche lì la spesa pro capite a livello nazionale trentatré e sei
Si spende un po'di più al Nord trentaquattro e nove un po'di meno al sud trentuno punto nove ma qui vedete la differenza e contenuta nell'ordine di due tre euro
Due-tre euro procapite non sono pochi però per questo tipo di setting consecutivi comunque più ristretto più contenuto tendenzialmente una variabilità che si può definire accettabile contenuta
Ecco le prime trenta molecole c'è il dettaglio la cosa interessante qual è e che ci sono sostanzialmente due molecole dare alcun Vabre e l'associazione di questi farmaci per la sclerosi multe per la fibrosi cistica scusatemi
Che rappresentano due molecole il trenta per cento della spesa per farmaci offre quindi trenta per cento di quel miliardo e nove e assorbito da due molecole
E il quaranta per cento dei consumi con un Trentino mento e i principi attivi sono tanti ma comunque comunque quello che
E bisogna considerare e che i primi trenta riescono a spiegare oltre l'ottanta per cento dei consumi e della spesa quindi è qualcosa che è molto concentrato su poche molecole su poche molecole quindi tanti
Si direbbe si diciamo tanti Blockbuster però insomma c'è un un corpaccione grosso di oltre centocinquanta centosessanta farmaci che poi fa l'altro venti per cento
Anche qui variabilità regionale ovviamente delle differenze ci sono ci sono in Europa su come siamo messi chiaramente ci saranno anche in Italia no
E quali sono un po'le differenze e qui è un passaggio diverso ma da quando si chiudono tutte le procedure a livello nazionale a quando poi si rendono disponibili i farmaci sul territorio quindi quando vengono acquistati dalle strutture quando vengono ricevuti dei pazienti quanto ci vuole Ermete ci vogliono centosessanta giorni quindi sono questi altri Mesic
Questi quattro mesi che si cinque mesi che si impiegano per a vere farmaco in media sul sui territori
Anche qui e vedere le differenze ci sono è certamente sì rispetto alla media c'è una un corpaccione di
Regioni una quota di regioni primo quadra rettangolo cone giallo evidenziato e che
Ci mette ci mette in media un po'di meno con Lombardia Liguria Emilia Romagna Veneto Lazio che ci mettono meno rispetto alla media nazionale in termini di accesso
Ci sono delle altre regioni e dove vedete la mediana dei box lotta la linea in era a metà del rettangolo
E oltre oltre la media nazionale che vuol dire vuol dire che mi i tempi sono più lunghi
Quello che abbiamo visto e che questo ci conforta tendenzialmente sono regioni piccole dove ci sono due elementi che vanno considerate che erano venuti fuori sono presente rapporto cura e l'incidenza poi dei casi caramente sere martire solare in una regione piccola come la Valle d'Aosta Trento o anche il Molise
Non è di le incidenze vanno considerate quindi sono pochi casi l'altra chiaramente la presenza di un'organizzazione delle strutture necessaria per somministrare questo tipo di farmaci che vuol dire che i pazienti del Molise della della D'Aosta rari non vengono trattati no di solito ci sono questi accordi che le Regioni fanno con le regioni limitrofe dove devia dove orientano orientano i pazienti per ricevere i trattamenti sono centri specializzati
E chiaramente c'è anche un percorso vedevo Federico con il Pd Tia anche quindi di numero di prestazioni di volumi di attività per aprire no un trattamento di livello per questa categoria di pazienti
Vorrei quindi anche funzione chiaramente dei il no già l'ho detto vai avanti sulla base dei della popolazione residente quella che è l'incidenza tesa dei trattamenti o dei casi
E veniamo all'ultimo all'ultimo pezzettino sarebbe questo qui un po'nuovo che abbiamo aggiunto un po'anche su richiesta dei dei colleghi delle regioni no di di capire di capire qual era
è vero c'è l'anno scorso si disse guarda c'è un chiaramente c'è una un accesso che è positivo c'è una disponibilità che è molto alta sono farmaci a e h e qui bisogna andare a vedere quant'è la quota di farmaci di fascia Civo ce ne ne per i malati rari abbiamo fatto con la collaborazione anche dei colleghi
Dei colleghi regionali
E quello che viene sommariamente c'è una differenza anche sulla base delle regioni che sono in piani di rientro per l'accesso perché comunque sono fasce ci potrebbero essere considerati extra LEA a meno che no il singolo centro ospita vista non dica che
Quel farmaco importante per quel tipo di paziente e questo qui faceva parte di inquadramento e e qui è un po'sono i risultati sostanzialmente l'abbiamo fatto ma
Teniamo il due mila ventidue l'abbiamo fatto su due di cognizioni ventuno e ventidue su due mila ventidue complessivamente complessivamente la spesa ammonta a meno di quattordici milioni e quindi come devo dire li abbiamo visti si si vedono i flussi si rappresentano un problema un problema di mancato accesso o di
A
Così dice di
Assorbimento eccessivo di risorse no
No
Sono meno di quindici milioni e poi con l'abbiamo visto insomma sono lo zero virgola uno per cento di tutta la spesa sui farmaci o per quello dovete paragonare siccome sono farmaci sì qua non sono orfani sono farmaci erogati a pazienti con patologia rara quindi sono accoppiati all'esenzione malattia rara quindi è una un doppio un linkage diciamo del consumo dei farmaci di fascia C a pazienti che sono identificati con un'esenzione malattia rara questo è quello che viene fuori questo è quello che viene fuori anche qui c'è una copertura
Sì complessivamente si cioè il farmaco e coperto sia che esso lo consideriamo di fascia a a calci sostanzialmente chi deve ricevere la prestazione la riceve
Qui vado veloce ci sono delle differenze sì ovviamente ci sono in consumi estesa ma chiaramente qui le differenze sono più marcate per chi i numeri sono ancora più bassi ancora più bassi questi infatti eravamo quasi indecisi se presentarle queste un punto importante ma ci siamo differenze tra Regioni piano di rientro e non in piano di rientro ben qua quello che emerge e vi chiedo di vedere in particolare di ultimata l'ultima colonna
I cosiddetti farmaci comuni cioè quelli che sono presenti
In tutte le regioni sia che fanno parte di quell'impianto di rientro sia di quelle che non ne fanno parte e sono la maggioranza
La maggioranza quindi sono farmaci comuni vedete quei trecento nel due mila ventidue cinquecentoquattordici
Che ci dice questo qui che complessivamente anche tra quelli che sono in fascia C a un paziente con malattia rara comunque il servizio l'assistenza farmaceutica viene garantita
Anche per questa tipologia di di farmaci indipendentemente se la Regione e in piano di rientro o non lo eh
Ecco qui c'è anche qui per consumo per spesa no quindi le prime dieci patologie che impegnano il cinquantacinque per cento della spesa quindi questo qui offre uno spunto importante che anche sulla tipologia di di malattia rara sulla base dell'esenzione quindi per dire insomma che è stato questo risale solo a dire che l'approfondimento il tema ce l'abbiano in mano l'abbia approfondito
Tutto molto coerente disponibile
Addirittura i troverete nel rapporto i farmaci più di fascia C semplicemente disponibili per ogni patologia rara
E quindi diciamo mi avvio mi avvio a questo punto le conclusioni quello che vediamo da questa ricognizione quest'anno e la seguente cosa chiaramente c'è aumento dei consumi e della spesa rispetto al due mila ventuno ma c'è anche un numero maggiore di farmaci che si sono resi disponibili ovviamente più alternative ci sono
Più aumentano i consumi o aumenta aumenta la spesa
Alta disponibilità
Tanta quattro per cento e alta disponibilità considerata alta disponibilità
Attenti prima inferiori rispetto alla media europea ovviamente vogliamo fare meglio e di più quindi ridurre ulteriormente i tempi
Accesso regionale complessivamente omogeneo l'abbiamo visto dipende no se uno pesa sulle regioni piccole o grandi però sulle regioni grandi tempi sono sostanzialmente sovrapponibili almeno rimediare all'Emilia
Fascia Circe NN ecco rappresentano l'un per cento della spesa c'è una copertura
Non inciso a zero uno per cento della spesa pubblica complessivamente abbiamo visto sono meno di quattordici milioni di euro
Quelli che sono traccianti di specifiche patologie rare i cosiddetti comuni sono anche se sono di fascia C sono garantiti a tutti quindi sia alle persone che hanno patologie rare che risiedono in Regione in piano di rientro sia in quelle che non lo sono
Ho terminato grazie
Ringrazio ringrazio Francesco tratto ringrazio per la presentazione e la ringrazio per i dati lo Idazio per la collaborazione perché ovviamente la collaborazione con l'Agenzia innegabilmente ci ci onora e sempre
Ricca di contributi ora avremo modo di discutere quelle che sono i risultati nella nella tavola rotonda grazie
E Francesco citava prima il lo studio Guetta quindi chiamo immediatamente Isabella Cecchini che è responsabile del Centro studi di Curia direttrice del PRA money market per esser c'è sempre di Curia
Di cubi addirittura partecipato a questo rapporto con tre capitoli uno sul ruolo delle associazioni non solo nel mondo malattie rare ma solo alle associazioni Bruno sulla appunto sto duetta sulle sui tempi di accesso che citavo prima Francesco e poi un terzo studio sulla sulla ricerca in particolar modo focus sulla ricerca
Che credo saperlo si presenterà
Grazie grazie Francesco buongiorno a tutti grazie esempio c'era essere qui e illustrarvi quelle che sono un po'le le principali evidenze dell'analisi che abbiamo fatto
Vi illustra come anticipava il dottor macchina il le analisi sulla ricerca clinica in particolare qua con un focus sulle malattie rare
Abbiamo fatto un'analisi degli ultimi dieci anni di tutti gli studi clinici attivati nel mondo nelle diverse fasi fasi una fase due Fase tre Pini
Vedremo l'evoluzione di questi studi con un focus sulle e malattie rare sulle malattie rare oncologiche dopo vedremo che sono poi una quota molto consistente
Poi un piccolo brevissimo salto ma dottor Trotta la già commentato su quello che succede dopo le sperimentazioni cliniche quindi i tempi poi di arrivo e di accesso dopo l'autorizzazione minima
E concluderò con un accenno a quello che è il ruolo attuale delle associazioni di pazienti
Nella supporto ai pazienti con patologie rare
In tutto il percorso dello dallo sviluppo della del farmaco alla lavoro insieme a fianco a clinici istituzioni per l'accesso fino al supporto
E l'aiuto e supporto delle famiglie ai pazienti quindi è solo una slide e poi troverete invece nel rapporto tutta l'analisi ma che ci dice quanto anche le associazioni i pazienti hanno ruolo sempre più importante possono averlo in prospettiva
A supporto del sistema partiamo dai dati della anch'io purtroppo mi devo confrontare con ecco estromette
Eccolo
Ecco partiamo che da questo dato questa è sono in numero di degli studi quindi delle sperimentazioni cliniche attivati nel mondo negli ultimi dieci anni quindi dal due mila e dodici al due mila ventidue
Per tutte le aree terapeutiche tutte le patologie quindi come vedete c'è c'è stata una crescita importante negli ultimi dieci anni si è passati da circa tre mila settecento
Studi a cinque mila e settecento nel due mila ventidue c'è stato un picco come vedete nel ventuno oltre sei mila studi clinici
E qui vedete quelle piccole fasce arancioni sono gli studi per il Covent diciannove quindi chiaramente sono incluse anche le sperimentazioni attivate per lo sviluppo dei farmaci per il covered
è interessante che vedono quindi vedete sono cinque cioè settecento cinquecento studi nel ventuno nel venti nel ventuno attivati per il covered
Chiaramente sono diminuiti del venti ventidue del venti ventidue abbiamo cinque mila settecento studi qui due mila studi in più in dieci anni quindi c'è stato uno sviluppo della ricerca scientifica delle sperimentazioni cliniche
Importantissimo in tutte le fasi come vedete quelle il Zurlo sono le fasi uno il blu le fasi due e il fascia verde sono le fasi tre degli studi clinici
Andiamo avanti e vediamo quelli questi sono il numero di pazienti coinvolti nelle sperimentazioni cliniche
Come vedete l'anno il picco è stata nel due mila e ventuno come a Crozza fascia azzurra che sono i pazienti coinvolti nel sperimentazioni Consolo qua stati quattro milioni pazienti nel mondo coinvolti nel nei trial clinici nelle sperimentazioni cliniche
Nel ventidue vedete che la fascia azzurra si è ridotta
Però sono contro complessivamente cresciute inumani pazienti coerentemente proporzionalmente il numero di studi da sottolineare per le patologie rare dove c'è stato sicuramente una crescita della degli studi ma nulla dei dopo lo vedremo ma non del numero di pazienti che è sostanzialmente stabile nel tempo quindi il numero di pazienti sconvolto coinvolti negli studi clinici
Andiamo ora vedere questo dato del dell'evoluzione delle delle sperimentazioni cliniche per aree terapeutiche qui vedete le diverse aree vediamo abbiamo segnalato tutto il mondo delle patologie rare in vedete a destra la somma delle recarvisi diesel divise per patologie rare oncologiche non oncologiche
Quindi complessivamente il numero degli studi clinici in questo periodo di tempo quindi al due mila e dodici al due mila ventidue per le patologie rare quasi raddoppiato quindi c'è stata una sostanzialmente stavo passa dai mille ai due mila studi clinici nel mondo e le ravvisi diesel con una grossa quota delle malattie rare oncologiche e quindi per tumori rari sostanzialmente nel numero complessivo degli studi clinici rimati oncologiche il rappresentano quasi la metà degli studi clinici e Lehrer disinnesco né malattie rare il trenta a un terzo di tutti gli studi clinici i primi avviati negli ultimi negli ultimi anni
Vediamo l'Oncologia quindi qui c'è un focus sull'oncologia anche qui c'è una crescita importante che come vedete in per la maggior parte è rappresentata dal sperimentazioni per i tumori rari quindi cinquantasei per cento
Degli studi avviati in area oncologica riguardano tumori rari
Andiamo a vedere anche un altro dato interessante che riguarda l'ematologia Pillon colmato regia e i tumori solidi qui vedete come complessivamente all'interno dell'Oncologia i tumori solidi rappresenta una quota molto superiore rispetto agli studi clinici in oncoematologia quindi c'è una grande sviluppo un altro dato interessantissimo che vediamo
Riguarda alla il l'utilizzo e e comunque lo studio di terapie con targhette quindi con bio Marche predittivi di risposta quindi come vedete la maggior parte degli studi clinici
Avviati in Oncologia riguarda farmaci che coinvolgono quindi targhette che in io market di predittivi di di di risposta Clean del del farmaco
Giusto per avere un overview delle altre aree terapeutiche e quindi al di fuori dell'Oncologia delle malattie rare come vedete ci sono delle variabilità tendenzialmente sono stabili c'è un picco negativo ovviamente nella periodo del copy d'che poi ha provocato un ritardo e qui mi una posticipo
Al due mila e ventuno dell'avvio delle sperimentazioni
Come vedete le le agli andamenti sono leggermente diversi vediamo l'ultima parte gira e ne esce dove c'è una crescita enorme di di di di di di sviluppo di di studi più stabile cardiovascolare e respiratorio mente vediamo delle crescite nelle malattie metaboliche endocrinologia che quindi asseconda un po'delle aree ma sostanzialmente c'è una stabilità e dopo il covo ed una ripresa dei livelli pre pandemia sostanzialmente quindi un dato veramente interessante che ci dice come siano quasi raddoppiati gli studi clinici in dieci anni nelle malattie rare in particolare c'è stato una crescita importante quindi Oncologia malattie rare sono le aree più attive e e i tumori rare insomma no diciamo rappresentano la maggior parte delle sperimentazioni cliniche nell'area oncologica
Queste slide queste due Sly appena mostrate e commentate efficacemente il dottor Trotta dicendo come queste lo scudo Wait
Wet significa Huey degna in access tutte rapinava tiritera Peace quindi sostanzialmente il tempo di accessi disponibilità in tempo di accesso dei farmaci innovativi questi sono i farmaci orfani e lo studio giusto per darvi due indicazioni metodologiche realizzato dai curve in collaborazione con essi piattini con tutte le associazioni di aziende farmaceutiche europee
E e include trentotto Paesi quindi di fatto è un più grande studio di analisi proprio della disponibilità di farmaci come si diceva Alitalia interni numero disponibilità è seconda solo alla Germania interessante vedere come vicino Italia cioè Francia e Austria lontanissime sono Inghilterra e Spagna
Quindi sono realtà dove in realtà c'è una non molto mille nonostante siano a vicine in Europa abbiano hanno invece del Billè tassi di disponibilità di farmaci inferiori questa è il dato sui tempi che abbiamo visto prima non sto commentavano
Ma solo a dire che quel qui la media sono sedici Basic in Italia per i quattrocento settanta giorni citati prima
Rispetto ai ventun mesi della media europea quindi in realtà effettivamente l'Italia dei tempi molto
Migliori su cui inferiori
Contro possibilità si è detto prima anche di accelerazione
Mi fermo qui un attimo a come entrare questa slide questa slide invece è una una slide di questa ricerca di questa sarde che realizziamo annualmente sulle associazioni di pazienti queste sono le associazioni pazienti nelle patologie rare
Quindi è un focus sulle parole patologie rare questa s'è l'analisi delle attività che svolgono le associazioni di pazienti nel mondo delle malattie rare qui qui vedete la percentuale di risposta su ciascun attività con diverse aree
Quello che è interessante sottolineare a nostro parere è che queste dieci mila ho visto prima malattie rare
Sono sette le contiamo sei mila dieci mila insomma vi visti i numeri sommati tutte diverso tempo sono malattie che però hanno in comune alcuni aspetti importanti il primo è la diagnosi e quindi la l'importanza di una diagnosi precoce perché qualsiasi trattamento iniziato precocemente può avere un impatto importante sull'evoluzione l'Amati e quindi la diagnosi precoce che significa conoscenza informazione della popolazione dei clinici
Quindi il secondo tema è quello dell'accesso ai farmaci qui la posa di a vere il famoso aveva dei percorsi terapeutici che favoriscano l'intercettazione del paziente a far fare alla i centri di riferimento sabbioso centri piccoli
Il terzo grande tema è grazie alle terapie innovative e la possibilità che i pazienti possano vivere a lungo convivere con queste malattie è il supporto dei pazienti
Nel tempo che cosa vediamo qui l'area verde quindi le associazioni si pongono quindi il il ruolo di sostenere il paziente in tutte le fasi la tesa sulla destra non si vede molto mai quelli quei più sono le attese dell'uomo in futuro riguarda alcune aree in particolare
Quindi l'area verde sono tutta l'area della della della della di Siza UM scudi delle campagne d'informazione dei supporti al paziente alla popolazione l'area quella Rosa come vedete è invece tutta l'attività di A Bocca si quindi la possibilità di partecipare ai tavoli della e istituzionali per definire i percorsi pazienti per definire e l'omogeneizzazione dei livelli di assistenza dei LEA quindi questo è un tema tutto da sviluppare questo e c'è un'attesa forte di partecipazione strutturata ai tavoli dei decisori
C'è un tema quello in giallo di partecipazione anche i progetti innovativi previsti anche dal PM arrecare dei Pesce Support proclama le attività di telemedicina per il follow-up dei pazienti a distanza
In basso vedete la parte di collaborazione con gli ospedali e in ultimo il tema degli studi clinici
C'è sempre di più anche la l'esigenza e la tesa di partecipare di essere coinvolti nel disegno degli studi clinici sia nella definizione del disegno ma anche nella responsabilizzazione dei pazienti che partecipano agli studi clinici l'importanza di un paziente che sia consapevole del ruolo che ha e di come lui può vivere l'esperienza all'interno di un sito clinico sta diventando sempre più fondamentale quelli come vedete l'il ruolo attuale e prospettico dell'associazione di pazienti potrebbero potrebbe diventare cruciale proprio nel seguire a trecentosessanta gradi questo percorso che dal disegno degli studi dalla empowerment il paziente all'interno degli studi
Alla Diseases Aquè ammesse alla con formazione di clinici e informazioni pazienti alle famiglie per l'Inter ci sta l'intercettazione precoce la diagnosi precoce
La collaborazione con le istituzioni a livello regionale per favorire l'accesso e i percorsi pazienti infine tutta la parte di attività e di servizio di supporto sia logistico che di varia natura di mi pare inizialmente alla alle famiglie ai loro pazienti dovete poi dettagli tutto questo nel rapporto chiudo proprio con queste ultime considerazioni quindi grandissima crescita
Degli studi clinici negli ultimi dieci anni il ruolo fondamentale attività incredibile nel mondo dell'Oncologia due sperimentazioni in Oncologia nelle reo di Isis
Tempi poi di approvazione buoni abbiam detto ma migliorabili
E anche collaborazione nel sistema tra clinici istituzioni ma anche associazioni di pazienti che possono avere un ruolo importante sempre più importante
A supporto del del sistema e della gestione del paziente con me alla patologie patologie rare grazie grazie a tutti
Grazie mille tabelle grazie davvero per questi contributi che sono
Di estremo valore avremmo
Modo di discutere nella prima parte tutta la prima parte della presentazione di Isabella nel corso della seconda tavola rotonda mentre invece quella seconda parte quella sui pazienti mi dà in qualche modo il estremamente interessante debba discute anche quella di avere un po'il suo modo di di approfondirla ma intanto mi dal modo di invitare ilare Ciancaleoni partono il direttore di osservatorio malattie rare un po'la conoscete
Ma perché quest'anno sono e sono davvero felicissimo perché è l'occasione per presentare un azzardo e che come osservatore malattie rare abbiamo voluto fare sulle quattrocentotrenta associazioni di pazienti che afferiscono all'alleanza malattie rare per andare a vedere quelli che sono i bisogni insoddisfatti le il gap
E e quant'altro quindi ti ad arrivare di presentarci alla in sintesi perché ti chiedo a te sintesi perché siamo già in mano il ritardo stante guarda San Patrignano anche diverse slide è perché comincia dalla fine alle conclusioni
è un po'come dopo le elezioni no quando tutti hanno vinto tutto va bene a tutti e non migliora degli indicatori però alla fine paziente come vedrete i problemi Celia Sempre l'abbiamo appena sentiti e qui andiamo a vedere tra queste oltre mille risposte date
Da pazienti da caregiver
E da persone che hanno risposto pur essendo paziente ok vivere in qualità di presidente di associazione pazienti
Vedrete che più o meno seppur con delle competenze differenti hanno indicato lo stesso problema principale che alla fine laddove loro sono il territorio perché il paziente si vede la grande mancanza della legge ma poi vede prima di tutto
Quello che impatta su di lui quindi il problema diretto poi proposte di pazienti io dopo che sorda sono anche diventata cieca quindi se non mi vedono può giudicare come se davanti relativo Giulio Giorello va giù aggiunto per fare
Uno spirito quindi dati quelli che vi ho appena detto qui vedete le le percentuali quindi abbiamo una risposta è superiore da parte dei pazienti seguiti dai carichi Evers
I carichi perché sono facile non ci fermiamo il tre mamme e papà nella stragrande maggioranza dei casi chi guarda i pazienti adulti non lo so un giorno lo capiremo da domande dove vanno i pazienti adulti
Perché evidentemente se nessuno li guarda forse finiscono in comunità
Qual è il la sfida principale una delle Sindona la sfida principale non ha più la sfida principale quella della diagnosi anche seri ma non conosco Scoglio evidente con un pochino la capacità diagnostica è migliorata e e unica nota devo dire positiva di questa Sakharov Ray è che molti pazienti a vedete quasi più della metà riceve la diagnosi nella regione di residente e questo probabilmente anche grazie all'implementazione degli screening neonatali quindi tutta la parte di malattie metaboliche ormai riceve praticamente era un proprio punto nascita addirittura nella propria provincia
La diagnosi
Però come passiamo alla slide successiva e dopo la diagnosi dove vanno qui e qui c'è un problema perché abbiamo vero una quasi cinquanta per cento che viene preso in carico nella nostra regione
Bene
Ma ricordiamoci che hanno risposto pazienti che fanno quarti di reti reti associative quindi probabilmente pazienti in un percorso che nonostante questo al di là del diciannove per cento che va fuori Regione e ci può stare per la specificità di tante malattie rare ed è anche giusto che sia così
C'abbiamo un dato di oltre il ventuno per cento di persone pazienti uomini donne bambini che non va da nessuna parte e non ci siamo domandati
Dove va quest'anno è possibile che non badano da nessuna parte nemmeno che rispondano una cosa non so che vuol dire lo fai dove essa incarico
La risposta che ci hanno dato le associazioni quando abbiamo analizzato con loro
Questi dati perché prima di darli a voi non li abbiamo restituiti a chi ce li ha dati qui quindi alle associazioni dei pazienti
L'hanno data loro la spiegazione sono operazione che non avendo nulla di specifico per la propria condizione
Semplicemente escono come fantasmi dalle maglie del sistema malattie rare
Che rimangono in contatto per le cose quotidiane col medico di medicina generale
E per fortuna rimangono in contatto con l'associazione infatti hanno risposto ed è da lì che vengono ripescati se ci sono novità perché non solo incarico da nessuno non c'è un centro
Che dire dei danni e non c'è in centro che richiama
Di nuovo impatto l'impatto economico a uno dei grandi problemi perché su che cosa
Cade sul lavoro vediamo una perdita o la diminuzione del lavoro tanto per i caregiver dove l'impatto è superiore perché ricordiamoci sono madri e padre soprattutto quindi almeno uno lascia e di mio o diminuisce il lavoro
Ma impatta anche direttamente sui pazienti in percentuale minore ma il dato che noi non sappiamo a quante persone con malattie rara data la difficoltà
Evitano proprio di cercarlo il lavoro e quindi probabilmente l'impatto è tanto se gli uni quanto sugli altri
Studio perché lo studia collegata al lavoro anche lì ovviamente le cose vanno un po'meglio perché ci sono leggi che impongono di rispettare il diritto allo studio
Ma insomma bene non benissimo perché abbiamo un dieci per cento di ragazzi e ragazze che hanno dovuto lasciare gli studi interrompendo il senza arrivare dove avrebbero voluto probabilmente potuto con i giusti strumenti
Il diritto alla socializzazione qui non ne parliamo proprio perché come si esce da lì questione sanitaria e da ciò che obbligo scuola dell'obbligo
Tutto il resto sembra perché è una patologia facoltativo e quindi non importante la metà di loro più della metà dei pazienti
Ha difficoltà ad accedere alle comuni cosa di socializzazione al ristorante il negozio la gita con gli amici quelle cose che fanno tutte le persone quando non hanno una di queste patologie
Di nuovo le difficoltà principale quando noi abbiamo domandato quindi in sintesi quali sono le vostre difficoltà
Principali sia pazienti che caregiver hanno dato anche su con diverse percentuali ma più o meno torniamo sempre lì gli gli stessi gli stessi priorità la prima è il i percorsi di presa in carico
Non sono immediati i anche i piani terapeutici quando vengono fatti non sempre vengono riconosciuti di un problema che peggiora
Sì si va fuori regione com'è ovvio sì va bene il piano fuori regione si torna nella propria regione o non è possibile o è tutto da rifare o codici di esenzione
Noi ribatte al quindici di fatto si è andato fuori per prendere un foglio
Questo perché perché la Rete cioè funzione verrà riordinata ma a volte non sono tanti Centrica non comunica ma la parte amministrativa che fa fatica allinearsi nelle differenti prigioniere diversi servizi sanitari
Non parliamo poi di laddove parliamo di socio economico assistenziale lì veramente c'è un grande buco nero pieno di differenze regionali
Andiamo un po'più veloce questo l'abbiamo già visto quindi cosa vogliono le famiglie più il supporto socio assistenziale e una cosa importante il supporto psicologico anche qui
Sembra una cosa inutile eppure l'impatto psicologico delle malattie tutte le rare in modo particolare è molto forte
E non è previsto praticamente da nessuna parte inserito in alcuni Pd TA ma come abbiamo sentito prima il Pd Tia sono pochi sono solo in alcune regioni e solo per alcune patologie
La formazione dei medici lo sappiamo è inutile che ce li diciamo in questo Paese dove tutto va benissimo
Purtroppo quando si parla di medicina di base ci sono dei problemi i medici sono pochi non sono presenti ovunque hanno poco tempo per il paziente
E
Alla fine a queste malattie rare si fa formazione essi ma ancora a livello di base non si conoscono abbastanza e anche a livello burocratico i medici fanno fatica a dare indicazioni
Chiare su percorsi da seguire non è tanto la competenza clinica che manca
è gli indirizzare il paziente in percorsi chiari quindi assisterlo
E quindi territorio le associazioni poi che cosa hanno detto hanno hanno individuato più o meno gli stessi problemi magari in termini cit
Un pochino più tecnici da parte di di presidenti che comunque si sono formati appositamente ma anche il riconoscimento dei piani terapeutici soprattutto da regione a regione non comunicano i nomadi del tre della Rete
E il punto debole è sempre il territorio sia nella parte di accesso anche alle terapie ma soprattutto poi le prestazioni
Ma veramente poi anche nella parte più assistenziale dove veramente sembra che mentre in altri ambiti qualcosa è stato fatto qui veramente quasi tutto da fare
Questi sono credo i dati principali perché poi gli altri cerco di essere veloce ma trovate la Sardegna nel rapporto è ricaricano questo problema insistendo magari su aspetti veramente veramente specifici quindi il riconoscimento della figura dei serviva piuttosto che la difficoltà di accesso e bonus economici e quindi abbiamo parlato delle difficoltà economiche
Per gli ha diminuzione di reddito l'aumento delle spese non comprese come lo psicologo e quindi è ovvio che le famiglie vogliano debbono SMA questi bond
Non ci sono se ci sono sono difficili sono per pochi e soprattutto sono diversi da regione a regione nemmeno le associazioni riescono ad aiutare IPA tutti i pazienti perché sanno come funziona una Regione e magari si fa fatica a capire come funziona in un'altra quindi questa in sintesi la situazione dal punto di vista dei pazienti dei cari di vivere e dell'associazione meglio sì ma ne bene benissimo
Grazie mille aria ed ha però uno spaccato importantissimo perché per la prima volta noi come come srotola malattie rare abbiamo voluto fare con la perso di coinvolgimento dell'alleanza in un confronto
Strutturato sulle sulle sui Gratta e come vedete
La i risultati sono abbastanza forti effetti era già nell'aria sembra che tutto vada bene poi la fine le problematiche ci sono ma stanno in larga parte come ci dicevamo sulla parte socio sanitario
Allora a questo punto l'ultimo intervento di presentazione a Roma chiamo Roberta Venturi ricercatore del sopra però malattie rare avvocato che ci paranze ci presenta un po'la il caso dal capitolo prima riguardato in qualche modo quella che la normativa la parte
Non pienamente concluse normativa quindi l'attuazione della normativa
Anche per questo chiedo sintesi assolutamente più che altro per molte gare eccessivamente con la parte normativa che non sempre Popolizio era allora per quanto riguarda la parte appunto normativa l'aria di governance del rapporto quest'anno abbiamo oltre a quello che al consueto capitolo dedicato al più in generale la normativa europea e nazionale malattie rari farmaci orfani
Ci siamo concentrati su due capitoli di approfondimento che uno principalmente legato proprio al tema delle malattie rare quindi piano nazionale malattie rare e l'altro invece relativo al decreto tariffe che ovviamente
Assume rilevanza ne conta su delle malattie rare poi poiché è proprio collegato con l'aggiornamento dei LEA che risale ormai al due mila diciassette
Abbiamo pensato di approfondire queste tematiche attraverso proprio delle interviste fatti a gli addetti al al settore degli esperti del settore proprio per capire quali sono gli elementi di novità rispetto comunque a quello che non era previsto in precedenza
Questo mio brevissimo intervento entro nel merito del Piano nazionale malattie rare Cucchi poiché è proprio un provvedimento dedicato alle malattie rare come sappiamo col suo piano arriva con anni di ritardo rispetto al precedente coprirà quello che il tre anni e relativo al due mila ventitré due mila ventisei
Il piano nazionale malattie rare risponde a quanto previsto dall'articolo nove del cosiddetto Testo unico legge centosettantacinque del due mila ventuno ed ha proprio lo scopo di fu rappresenta uno strumento di programmazione e pianificazione proprio nell'ambito delle malattie rare
La diciamo in l'obiettivo di questo piano di questo nuovo piano è stato quello un po'di semplificare quelli che erano delle procedure già esistenti
Proprio per cercare comunque di limitare quello che l'impatto della burocrazia l'impatto della organizzazioni oltre ovviamente a quelle che sono le criticità già portate dagli diverse patologie
Questo piano è strutturato in capitoli verticali che sono che riguardano appunto la prevenzione primaria la diagnosi i trattamenti farmacologici trattamenti non farmacologici percorsi assistenziali e ricerca
Vi sono poi i capitoli invece trasversali che riguardano appunto degli argomenti che in qualche modo entrano nel merito di tutto l'ambito delle malattie rare quindi il tema della formazione e dell'informazione dei registi e di monitoraggio della Rete
è previsto inoltre ovviamente un allegato che bar riorganizzare quello che l'affetto diciamo delle reti e quindi l'organizzazione delle reti sul territorio nazionale ovviamente fanno riferimento anche a quelli che sono ieri in come dicevo abbiamo attraverso delle interviste approfondito alcune delle tematiche abbiamo intervistato il professor Dalla Piccola per quanto riguarda le diagnosi e l'elemento di novità rispetto alla diagnosi sta proprio nella nella ai fini nell'individuazione come una delle azioni principali in inserimento all'interno di Lea di quelli che sono i test proprio genetici questo perché perché ovviamente questo tipo di testo oltre a una preliminari preventiva
Individuazione della patologia della patologia consente anche una migliore gestione della della stessa ovviamente questo risponde a quello che è una quelle che sono state le raccomandazioni proprio del Consiglio superiore di sanità del del due mila sedici l'altra intervista che abbiamo fatto il professor Giuseppe Limongelli grezzo ma presente in sale abbiamo parlato provvede
Tema della formazione formazione che deve assumere una una Carmen carattere proprio il distico quindi devi partire
A tal semitica se se dico giusto ma si sbaglia
Deve partire proprio dalle basi quindi coinvolgere gli studenti universitari non solo della facoltà di Medicina e Chirurgia ma tutte le facoltà scientifiche che a diverso titolo
Entrano o prendono in carico una persona con malattia rara sino ad arrivare ai professionisti che già operano nell'ambito e quindi comunque attraverso attività di aggiornamento proprio comprendono e possono arricchire le loro conoscenze nel nell'ambito l'elemento fondamentale e qui chiudo Francesco De Angelis l'elemento fondamentale in tema di formazione fatto che la formazione prevista dal piano si rivolge anche alle associazioni di pazienti e alle famiglie e questo è un dato sicuramente importante ma anche un dato se vogliamo
Innovativo di questo Piano e mette proprio le persone e le associazioni come punto di riferimento diciamo delle famiglie ma le stesse famiglie nelle condizioni di poter gestire quella che l'organizzazione delle malattie rare in qualche modo coadiuvare aiutare la persona i familiari che assistono quindi cercare comunque di migliorare seppur possibile la loro situazione dal punto di vista organizzativo e qui vi lascio permette di lei solo di ringraziare i colleghi che hanno lavorato a questi capitoli che insomma
Fini fa piacere sacrificare
Grazie Roberta e grazie a tutti i colleghi che hanno lavorato ai capitoli ovviamente e a questo punto con un po'di ritardo di cui mi scuso ovviamente andiamo a chiamare la prima tavola rotonda in cui discuteremo tutti
I i dati trattiamo intanto le persone poiché vi chiedo visto che siete sei vi chiedo di venire qui quindi chiamo l'onorevole Ylenia Malavasi che Commissione dodicesima Commissione affari sociali della Camera dei deputati Fortunato Nicoletti vicepresidente nessuno escluso
Simone Baldovino responsabile del Centro malattie rare del coordinamento malattie rare Regione Piemonte limoni Giuseppe Limongelli responsabile del coordinamento malattie rare regione Campania
Mi Gianluca Trifirò professore ordinario lati Farmacologia dell'Università di Verona e Anna Chiara Rossi coordinatore del gruppo farmaceutico gruppo lavoro farmacia fra le malattie rare di Federchimica Assobiotec
Ci dovremmo stare tutti sì se non ho commesso errori di calcolo ci dovremmo stare tutti dovrebbe essere collegato anche il professor Cannavò
In collegamento on line non non so se non ho avuto ancora
Conferma della sua presenza con lo vedo invece quindi lo saluto e lo ringrazio grazie a tutti grazie per essere qui al tavolo mi fa piacere attivare veramente
Una tavola rotonda in no in modo dinamico io se mi consegnò consentite partirei dal dai pazienti e quindi partirei da Fortunato Nicoletti mi mi fa piacere partire dal paziente perché abbiamo sentito la la Sara vedi osservatorio malattie rare sull'alleanza Fortunato Nicoletti
Vicepresidente nessuno escluso e portavoce qua dell'alleanza malattie rare quindi io gli dico di Cohen a Fortunato partendo da questi dati a alle evidentemente abbiamo visto la la la la cosa più completo complicata
Da vere riconoscimento del percorso socio assistenziale
Come Alleanza quindi il tema qui che entra sempre anche quello dell'assistenza ma anche entra in gioco fortissimo anche il tema della disabilità come Alleanza
So che state facendo qualcosa giù a raccontare che lavora state facendo in che direzione
Innanzitutto grazie dell'invito
Buongiorno a tutti
Io patto con lassista secondo me da questo rapporto che straordinario per un motivo molto semplice
Esce dal stigma o del paradigma delle malattie rare
O in quanto farmaco che a cura inteso come farmaco ma appunto ha fatto tutto il tema italiano ha detto benissimo del socioassistenziale e della cura anche tanto altro perché sì ma se ci fermassimo i dati del rapporto
Vivemmo che stiamo quasi siamo quasi il primo il paese dei balocchi e invece non lo è invece non lo è perché appunto
Se noi oggi abbiamo un problema di accesso alla socioassistenziale che attenzione riguarda la vita di tutti i giorni quindi riguarda l'accesso alla scuola ad esempio riguarda l'accesso al ai servizi domiciliale riguarderà l'accesso alle strutture se noi oggi abbiamo un problema di strutture residenziali
Dove
Italia prima domandava dove finiscono alcune persona ecco in delle strutture perché non c'è altro suture tra l'altro pensate quaranta cinquant'anni fa e adesso Suma ancora di di quel tipo no
Ecco anche se su cambiare completamente i bisogni quindi come associazioni noi di famiglie
Oggi oggi il portavoce l'alleanza un'associazione di famiglie noi sappiamo che c'è un problema che va oltre il la il farmaco
Sappiamo che c'è un problema che va oltre la come dire la iper medicalizzazione che in questi anni ha un po'sottratto l'attenzione a tutto quello che c'è nel percorso di accompagnamento delle persone con malattia rara e delle persone a prescindere non autosufficienti e quindi a prescindere dall'azienda dalle cedo Gia
E quindi cosa stiamo facendo noi allora noi per per far capire quanto poi a volte la lingua che viene parlata a dare al tecnico dal medico dal dal professionista sia non dico incompatibile ma a volte insomma poco comprensibile rispetto a poi alla lingua parliamo le le famiglie come i nostri sondaggi per familiare
Sondrio Fania e la bambina con una malattia rara unica in Italia tra l'altro
Unico caso di displasia campo merita campo merita ma non è questo il punto il punto che come è stato anche detto inviso a prescindere dalle dieci mila malattie
Che che pensiamo che siano tante poi bisogni perché quelli che si comincia ci si si dovrebbe cominciare a guardare i bisogni delle persone e non le patologie
Sono assolutamente sovrapponibili e sono quelli che abbiamo visto prima nella nella Sardegna
E quindi noi qualche mese fa insieme a una collega che oggi ho qua è assente fa collega nel senso che è una Cagiva anch'essa di la sorella però con marca ci siamo durante una con il dell'alleanza ci siamo
Come dirà annusati e abbiamo cominciato fatte dall'esperienza diverso perché la sorella di Fabiana Novelli
Che che lata promotrice insieme a me della carta delle famiglie di cui adesso visibili dei parlo prima di conclude il mio intervento
E e una sorella in una struttura residenziale
L'ANIA la il il la mia bimba è una è una bimba Caffa semplicemente fatica ad avere accesso alla all'articolo trentadue della Costituzione quindi il diritto allo studio
Quindi due due cose completamente diverse oltre al oltre anch'alla continuità delle cure domiciliari quindi due cose completamente diverse però coi somma a questo a maggio ci siamo visti insomma c'abbiamo la vampa
Dammi la tua esperienza scriminato esperienza insomma abbiamo messo giù due cose è venuto fuori un documento che abbiamo chiar di venti pagine abbiamo chiamato la carta delle famiglie
Con persone non autosufficienti quindi la carta delle famiglie complesso e non ho sufficienti quindi a prescindere dalla ciliegia
Che misuri poi questa non autosufficienza e siamo andati a toccare tre punti fondamentali che poi tocca non veramente tutti le ugole cosiddetto UBM L'Unità di valutazione multidimensionale da qui parte tutto il percorso
Che poi di assistenza non solo farmaceutica ma chiaramente
Domiciliare piuttosto che di servizi e ci siamo accorti del comunque questo UBM dove dovrebbe partecipare chiaramente la famiglia e sono inesistenti
Dovrebbero partecipare la parte sociale insieme alla parte sanitaria non non non funziona così nessuno del legge italiana
O comunque facendo semola media ponderata chiaramente fa siamo andati a a a
Ad analizzare l'assistenza domiciliare si senza domiciliare che è un tema cosiddetta di un tema enorme no che ancora dell'articolo ventidue del si parla l'articolo ventidue del dei LEA del due mila e diciassette di DPCM due mila diciassette i cosiddetti Lea di cui si parlava prima anche Lino assistenza domiciliare che non viene da che cosa abbiamo visto
Che oggi l'assistenza omicida innanzitutto un grosso Calderone dove mescola over sessantacinque minori minori con disabilità mala malati rari quindi un pot-pourri incredibile quando ha bisogno completamente diverso
Papa abbiamo visto che questi questo questa questa di così come semplicemente sono semplicemente tantissimi negozi dozzinali di vestiti tutti uguali che vengono
Poi dati così alle famiglie alle persone che hanno bisogno e alle famiglie perché non è un caso che ne abbiamo chiamata la carta delle famiglie perché dietro a una persona non lo efficiente c'è una famiglia che se ne prende carico c'è un che le diverse le pene a carico
C'è qualcuno che se ne prende carico e deve essere supportato e sostenuto allo stessa stregua della persona con disabilità o con malattie rara o comunque non hanno sufficiente
E invece noi crediamo che bisogna cominciare a vestire cuciti su misura a seconda delle necessità di ogni persona
E questo deve essere fatto sia sul piano medico tra virgolette quindi assistenza farmaceutica ospedaliera
Sanitaria ma sia soprattutto sul piano socio sanitario
E poi l'ultima l'ultima quella dicevo prima la le strutture residenziali perché purtroppo ad oggi a prescindere dalle dei propri bisogni a un certo punto della propria vita di solito dopo la scuola che non è sempre garantita come dicevo prima l'unico posto adatto
Dove le famiglie possono Arrigo lette rinchiudere una persona non ha sufficiente è un centro residenziale
Che sia RS diversi acidi di insomma tutti i diaconi mica possiamo trovare io quindi e chiudo Francesco e mi scuso obiezione sono andato un po'lungo
Noi pensiamo che adesso sia circa da un lato ci chiediamo è possibile che nel due mila e ventitré enne parliamo ancora di questi diritti che sempre sono che diritto alla scuola piuttosto che all'assistenza di queste persone sembrava scontata vi assicuro che non è così
Io vengo dall'AGEA Lombardia vengo dalla regione
Qualunque altra dove possa sembrare quella più arretrata non la faccio perché non non non so quale sia siccome la Regione Lombardia
Viene vista come le ditte italiano vi assicuro che neanche sotto questo punto di vista lo è così come non lo è né sulla legge italiana
Perché i bisogni le necessità oggi non sono come dire prese in carico
Rispetto al alla appunto alla necessità del scusate il gioco di parole della persona ma avvengono appunto garantite tutta Los alla stessa stregua secondo della patologia questa secondo me non è più possibile
Questa carta delle famiglie è stata già sottoscritta
Da centosei associazioni nazionali
è stata già a a già muto già by impegni istituzionali ne stiamo avendo un po'di come dire di interlocuzione istituzionale Francesco rosata anticipata anche lui
Una fra tutte col vice presidente della Camera l'onorevole Sergio Costa
Ne avremo altre perché crediamo che questa modalità sia quella in futuro che possa garantire alle prese non sufficienti è chiaramente a maggior ragione perciò malattia rara
Una dignità che va oltre la la cura farmacologica una dignità che gli permetta un accesso a tutti i servizi che hanno le altre persone perché non è possibile l'anno due mila ventitré
Anzi due mila ventiquattro fra pochi giorni ci siano ancora persone di serie A di serie B ebbe assicurante riferirci
Grazie
Grazie a te fortunato le grazie per il lavoro che state facendo invito veramente tutti andare a vedere la carta delle delle famiglie con disabilità perché vi assicuro che è uno strumento straordinario con contenuti veramente di livello altissimo quando lo quando è capitato di presentarlo veramente la il l'interlocuzione è stata sempre
Sorpresa data l'interlocutore è sempre stato sorpreso dalla qualità dal contenuto di queste di queste proposte
E veramente
Potrebbe essere quello che una sino ai questa tavola rotonda un po'l'abbiamo voluta concentrare sul piano nazionale malattie rare e sul ricordino delle reti ovviamente quindi questo era il focus che dovevamo sulla parte dei percorsi assistenziali che ovviamente abbiamo visto ancora stanno tra la teoria nella pratica passiamo al secondo no a un altro tema di del del piano nazionale malattie rare perché piuttosto importante quello della formazione e per la per la formazione chiamo ovviamente
Giuseppe Limongelli e oltre a essere
Appunto responsabile del coordinamento ma letterari regione Campania anche le spese referente per la formazione all'interno del Comitato nazionale malattie rare che però non si riunisce
Lo sottolineo per giusto così a titolo informativo evolversi ha riunito una volta più insomma aspetti aspettiamo e allora forti c'è un focus altissimo sulla formazione nel piano ci sono delle del degli obiettivi assolutamente altresì informare tutti formare i medici di base informare le famiglie come si può realizzare questi quindi in concreto
Prata Ceschina Zotti sotto grazie per per quest'invito perché momenti come questo sono parcometri formazione
Come come dicevi dove comincia l'avvocato Venturi la formazione d'essere olistica oculistica ma già con una una piramide alla cui base come diceva Roberta ci sono gli studenti quindi entrare nell'università ci siamo ma sempre di più Mania concreta
La formazione deve essere di un livello superiore
Una serie d'iniziative comuni i master CCT che stanno venendo sempre più fuori formazione sette forma riformatori
E in questo momento in parte stiamo facendo e Dio personaggio imparato tanto oggi quindi questa è la base la formazione oggi deve prendere atto che ci sono e figure per tanti anni né martire sono state prettamente pediatriche le malattie dell'adulto sano mettano sempre il più e questo è un qualcosa che ammette
Come dire sicuramente sul podio medici di base e fondamentale invece base devono conoscere oggi quelli che sono i campanelli di allarme ovvero la base quelle che gli inglesi chiamano Elephants le bandierine rosse per riconoscere
All'interno i fenomeni comuni
Un fenomeno che può essere più chiaro se non parte il sospetto non parte il percorso
Indossare di migliori percorsi ma non non partiamo le associazioni avere pazienti spetti è fondamentale perché il presidente ci dice cosa manca quali sono i bisogni che dobbiamo andare a soddisfare e averli a ai tavoli esperto in questo è importante sottolinea esperti può fare la differenza
Gli specialisti multidisciplinare sempre più dell'adulto
E mettere a contatto anche con il mondo pediatrico per capire quello che può essere un modello di transito o i modelli di transizione dobbiamo in qualche modo portare avanti e se mi permettete i decisori politici
Dobbiamo in qualche modo immaginare di fare tavoli informazione formazione qui ci siamo tutti dissero
In cui in qualche modo cerchiamo di parlare la stessa la stessa lingua
Questo secondo me è fondamentale avere anche i nostri direttori sanitari direttori generali che capiscono quali sono i bisogni può fare veramente la differenza
Ecco che cosa è stato fatto Salvatore tanto lascia un position paper e della Conferenza dei rettori
C'abbiamo dei master qua c'è anche il professore Baldovino ci sono almeno tre sbarra cinque master a livello nazionale ci sono iniziative di formazione continua
Che cosa dobbiamo fare do fa il passo avanti probabilmente il position paper deve essere sicuramente ampliato e questo e nel piano nazionale
Ovvero l'idea di lavorare al tavolo mio vorrà ministero e la Nella Salute con un Colombo magari così cioè ma che venga applicato
Che mai applicato non a macchia di leopardo ma che venga applicato realmente nell'università per un percorso durante la raro ma anche nelle scuole specializzazione questo può fare la differenza
Il tavolo interregionale ne parlavamo prima con Simone Baldovino può fare tanto anche a livello di formazione anche a livello di formare i formatori così come anche Omar può fare tanto in questo tu sai che lavoriamo insieme sin dal dall'inizio sulla master malattie rare con i voi siete sicuramente molto molto impegnate la formazione possiamo fare tanto anche a livello regionale perché i centri di coordinamento hanno il ruolo sia di là di fari per di favorire i percorsi sia di lavora con l'associazione sia di fare informazione formazione quindi di concerto con le regioni questo è un impegno che dobbiamo portare avanti tutti quanti insieme e sicuramente anche il comitato nazionale dove è stato fatto un tavolo dedicato proprio la formazione
Assolutamente sì
Gli obiettivi sono ambiziosi credo che se si riesce a lavorare con portando avanti tutti questi elementi essi schematizzando portando assistiamo a quelle che sono le esperienze positive sicuramente si può fare un passo in avanti importante
Lo speriamo davvero e passo all'altro capitolo del piano nazionale malattie rare quello della ricerca non posso che che passare la parola Gianluca Trifirò
Ricerca sulle malattie rare Lauricella la legge settantacinque ha dedicato mondiale e cioè ha dedicato un paragrafo a questo
Ma manca un decreto attuativo il piano nazionale malattie rare dedica un intero capitolo alla ricerca dal tuo punto di vista di ricercatore anche lui il quattro secondo teste siamo sulla strada giusta
E però anche una cosa conoscendo la tua virgolette passione per per la revoca nasca qualcosa di più di un di una passione se il ruolo della ricevuta diversi nei percorsi di ricerca è abbastanza UISP non considera
Pertanto grazie Francesco per l'invito a partecipare a questo tavolo d'onda ma ti ringrazio anche a nome della società reale di Farmacologia per avere coinvolto e farmacologica in un percorso ormai biennale
Nel contribuire a Oxford
Contribuire a Oxford a in termini di evidenze si apre macchine post macchine che da farmacologia abbiamo questa questo vantaggio diciamo abbiamo approcci in qualche modo traslazionale quando parliamo di ricerca ricerca sia di base che ricerca clinica
è chiaro che il la Focus la ricerca è un focus sono fondamentale
Tradurre questo voi nazioni senz'altro molto più molto più complesso
Credo ci sia anche un problema culturale per quanto guarda la ricerca nel capo e le malattie rare soprattutto per quanto riguarda nello specifico per l'utilizzo di dati di viva World per appunto a supporto della la sia di una diagnosi precoce che di una chiedi una monitoraggio delle delle terapie Dio credo solo per sintetizzare i signori terziarie in cui l'utilizzo dei dati di Agordo possano essere possiamo esibire ma era rilevante alla ricerca malattie rare uno in particolare quello la diagnosi precoce insieme a diversi colleghi qui vedo collegato dal professor tra Cannavò l'amico salvo Cannavò per esempio stiamo esplorando come i dati reali morto sul pesce in Journey alcuni malati affetti appunto alla alla malattie rare
Possano a ma possono essere utilizzati per sviluppare dei modelli predittivi di per diagnosi precoce attraverso approcci innovativi con machine learning
Appunto su su questi su questi dati abbiamo alcune esperienze in cui i dati di ruolo sono utilizzati per fare drug discovery e quindi andare a fra gare potenziali terapie che con un riposizionamento potrebbero essere utili nella trattamento il cui malattie rare in questo momento non hanno alternative terapeutiche
E poi senz'altro abbiamo già visto come e di fatto i dati di Agordo sono parte del processo autorizzativo in campo e la mattina le più che in altre aree terapeutico perché gli studi sperimentali hanno dei limiti inerenti al fatto appunto che abbiamo pochi pazienti da includere gli studi l'abbiamo gruppi di controllo e quindi diamo sempre più visto farmaci approvati utilizzando controlli storici dai registri di real Ward
Ha dei tour abbiamo visto un farmaco approvato con expander date espropriamo quindi esclusivamente con dati di real World io penso che problema sì anche culturale per quanto guarda la formazione di deformare anche i ricercatori nella nella appunto nelle fare incetta di Zanda questi dati
Per rispondere a una varietà varie esigenze che che ancora non sono poste dalla nel campo le malattie rare e mi piace citare un'iniziativa che che life sta portando avanti e che coinvolge anche
L'amico Peppe Limongelli
Una rete una rete di coordinamento sulle malattie rare ce l'ha e far finanziare con i progetti con i fondi di farmacovigilanza e che a mio modo di vivere rappresenta una grandissima opportunità perché permette di superare quei silos in cui anche voi le fonti dei dati si riuscivano a trovare ci auguriamo che si riesca anche a trovare una mediazione con la normativa sulla data Protection e tutti quanti noi siamo molto sensibili ma anche come dire spesso affetti ha un senso di frustrazione dal fatto di avere la una mole di dati una miniera di dati
E però sappiamo che potrebbero essere messi a sistema ma era molto più efficace ma in questo lento questo non è possibile perché abbiamo l'impianto normativo sovente vecchio che non facilita l'utilizzo appunto i dati di Agordo per rispondere a questi alle varie esigenze per cui senz'altro si è imboccata la strada giusta bisogna continui continuare diciamo a investire soprattutto informazione ci auguriamo appunto che si riesca a bloccare anche questa impasse sullo su dalla Protection
Sono sicuro insomma che che grazie a queste reti sia una grande spinta un grande impulso alla ricerca nel campo delle malattie rare
Speriamo anche facilitando appunto il linciaggio dei dati clinici da dirigisti e i dati dei flussi amministrativi senz'altro noi anche come si fa a non mancheremo di dare il nostro contributo
Ti ringrazio ancora per l'invito
Italiana e farmacologia e alla sua al suo impegno all'interno di osservatorio da ormai
Per grandi trend quindi ma davvero un piacere
A questo punto Chen Sala il presidente il senatore Francesco Zaffini
Presidente era come decima Commissione quindi affari sociali sanità lavoro sul pubblico privato e previdenza sociale del Senato io lo ringrazio per averci ospitato in questa sala
E però per la sua attenzione da sempre dall'inizio del suo mandato al mondo delle malattie rare
Per appunto per aver anche per questo secondo hanno voluto ospitare il rapporto spot alle sempre allora ovviamente siamo
Felici di di questa collaborazione o meglio di questa disponibilità del istituzione Commissione decima del Senato e in generale il Senato per
Per la vicinanza ad un tema che come dice esattamente
Il termine
è è un tema teoricamente considerato marginale teoricamente così raro appunto
Raro noi siamo in realtà molto attenti a questo comparto perché perché incide su una parte debole della popolazione perché purtroppo in questo mondo fanno FAMP fa massa critica il numero e e rispetto a questo io personalmente come indole ma soprattutto questo governo intende dare un segnale di discontinuità non è importante solo quello che fa massa critica politica è importante quello che c'è da fare è quello che si deve fare soprattutto a tutela di pezzi di popolazione che non ricevono la dovuta attenzione da parte del sistema
E stiamo lavorando assiduamente lo lo faccio peraltro insieme al all'amico collega di partito Marcello gemmato come sapete esercita la delega alle malattie rare Luís peraltro sta portando avanti un portando avanti un suo lavoro importante una e la programmazione anche di eventi di di il livello di qualità io per quello che posso con la istituzione Senato e con la e per la parte diciamo del del del legislativo
Sto del del parlamentare sto cercando di
Istituire anche questo fondo sulle sulle terapie avanzate
è un'operazione assolutamente interessante intelligente perché non so se avete notato
Peraltro noi abbiamo un intergruppo insieme al collega senatore Manca del PD tanto per dire che insomma su questi temi lavoriamo al di fuori della strumentalità politica
è una operazione interessante perché tenta di introdurre un metodo che poi potrebbe potrebbe costituire qualora riuscissimo ad a portarlo a termine una best practice sul col sulla quale con la quale misurarsi anche su altri pezzi
Di servizio sanitario specialmente per quanto attiene al rapporto con i farmaci per le terapie avanzate e per i farmaci segretari
E e orfani ora qual è il meccanismo che noi abbiamo in animo sul quale stiamo lavorando quello di poter quantificare i risparmi delle terapie avanzate
Rispetto alla
Gestione della patologia e del paziente soprattutto e e e di relativi risparmi di costi
Qualora appunto si mettano a disposizione questo tipo di terapie
A attingendo appunto ad un fondo che deve essere avviato con uno stanziamento evidentemente del governo evidentemente un primo stanziamento dello Stato ma questi risparmi
Cosa abbastanza complicata da definire perché del tutto evidente ci rendiamo tutti conto che il singolo risparmio del singolo paziente
E difficile da quantificare e soprattutto da numerare tanto da indirizzarlo pari pari al fondo cui dovremo sviluppare un sistema per cui ex ante stabiliamo ovviamente sostenuti da un supporto tecnico scientifico adeguato che la messa a sistema di questo tipo di terapie comporta un risparmio per il Servizio sanitario nazionale di x quelli xe
Tutti gli anni deve essere indirizzato al fondo e quindi costituisce il rifinanziamento del fondo non è un'operazione facile cioè del mezzo il MEF ovviamente ogni volta che c'è di mezzo il mare fa i conti si fanno difficili come sapete tutti però è anche giusto che loro poi cit mettono un attimo dentro uno schema col quale dobbiamo fare i conti tutti quanti insomma no che l'equilibrio di bilancio
L'impegno c'è anche in questo momento in questo momento in quinta Commissione stiamo combattendo per portare a casa questo emendamento abbiamo individuato anche la fonte
Diciamo dove va ad appoggiarsi non è purtroppo facile perché questo bilancio sapete tutti che è stato un bilancio di Margaret
Di di di vacche magre come si dice e non certo per colpa nostra e per cui
Però però sono qui a testimoniare la grande attenzione e soprattutto sono qui a promettere il massimo impegno nei prossimi appuntamenti qualora questo appuntamento dovesse non essere quello giusto
Quello che conta nella nella esserci
Il sito della cosiddetta volontà politica percorso comporre questo quadro Costa assolutamente Complesso della cosiddetta volontà politica è la assiduità dell'impegno su questo io mi sento di potervi garantire la vicinanza e la costanza dell'impegno mio e della commissione che rappresenta adesso mi dovete perdonare perché c'è il presidente del Consiglio in aula io purtroppo devo scappare però sono venuto volevo non mancare e sono riuscito a venire ho chiuso la Commissione solo qualche minuto fa c'era anche qualcuno di voi vicino nelle vicinanze quindi la testimonianza del fatto che facciamo
Del nostro meglio per essere presenti grazie per esempio allora grazie ancora grazie accertamento grazie d'essere riuscito a passare e grazie dell'impegno sul sulle terapie avanzate perché ovviamente è un è un un tema fondamentale perché le terapie avanzate nel mondo malattie rare rappresentano un'opportunità straordinaria
Verrebbero vanno considerando che l'ottanta o perciò più dell'ottanta per cento malattie rare sono di origine genetica evidente che le terapie avanzate sono la risposta per l'appunto il potenziale per la maggior parte di essi grazie
A questo punto velocissimamente passo la parola ritorno sul tema piano nazionale malattie rare torno sul tema diagnosi passo la parola a al professor Baldovino e a a questo chiedo allora c'è la traccia c'è stato lo abbiamo visto la Presena presentazione di di Federico si è parlato delle complessità del più del dei percorsi diagnostico terapeutici quindi che sono ma in alcune regioni di più in altri di meno sono in molti casi delle linee guida sono spesso non sono aggiornati come si può sul viso l'importanza di questo strumento come si può superare queste disomogeneità
L'altra cosa che si diceva il fatto saranno tra virgolette che non siano spesso raggiungibili rintracciabili visto che poi dovrebbero essere quelli quegli elementi sulla base del quale il paziente può esigere il suo diritto
Grazie intanto grazie per l'invito
Intanto però partire con un messaggio di speranza devo dire che né italiani abbiamo una particolare capacità di fare le cose bene e predire però forse avrei potuto farle meglio io premente questa stessa a tavola rotonde anche la presentazione del del report fatta in Francia sarebbe stato un trionfò dicendo guarda come siamo stati bravi abbiamo devo dire questa capacità e su questo normalmente quando finisco la mia presentazione così inizio dalla fine meno prendo meno tempo
Cito una frase che
Quindi
Gravosi quando diceva
O il pessimismo della ragione perché se vedo quello che capita sono pessimista ma o l'ottimismo della volontà e su questo devo dire che quello che un po'ci unisce tutti quelli che siamo qua parlavamo prima con Giuseppe che abbiamo un po'il dottor Limongelli abbiamo un po'veramente questo spirito dei missionari e cercare di continuare andare avanti
Nonostante tutto e il tema dei ITT ha son d'accordo un po'tema importante spesso rischia di diventare un tema per nascondere altre altre mancanze perché impediti a non è quella soluzione di tutto è vero e quello su cui si possono scrivere quelli che sono i diritti esigibili
Abbiamo degli esempi di tante altre situazioni in cui abbiamo dei diritti esigibili pensate alla DPCM Lea del due mila diciassette c'era tutta una serie di diritti eleggibili esigibili
Indicati forse riusciremo a ottenere i test genetici
Come teste erogabili a tutti i pazienti con il primo gennaio due mila ventiquattro
Diceva prima giustamente Giuseppe presso Limongelli che bisogna avere un sistema quadro unico il PTA ci sono dei punti che ha che devono essere condivisi fra tutti che cosa bisogna fare quali sono i percorsi sanitari detterà Hattie esigibili dei pazienti e mi piace mi ami a quello che diceva Fortunato Nicoletti anche sociali dei pazienti perché spesso ci attacchiamo veramente a farmaci ultra costosi
Farmaci innovativi sono importantissimi fondi sono importantissimi al paziente ha bisogno di vivere sul proprio territorio e di vivere una de vita degna di essere vissuta e su questo il Pd Tia dovrebbero avere
A mio parere una uniformità nazionale
Che potrebbe essere affidata per alcuni aspetti eccentriche sono entrati dentro le reti europee di riferimento uno dei compiti che dovrebbero avere sarebbe quello di cercare di mettersi d'accordo su che cosa uniformemente
Sia utile è importante per i pazienti per la parte sanitaria e poi sulla parte sociale bisognerebbe metter dentro qualcun altro perché chiaramente centri Erna Sandoz c'è spesso centro ospedalieri
Non hanno una contezza di quello che capita sul territorio e questo va anche sottolineato e dopodiché vanno calati nelle diverse realtà regionali perché come abbiamo visto le diverse realtà regionali hanno degli approcci diversi a al cercare di affrontare i problemi il secondo punto che il posto è quello della mancata visibilità di questi PTA ci sono alcune regioni e su questo devo dire che la regione Lombardia qui viene Fortunato e Nicoletti è una delle più avanzate hanno tutti finiti a evidenti visibili
Sono dipinti a che però dal certo punto di vista sono stati realizzati a volte da uno duecento e magari non condivisi no in Piemonte per dire abbiamo molti meno PTA che abbiamo fra l'altro su questo abbiamo un po'un understatement
Subalpino per cui non li abbiamo chiamati Pd chiama raccomandazioni banalmente perché non abbiamo messo quelli che sono gli Outer misurabili e quindi non ci sembrava il caso di chiamarli Pd Tia abbiamo venti che però qua li fondere ben sviluppate bianco in volto tutti i potenziali
Medici e associazioni coinvolti in questo tipo di
Dipinte
Attività la proposta che
Facevi tu di mettere a fattor comune il Pd TA in un'unica repository nazionale sarebbe l'ottimale e su questo e vado a concludere sarebbe anche interessante visto che qua abbiamo dei rappresentanti di Haifa avere in un'unica repository nazionale anche tutte le valutazioni di Abkhazia che vengono fatte per i farmaci se uno va sul sito delle nacchere se inglese prova per ogni farmaco quella che è stata la Katia
Io magari sono io che non so particolarmente usare il sito ma non sono riuscito a trovare una capirà
Di ai fa che una quindi di sicuro una maggior trasparenza se si può dare un auspicio
Di di questa tavola rotonda una maggior trasparenza di che cosa si fa e che spesso si fa anche bene in Italia va portata avanti
Grazie mille Simone grazie
Vado velocissimamente
Sicuramente il dei doveri che il la gli atti HP ha credevo che fossero disponibili sul sul sito in via poteva ma cosa che devo verificare Anna Chiara Rossi parliamo ovviamente gruppo lavoro farmaci orfani di Assobiotec parliamo della della parte trattamenti farmacologici del più bel dei capitoli trattamenti farmacologici del piano nazionale malattie rare quali sono opportunità che vedete nella dal dal piano e come dovrebbe cosa dovremmo fare qualcosa
Grazie innanzitutto per l'invito a nome di Assobiotec
Chiaramente nel nostro gruppo di lavoro il il tema farmaco ricerca ai accesso sono dei temi fondamentali fra devo dire che la nostro
Ambito di discussione molto più ampio perché come diceva poco fa professor Baldovino
Il farmaco importante per il paziente raro ma non è tutto c'è anche una necessità di supporto a tutto il percorso del paziente né in questo lo viviamo ogni giorno e quindi crediamo che come aziende impegnata nel settore nostro dovere sia non soltanto quello di mettere a disposizione
Delle persone colpite da queste patologie dei farmaci efficaci ma anche
Quello di cercare di collaborare con tutto l'ecosistema delle malattie rare e per cercare di dare un supporto al paziente in tutti i momenti ecco quando pensiamo al mondo delle malattie rare in Italia almeno personalmente mi viene in mente un'immagine anche quella di un bicchiere che sicuramente mezzo pieno
Molti di noi che appartengono al gruppo in Assobiotec fanno parte in multinazionali e quindi abbiamo spesso modo di confrontarci con i nostri colleghi negli altri Paesi e quindi come è stato detto oggi sicuramente
Il l'Italia un Paese molto attento alle malattie rare che da da molti anni pone attenzione manette a rare
E anche una serie di sistemi di realtà che in qualche modo facilitano il il paziente e oggi abbiamo visto che tutte questi queste realtà
Sono fase di miglioramento perché abbiamo visto che l'accesso ai farmaci è in fase di miglioramento e si posiziona molto bene in Italia e abbiamo visto anche molti altri parametri assolutamente in in crescita alla ricerca
Il supporto però come c'hanno detto i pazienti e come ci ha fatto vedere Ilaria Ciancaleoni poco fa
Il bicchiere mezzo pieno ma ancora va riempito c'è ancora tanto spazio da riempire e quindi in quest'ottica noi ci poniamo neanche guardiamo il piano nazionale
Per le malattie rare con una grandissima opportunità
Una grandissima opportunità davvero per contribuire a migliorare ogni
Momento del critico del percorso del paziente a partire dalla diagnosi
A la presa in carico del paziente ha la possibilità di avere un accesso a a una terapia efficace ha la possibilità di avviare un supporto al di là del farmaco abbiam parlato il supporto psicologico e sappiamo che questi pazienti hanno un impatto psicologico
Devastante
E quindi pensiamo che questo piano che per fortuna è stato migliorato e anche finanziato e recentemente possa dare davvero un grande contributo però il piano stesso credo che possa essere d'aiuto ma possa essere ulteriormente aiutato e anche accelerato
Ora con due due aspetti uno può essere quella sicuramente di mettere a frutto quelle che sono le attuali best practice che già in alcune regioni in Italia ci sono professorali Mongelli se n'è appena andato però sicuramente la campagna rappresenta un esempio virtuoso è come se fosse un pilota del piano nazionale malattie rare perché molti degli aspetti critici che il piano si si si propone di migliorare mi sono già stati presi in considerazione alcune soluzioni sono già state individuate implementate quindi
Questo è un aspetto e dall'altro chiaramente è anche la possibilità di
Aprire il l'ecosistema e malattie rare considerando anche il supporto che era il privato può dare
E questo in questo noi ci proponiamo assolutamente come dei partner d'elezione perché è vero
Anche nel momento in cui il piano ben disegnato e può essere ben implementato c'è sempre un tema di risorse come sappiamo è come abbiamo sentito in questo il ed risorse
Sono poche la coperta è quella sappiamo che momento in Italia diciamo dal punto di vista economico non è tra i più brillanti così come non lo è
Del resto d'Europa nel mondo e quindi il privato sicuramente può dare un contributo in queste ore ci sono davvero diversi esempi virtuosi
Eravate con alcune regioni anche a livello nazionale riusciamo davvero dare un supporto molte delle aziende che fanno parte del nostro gruppo e l'associazione stessa
Riesce davvero a dare un supporto importante sia sull'aspetto diagnostico sia sull'aspetto di presa in carico del paziente sia sul contributo allo sviluppo di Pd Tiana
Ma anche per la gestione del trattamento della terapia a casa per esempio il trasporto del paziente nei centri ai commi in futures
Ecco questo c'è reso possibile e logo riusciamo a fare in alcune realtà in altre meno perché purtroppo ancora oggi il rapporto pubblico privato viene visto come qualcosa di sospetto un virtuoso
Ecco noi davvero auspichiamo che questo tipo di questa mentalità possano essere superata perché crediamo di poter essere un attore fondamentale quindi sicuramente il piano nazionale
è una base fondamentale in cui noi assolutamente crediamo e anche nel nostro position paper abbiamo delle posizioni molto comune quindi come associazione
Lavoriamo per quello che possiamo verrà sulla bocca sì per fare in modo che venga implementato venga finanziato possano essere designato nel migliore dei modi
E dall'altra appunto crediamo che il nostro contributo e la possibilità di fare leva su best practice già esistenti possano sicuramente contribuire a far sì che il bicchiere venga riempito nel più breve tempo possibile per questo significa dare risposte
Più velocemente il prossimo
Grazie permetterà
Sparati assai collaborazione pubblico-privato sicuramente due leve estremamente importanti grazie mille e a questo punto il il passiamo al un tema che non fa parte del piano in film realmente ma è un allegato non segua il secondo allegato il piano cioè al riordino della rete del delle Rete
Delle reti malattie rare e su questo stiamo il professor Cannavò Salvatore Cannavò direttore dell'Unità di cure endocrinologia del Policlinico ci Martino di Messina
Coordinamento malattie rare la Società italiana indica regia al suo centro un centro Lerna quindi all'UIC chiedo in collegamento dal suo punto di vista come synth come sta vedendo e come si dense aveva come ha detto lo lo sviluppo il suo centro all'interno propri questa riorganizzazione della rete che ovviamente è appena iniziata
Grazie spero che vi sentiate la sentiamo perfettamente
Pesa innanzitutto grazie dell'invito io rappresenti intervengo rappresentare la società italiana endocrinologia ovviamente non pratico personale
E ringrazio anche la la nostra Presidente consiglio direttivo per questo coinvolgimento
Come suggerendo che oggi ha voglio premettere che abbiamo istituito una commissione dedicata alle malattie rare Tina collaborazione con la Società italiana di endocrinologia e diabetologia pediatrica
Perché ma proprio partendo recenti rientri tra i centri era una perdendo il malattie endocrine e coinvolto sia endocrinologo dell'adulto ed endocrino il pediatra l'endocrinologo pediatra abbiamo sentito forte l'esigenza di una collaborazione diciamo
A ampia il per coprire tutte le età del dei nostri pazienti
E il è proprio il la commissione diciamo congiunta a come primo obiettivo quello di organizzare diciamo al meglio il percorso di transizione perché ovviamente il percorso i garantisti dinanzi Cione uno dei percorsi più indicati nell'ambito per i pazienti con malattia fa per quanto riguarda il documento di riordino della rete nazionale indubbiamente il documento a facciamo ammesso dei punti fondi Formenti fondamentali punti molto importanti nell'organizzazione del sistema perché ha definito con una sufficiente chiarezza quali sono i ruoli e compiti che le varie strutture devono avere nell'ambito dell'organizzazione nazionale organizzazione regionale anche dell'organizzazione vocale
E questo e sicuramente un passo avanti perché non ha semplicemente parlato di l'assistenza non ha parlato anche della formazione diciamo di dei tutte le attività artistiche con svolge ovviamente incluso il coinvolgimento delle associazioni i pazienti l'ho sentito delle cose molto belle oggi pomeriggio che mi hanno fatto anche riflettere nanotech sicuramente mi aiuterà che voglio tenermi in considerazione anche nell'organizzazione
I centri endovena
La nostra Commissione trasversale Società del da proceduto negando che oggi degli altri prende parte parte proprio dalla dalla necessità realizzare al meglio l'attività dei nostri centri e ma che c'erano hanno un po'orso del territorio di ciò che succede sul territorio minimo consentito prima il professor Balduino riceve centinaia passò o pretende il delle isole ecco ecco incarna il termine perché noi inevitabilmente viviamo la vita e i nostri pazienti altroché
E e quindi rinviamo le loro difficoltà assolutamente e siamo credo contenti del fatto che proprio nel documento di riordino impennano
Previsti nei ruoli anche di centotrenta forse potrebbero essere definiti me questo è fuori di dubbio perché ancora la declinazione un po'generica certo licenzia governa hanno due problemi i centri è campi le il primo problema che dovrebbero essere fosse considerato o più dalla interlocutore diciamo pubblico nelle a livello decisionale dato che rappresento sostanzialmente sebbene con siamo d'irrompere all'occhiello della ospedalizzazione e e poi un altro problema che diamo molto presentano in ambito endocrinologia col è che molte patologie che dobbiamo trattare in quanto sono considerate Gerrard dalla Comunità europea italiano rientrò Medea
Per cui ci troviamo in una condizione la certamente di grandi difficoltà perché il la gestione in questi pazienti gli affetti da un per ma gestione che e affidata alla buona volontà dei siti
E non rubo altro tempo così era grazie mille per essere grazie per la sintesi senz'altro ma anche grazie per questo spunto che ritengo fondamentale c'era questo
Questa disco discrepanza tra veramente che fisiologica tra il il e le malattie di cui il legarla se prendono in carico che però evidentemente crea un tutta una serie di difficoltà in preti presa in carico
A questo punto ultima e davvero la ringrazio lascio la parola all'onorevole Ilaria Malavasi la ringrazio per due motivi il primo perché da quando in Parlamento ha dimostrato un'attenzione e una sensibilità al mondo delle malattie rare
Straordinaria ci ha aiutato c'è accompagnato nei vari percorsi per l'implementazione a centosettantacinque per la sulla sull'allargamento dello Scremin quindi veramente una una sensibilità straordinaria e la ringrazio anche perché non è cosa da tutti soprattutto sopra un mondo politico venire qui mi ha detto l'ho detto prima la ti faccio parlare prima
Vento no par parlo tranquillamente per ultima perché così ascolto quelle che sono tutti temo quindi come facciamo a trasformare questo bicchiere da mezzo pieno a renderlo tutto pieno come come dice la media
Assolutamente Carvalho medita finì nei guai mai profezia Maya sembra no eh grazie ho ascoltato con molta attenzione di aderire se non sentite vero tantissimi temi che su cui bisogna ancora
Lavorare anche perché è stato già detto ma lo voglio ripetere il piano nazionale sulle malattie rare è un piano importante
Ma non è sufficiente avere un documento anche fatto molto bene che approfondisce priorità dalla prima l'avvocata Venturi Novi pilastri fondamentali comunque su cui viene declinato ma servono poi quella concretizzazione quel dal trasformazione dalle parole ad azioni concrete che sono indispensabili per migliorare la situazione dei pazienti perché
E quando parliamo di malattia in generale non solo di malattie rare perdiamo un po'di vista e mi fa mi ha fatto molto piacere ascoltare la testimonianza di Nicoletti le persone non sono la loro malattia le persone sono persone e quindi dietro allora patologia hanno comunque tutti i bisogni e tutti i diritti che abbiamo tutti allo stesso modo tutti tutti e tutte lo dico perché questa ultima questa parte che ha raccontato infortunato mi permetto di usare confidenzialmente il nome penso che sia molto importante nella vita delle persone il diritto allo studio
Dovrebbe essere costituzionale uso il termine condito uso il condizionale ma questo tema che riguarda le malattie rare le malattie croniche la somministrazione di farmaci a scuola sono un grandissimo problema in questo Paese oggi è molto difficile accompagnare uno studente che ha bisogno comunque di una somministrazione anche quotidiana
Perché è difficile trovare la persona che si prenda la responsabilità della somministrazione anche quando magari è una somministrazione
Non pericolosa lo dico per il diabete o per un'altra malattia nonne che non richiede diciamo una formazione particolare
E e quindi rischiamo di mettere in campo delle discriminazioni pesantissime sulla vita delle persone
E io penso siano molto molto gravi lo dico perché io la mia la scuola è una mia grandissima passione come amministratrice mi sono sempre occupata
E forse imprevisto nonostante le difficoltà della scuola la scuola rappresento comunque
In un ambiente che c'è
Perché quando ragazzo compie diciotto anni o diciannove ed esce comunque dalla scuola non c'è niente
Ha ragione signor fortunata nel senso che il destino spesso delle persone non autosufficienti hanno delle disabilità delle fragilità e e quella di andare in un centro diurno
E non è una cosa normale
In un ambiente che non è proprio felice e un ambiente importante e utile e giusto che ci sia ma non va bene per i ragazzi quindi questi aspetti escono mai vanno
Rimessi un po'in primo piano insieme all'attuazione del piano delle malattie rare per non disperdere un po'quella umanizzazione del nostro proposto di cura che è assolutamente importante altrimenti rischiamo di occuparsi solamente della patologia ma non dei ma presi in carico della persona con tutti i suoi bisogni sui desiderate le sue necessità sua e della loro famiglia che secondo me fa davvero la la differenza il lavoro che dobbiamo fare è quello di portare avanti i decreti che mancano
Sulla rete centosettantacinque del due mila e ventuno abbiamo fatto tante interrogazioni
Anche l'attuazione del piano nazionale ha bisogno comunque di atti attuativi lo dico perché il senatore Zaffini è stato molto brillante ma oggi mancano in Generali in questo Paese quattrocentottantuno decreti attuativi
E li aspettiamo da un anno perché i soldi li abbia messi nella scorsa legge di bilancio oggi stiamo discutendo la nuova legge di bilancio dobbiamo ancora attuare quindi rendere
E scuti IBI di quei diritti e quei servizi che abbiamo già finanziato lo dico non in modo polemico ma perché è quelli che rischiamo di penalizzare sono i cittadini e le cittadine di questo Paese purtroppo non è sufficiente farla battaglie in Parlamento per metter le risorse che sono indispensabili a bisogna continuare a spronare in modo propositivo dialisi le responsabilità dell'esecutivo in questo momento per dare continuità
Evidente che ogni governo fa delle scelte sono assolutamente legittime
E evidente però le scelte legittime hanno nome e un cognome perché mi permette di fare una battuta e poi torno sull'argomento se si fanno diciotto condoni evidente che si rinuncia
Ad aver delle risorse che possono essere messe a servizio dei diritti dei cittadini dalla scuola
Alla sanità che sono per me due pilastri fondamentali nel tenere insieme una nazione per tenere insieme la coesione sociale di un di un territorio
Così importante come il nostro lo dico in modo orgoglioso rispetto ad essere una cittadina italiana quindi oggi dobbiamo secondo me continuare a lavorare insieme secondo me mai come in sanità
L'insieme delle responsabilità anche con la collaborazione del privato apprezzate la riflessione che ha fatto
La dottoressa prima perché le istituzioni le associazioni dei pazienti i clinici le Società scientifiche
Ma anche le aziende farmaceutiche cioè i la collaborazione e lì eh lavorare insieme penso che sia l'unico modo che ci permette di provare a migliorare ma anche a scardinare qualche meccanismo che non funziona altrimenti se funziona se tutto non saremmo ovviamente qui a parlarne
E lo dico nonostante io penso che in questo queste ci sia un ottimo sistema sanitario nazionale
E abbiamo fatto comunque tanti passi a fanghi e dobbiamo comunque non demolire tutto quello che c'è ma dobbiamo anche migliorare quello che oggi non funziona a me colpisce molto in modo negativo le disomogeneità territoriali sono una vergogna nel nostro Paese ce lo dobbiamo dire perché non c'è un altro termine da usare io questo ma dico sempre quello che penso
Perché anche sulle spingano Natali che è un po'un ampio diciamo una una battaglia tra virgolette che ho che ho fatto mia nel mio percorso parlamentare
Non può essere che non ci sia la stessa possibilità di cure di diagnosi precoce per un bambino che nasce in Puglia è una regione in questo molto avanzate rispetto ad esempio alla mia regione invece applica solamente gli screening che sono previsti comunque
Oggi dalle normative vigenti quindi la le diagnosi precoci il fatto di avere la possibilità di una presi in carico nella nostra regione di a di residenza
E forse la digitalizzazione ci può comunque aiutare anche in questo e gli investimenti che mette il Pnr RC possono dare una mano insieme al tema della formazione e dall'università alla formazione continua per la vita perché credo che ci sia un tema anche di formazione nel corso comunque della professione
Non solo medicamento delle professioni sanitarie
Penso che sia uno dei temi su cui dobbiamo continuare a lavorare e auspichiamo che lo stimolo propositivo che portiamo in commissioni per i nostri atti nella possibilità che hanno i parlamentari ci possono permettere di diciamo essere un pungolo attento per il ministro e sottosegretario gemmato
Per arrivare in fondo diciamo agli atti di cui abbiamo bisogno perché
La differenza la differenza della vita che la cosa più preziosa che abbiamo e quindi il lavoro che facciamo lo facciamo idealmente non perché il piegare un Governo ma per provare ad essere utile a questo Paese nel rendere migliori e l'esercizio dei diritti di cittadinanza che sono così importanti
Soprattutto a partire da quello della salute quindi continueremo a lavorare
Ognuna di
Ogni pietà che c'abbiamo sempre messo nel supportare anche le sollecitazioni che vengono da fuori il Parlamento perché noi siamo no uno strumento a disposizione dei cittadini per migliorare le cose che oggi non funzionano domani ragioneremo anche sulla proposta di legge
Incontrerò non due ma insomma
Fortunate i suoi collaboratori per capire in che modo poter supportare questa proposta già perché il tema delle non autosufficienze un tema enorme nel nostro Paese
La legge è stata la riforma è stata fatta l'anno scorso Ampère anzi quest'anno ma dobbiamo comunque riempirla di soldi era andarla attuativa cosa che Eva e non Mombu non ci possa mettere dieci anni perché non non è possibili cittadini hanno bisogno tutti i giorni di avere i loro diritti di poteri esercitare quindi c'è un tema sgomenti
E efficienza di questa macchina molto farraginosa che la macchina dello Stato italiano su cui dobbiamo secondo me insieme provare a rendere un po'più fluidi il processo amministrativo per rendere davvero la vita migliore dei nostri cittadini quindi vi ringrazio perché oggi somme sono usciti tanti temi su cui dobbiamo continuare a lavorare con tutta la disponibilità e la responsabilità ognuno di noi per il pezzettino crea o mettere a disposizione grazie
Onorevole grazie a lei grazie nuovamente per avere atteso fino fino adesso
Grazie per quello che farà perché effettivamente il tema dell'attuazione è il tema più complicata che abbiamo e presta propoli quel medico il bicchiere mezzo pieno sappiamo benissimo che abbiamo fatto tantissimo se io penso a quando abbiamo cominciato a turco pace di di di di malattie rare dodici anni fa
Il mare un mondo completamente diverso siamo tantissimo avanti quindi questo dichiara senz'altro mezzo pieno mancano spesso spesso e volentieri manca l'ultimo pezzettino che l'attuazione che potrebbe essere la cosa più facile attuale agli aria alla Perfetti quella più complicata da da realizzare
Bene grazie io cambio tavola rotonda mi scuso per dirla ritardo
Con i relatori della seconda tavola rotonda richiamo immediatamente qui accanto a me e chiamo in particolar modo Alessandro D'Arpino vicepresidente della Società italiana di Farmacia Ospedaliera servizi farmaceutici delle aziende sanitarie
Cinzia Pino presidente idea Perollo sette della Fondazione retta
Anch'essa portavoce Alleanza malattie rare
Fabio a Torino
Ecco lo fa vietati palesi officer e depositi ad della della del Direttorato generale alla salute della della Commissione europea e Stefano Stefano Romanelli eccolo Stefano Romanelli
Governance afferma nei giardini di un corpo e Errico Piccinini coordinatore ed è Ford Focus group del del focus group malattie rare di Farmindustria
Io vi chiedo scusa per il ritardo e partiamo velocissimamente che ero solo di quali sono le urgenze maggiori chi è che deve andare via per primo Cinzia sicuramente Alessandro sicuramente Sky
Sei dieci sicuramente OCCAR per parte cerchiamo di fare ah ecco mi hai risposto in in in ritardo allora fare parlare sei dieci devi scappare all'Aja chiedo
Alla pappardella Cinzia Piro Tizio Philopat parto da te cresca e che ora deve andar via
Pezzi di Valerio se è un quarto a un sesto a quaranta all'ora riguardo prima da Alessandro se se sempre se me lo consente ai laziali razionale vi dobbiamo riorganizzare un attimo il la la la il
La la tavola rotonda lettera organizzato per secondo due blocchi ma una nazionale un'interazione faceva faremo un po'un po'velocemente agire giri girare le domande allora parte ad Alessandro Dal Pino la la domanda e questa è avvenuto una curiosità verde vedendo i dati di Hi Fai vedendo dall'altra parte illa lasciar dei di l'area del di di osservatorio malattie rare cioè da una parte ai parcheggi dice
Ci sono
Si spera lei la spesa per farmaci orfani consumi farmaci orfani uniforme in tutte le regioni dall'altra l'aria che ci dice abbiamo problemi di accesso IP i pazienti dicono abbiamo problemi per accesso alle terapie come titoli significhi questa discrepanza e come si può sperare ovviamente
Scrupolo sintesi massima certo cercherà cerca cercherò anche per il resto è minore esatti rinvio grazie grazie della del coinvolgimento a nome di tutta la si fonda la Società italiana di farmaci ospedaliera
La domanda è abbastanza complessa e secondo me la sua il suo primo bias ce la oppone il nome malattie rare
Perché l'abbiamo sentito prima al senatore Zaffini sembra un problema marginale raro in realtà parliamo di oltre sei mila malattie e se andiamo a mettere un numero per ogni malattia anche venti pazienti sono centoventi mila persone quindi un esercito quindi stiamo parlando veramente di tantissime persone e una terapia è disponibile voglio stare largo al massimo per le prime cento malattie quelle più numerose abbiamo visto centocinquantanove farmaci se non sbaglio
Autorizzati dai fatti pertanto il primo problema è legato non tanto ai primi
Cento alle prime cento malattia quanto a quelle cinque mila novecento che stanno sotto per le quali non c'è nessuna terapia autorizzata ufficiale e per la quale i medici i centri di riferimento prescrivono che cosa farmaci o flebo il galenici magistrali
Cosmetici dispositivi medici integratori alimentari e tutte queste categorie che ho citato non sono normate per la loro riescono rimborsabilità pertanto abbiamo un'assistenza a macchia di leopardo abbiamo delle regioni che garantiscono tutte queste categorie di prodotti a carico del sistema sanitario nazionale altre magari quelle in piano di rientro
Oppure quelle meno sensibili a questa tematica non assicurano questo tipo di trattamento per cui da questo deriva questo problema di vedere l'assistenza un po'a macchia di leopardo su questo
Francamente occorre rendere visibile il problema occorre fare a mio avviso delle liste positive di prodotti che devono essere erogati all'interno delle singole patologie altrimenti
Avremo sempre il problema quindi di fatto se ho una terapia una malattia rara dermatologica per la quale L'Unità mia fonte di sollievo è una crema dermatologica cosmetica io credo che questa debba essere assicurata un po'come se fosse un farmaco quindi è chiaro che su questa tematica forse ce come assolutamente molto da fare
L'altro problema invece sulla fase sopra cioè il blocco di quelle patologie nelle quali il farmaco cerco su questo come il si fo abbiamo fatto una proposta a mio avviso rivoluzionaria per quanto è semplice noi purtroppo quando andiamo ad affrontare il problema autorizzazione all'immissione dei farmaci abbiamo sentito prima a Francesco Trotta
Abbiamo anche dei tempi
Buoni di autorizzazione all'immissione in commercio almeno di rispettabili rispetto ad altri Paesi europei
I problemi vengono quando si va ad applicare il codice degli appalti perché quando viene immesso in commercio dopo ci sono dei passaggi burocratico amministrativi che sono diversi da regione a regione perché magari prima c'è il blocco delle all'inserimento in prontuario regionale poi c'è da fare la gara poi c'è c'è da fare tutti gli adempimenti burocratici che sono previsti dal Codice degli appalti e in venti regioni facciamo venti procedure diverse per ottenere tutti lo stesso risultato cioè il prezzo che già contrattato ai fa con il fornitore del farmaco
Il che pare veramente ridicolo
Per cui la nostra proposta e facciamo in modo nostra intendo come società italiane farmacia ospedaliera l'abbiamo proposto anche alla commissione Sanità
Facciamo in modo che quando viene messo in commercio un nuovo farmaco che unico infungibile rimborsato dal Sistema sanitario nazionale
E quindi che ha già un prezzo di rimborso ci sia un'unità procedura per prendere il CIG si chiama così codice identificativo della gara da pubblicare Chang ha detto ufficiale una gazzetta dove viene pubblicato il la l'autorizzazione all'immissione in commercio già c'è il Codice a cui possono attingere le diverse regioni per prendere i cibi derivati e poter comprare immediatamente contempo tempo zero
Azzerato completamente nelle procedure di appalto queste sono le due tematiche che mi sento di mettere sul tavolo in questo contesto Boy
Per il resto veramente vi ringrazio per la per averci coinvolto perché sono tematiche estremamente interessanti ed importanti grazie
Grazie Alessandro grazie per le due proposte che assolutamente prendiamo nel senso che ovviamente una risponde assolutamente quella del la lista unica nazionale è un tema che
Senz'altro su cui si deve si deve continuare a lavorare ancora non non si rinnova vincitrice arrivare l'altro veramente ambiziosa quella di superare tutte le
Le le contrattazioni almeno per i farmaci infungibile quindi fanno portano di sicuro mia rientra al cento per cento
Io ti ringrazio quando devi andare
Sei libero e grazie scusarmi per il ritardo passo la parola immediatamente accese prima presidente da però all'OCSE Fondazione Rehab
Che lei è anche portavoce di Alleanza malattie rare e gli chiedo gli faccio una domanda guardando siccome a lei ha uno sguardo europeo a lei faccio una donna perché se no al lavora un a un livello più tra virgolette più alto
Comincio ad andare in Oropa e a chiederle come come è differenziata la rappresentanza dei pazienti negli organi decisionali a livello europeo e siamo indietro siamo
Va innanzitutto vi ringrazio brevemente cercherò di essere molto prima per una domanda da cinque milioni di dollari
Il sistema europeo è molto molto diversificato perché ne abbiamo parlato oggi di tutte le differenze che esistono a livello italiano abbiamo venti regioni però lo sposo appieno quello che ha detto il dottor D'Arpino le sue proposte
Perché guarda caso io rappresento anche le Keeler Molise bollosa che la malattia dermatologica rara
Che ha bisogno perché dei presidi chiede all'interno
Nell'ambito europeo
La gli coinvolgimento dei dei pazienti varia in base anche alle regolamentazioni diciamo che volendo pensare a tutte le fasi di approvazione di un farmaco quindi dalla dal momento della ricerca e sviluppo alla l'approvazione dell'albergo argomenta del insomma di Emma
Marche tasse seppure anche la sorveglianza post marketing in tutti queste fasi la la comunità dei pazienti la rappresentanza può essere coinvolta
Attualmente i paesi che più coinvolgono se vogliamo vedere solamente l'aspetto di market access sono la l'Inghilterra dagli ok la Francia per esempio negli e negli enti regolatori di questi Paesi prevista una rappresentanza ufficiale Dede De tema delle delle malattie ovviamente una rappresentanza formata una rappresentanza competente che chiede EDF e fa parte dell'organo decisionale questo non accade in Italia
In Italia in realtà quasi nessuna fase la rappresentanza dei pazienti coinvolta oggi è stato detto qualcosa di molto importante che dei pazienti sono persone
Sono persone che hanno delle esigenze ex che sono difficilmente comprensibile a chi non vive questa condizione questa condizione impatta non solo la persona che ha la malattia rara ma tutta la famiglia
Perciò nel voler in qualche modo essere più di aiuto a la rappresentanza di di queste persone
Cosa si può fare se non chiedere al loro ci cosa di cosa hanno bisogno e chiedere qual è l'approccio migliore da utilizzare
E questo sicuramente un'indicazione abbastanza ovvia che io noi auspichiamo come rappresentanza dei dei pazienti che venga recepita e in questi giorni la revisione del Regolamento ai fa
Sembrerebbe che ancora non sia prevista la rappresentanza ufficiale dei pazienti ne auspichiamo che prima o poi questa venga inclusa all'interno dell'organo in modo tale che LLC sita vengano soddisfatte alcune come quelle che ha elencato per esempio il dottor D'Arpino che sono delle esigenze basilari che ancora non esistono però perché comportano un enorme lotta da parte nostra possano essere invece recepito immediatamente all'interno degli organi medici che prendono queste decisioni
Perché il sette ringrazio Ignazio per la sintesi ovviamente santa ma anche per la puntualità del tuo intervento la cosa che ti posso dire che credo come osservatorio malattie rare
Credo che quel la la battaglia acquisite accennavi per Fazi che nell'ambito di questa riorganizzazione diari fa ci sia un un il vengano incluse anche le rappresentanze all'Italia dei percorsi decisionali credo che se una battaglia che dovremmo fare
E quindi
It sicuro che saremo al capitolo in grado però proviamoci proviamo cento il primo a dire comunque ci son tanti altri modi ecco dove possiamo essere coinvolti bevanda post marketing mentre ha perso
Adesso crediamo nei ruoli del carcere tantissimi aspetti ma assolutamente fatti può l'importante che ci sia un ci incomincia adesso c'è un'apertura un dialogo c'è
Anche perché appunto siamo indietro lo hai detto rispetto agli altri Paesi da questo punto di vista sicuramente a una battaglia su cui
Come osservatore ti ti appoggiamo sicuramente ci sono il momento è quello della riforma e quindi grazie simile a voi entra grazie grazie antico dove vai devo andare a Londra Pelanda spiace tantissimo ripeto per scappare veramente tanto
Le ricognizioni allora scusami ancora anche più anche tu per per questo ritardo coordinatore il focus group malattie rare di Farmindustria Autore come
Farmindustria di un capitolo del rapporto che per cui ti ringrazio rimaniamo nero ovviamente siamo adesso alta il tavolo è rimasto solo europeo e mi fa diciamo in qualche modo piacere
Ti chiedo
Allora in Europa cioè si sta lavorando non non al segreto anzi è pubblico ad una revisione della regolamentazione da da centoquarantuno due mila abbiamo visto dai dati di RAI fa dai dati di Curia
Come la centoquarantuno due mila portato dei risultati straordinari
Nel mondo del due malattie orfane delle delle delle malattie rare dei farmaci orfani
Quali più quali sono i rischi e le opportunità che tu vedi nella in questa riorganizzazione più grazie pericolo
Grazie Francesco e mi scuso che dirò a un paio di cose poi deportati viene quindi non ci sarà possibilità di cui semideserte serioso di un contenzioso com'è questa nuova me ne dispiaccio niente è
Giustamente tu mettere il punto sul fatto che eccepisce universalmente riconosciuto che la regolamentazione sui farmaci orticello ma è un più di trent'anni in Europa è approvato in vantaggi
Incredibili tutte le parti in particolare se ne contiamo anche solo uno o sei milioni e mezzo di pazienti hanno avuto un beneficio da questo Regolamento questo basterebbe credo di frutta ogni cosa
Era giusto probabilmente farà anche delle migliori perché avviamenti tutto è migliorabile inizialmente la Commissione era andata molto decisa su almeno due ambiti che erano quelli di una maggiore un allargamento dell'accesso alla maggior rapidità dell'accesso in tutti i Paesi europei
E quello di dedicare più risorse più incentivi anche a patologie casomai con una prevalenza molto ridotta le fumose ultra rare
C'è un punto però che è in questa slide che ho chiesto di mettere che secondo me è fondamentale che dobbiamo tenere presente negli ultimi vent'anni se guardate questa slide l'Europa ha perso dieci punti percentuali diciamo così di barche Cerro diremmo
In ambito di competitività globale in termini attrazione degli investimenti se guardate la sulla ai vedete che nel due mila e due
Il livello di investimenti era pressoché simile a quello degli Stati Uniti oggi quello degli Stati Uniti è quasi il doppio di quello europeo
Peraltro negli ultimi anni qui non si vedono gli ultimi tre anni che peraltro sono quelli dove lo sviluppo teso in Ticinese stato più rapido abbiamo perso ulteriormente
Quindi tutto questo per dire che sicuramente il regolamento avuto grandi vantaggi e grandi successi un punto che forse la commissione non ha visto devo dire quello della competitività generale perché dico questo
Dico questo perché nelle discussioni che sono adesso in corso con la Commissione e a livello di amente europeo
La percezione che sia a è quella di un peggioramento delle condizioni un peggioramento delle condizioni e una complicazione delle condizioni complicazioni che vuol dire eh imprevedibilità e che per le aziende può dire
Limitazione degli investimenti
Quindi in questo momento quello che è necessario è un cambiamento di rotta rispetto alle proposte della Commissione tuttavia totale perché non è solo un elemento fattuale la proposta ancora approvata la legge ancora non c'è ma la semplice percezione di un peggioramento a fronte di una situazione che è quella che vedete nella slide
è di per sé preoccupante ed è preoccupante non in termini se volete industriali chiaro che le industrie fanno per stanza presto a spostare gli investimenti a livello globale
Ma questo interessa grado di cittadini a livello di future generazione a livello di protezione dei nostri talenti a protezione del fatto che i nostri talenti non se ne vadano dove gli investimenti sono più alti e dove le loro possibilità sono più alte
Ecco gli investimenti e la sviluppo e gli investimenti in ricerca e sviluppo in particolare non hanno una connotazione meramente legata allora conoscenza e la competenza e lo sviluppo scientifico hanno un elemento legato anche alla prosperità economica di un sistema perché la prosperità economica di un sistema è quella che ci permette di mantenere i nostri talenti
Trentino anzi talenti aumentiamo le nostre competenze da Dallas competenze curiamo le persone dalla necessità di assicurare questo è un elemento secondo me fondamentale per cui noi dobbiamo creare una percezione nelle aziende statunitensi cinesi oltreché stessa che ha oltre che altrettanto europee
Dissetare Europa di continuare a investire in Europa
Perché quello che Europa fatto nel due mila e due precedentemente può assolutamente tornato a fare tornare a diventare paritetica almeno se non addirittura meglio delle altre delle altre aree del del blocco ecco la competizione globale
Questo punto è secondo me fondamentale dobbiamo tenerlo ben presente e su questo riuscire a incrementare quello che di buono c'era già assolutamente regolamento europeo
Io scuso moltissimo Francesco
Grazie grazie grazie perché ci l'immagine agile a un dibattito inteso questi precisa ci saranno i vietcong abbiamo da una parte di un comico e quindi ovvio regia di sentirlo registrerà un febbraio non apprezzare acqua rimangono le posizioni Materazzi grazie scusa ritardo che grazie
E allora immediatamente vado subito dalla dottor Fabio D'Atri
Che come dicevo quali si offese da parte del direttorato generale salute della Commissione europea e quindi a lui do questo punto ovviamente
Anche di rispondere agli stimoli della dottor Piccini ma anche di dieci raccontarci quello che lo scenario quest'possibile dell'attuazione di testare revisione da regolamento
Molto brevemente con questa revisione ne stiamo rivedendo tutto il quadro normativo si parla ci non solo per i farmaci orfani per per tutti i farmaci europei e quello che abbiamo guardato quando dall'organizzare questa revisione sono abbiamo quella pazienti come avete visto è stato dimostrato i pazienti in Europa parliamo di Parma libera sono ben serviti in Germania di in Italia
Ma abbiamo moltissimi e qui
Abbiamo paesi in cui come i Paesi Bassi non parliamo di Paesi quel male piccoli paesi Malta Cipro ma parliamo di Olanda parta di Paesi Bassi parliamo di Paesi come la Svezia in cui sono paese
Occidentali dell'Europa occidentale pur metterò facile a chiedere finalmente ma in cui sono ben piccoli
Quello che vogliamo fare e che anche sia un'opportunità
Paese di avere accesso
Noi non vogliamo quella riforma penalizzare le aziende ma vogliamo e si costruisca un dialogo impettito una cambiamenti
Nelle ricavi da una parte del gli enti più nastri incitando ad andare prezzo o comunque nei Paesi europei dove ci sia un intermezzo speriamo di farmaci rari non sembra questa alcuni farmaci sono amministrata amministrati soltanto in centri differenze indù resta Chimenti non è necessario Bari
E dall'altra parliamo anche di un cambiamento delle autorità nazionali che devono migliorare la come gestiscono i dossier di plastica
Un'altra cosa vorrei rispondere poi vengo allargando alla domanda la competitività si abbiamo guardato alla competitività in Europa e sappiamo che lì triste niente la ricerca in Europa sta diminuendo
Ma non è con gli incentivi non è con quanti soldi diamo l'esclusività sul farmaco
Che aumenteremmo abbiamo visto mi adesso abbiamo il quadro incentivi più alti in tutto il mondo e investimenti in Europa stanno diminuendo quest'anno non dipende dai dalla quantità dal livello di incentivi dipende da cose più locali dalle università alla qualità dell'università dalle strutture cicliche dei centri di ricerca
Dai contatti dal Venture Capital in Europa ma abbiamo mentito abita non c'è alcuna
Una cultura dei dentro tappa degli investimenti sotto sono cose non hanno niente a che vedere con la revisione della da Ferruccio pozze le ditte però cerca decidono durò da meno soldi spostiamo ci andiamo in altra
Regione questo lo possiamo fare niente ma vediamo con la situazione attuale dove abbiamo lì incentivi più alti
Dopo la Ricciardi sviluppino basta
Quindi dobbiamo una Nino acqua diminuire non non vorrei parlare di per i ribaltamento a trecentosessanta gradi dalla proposta commissione delle periferie punto d'interesse di non solo dell'industria ma dibattiti
E bisogni una coppia sarà le responsabilità nazionali spesso sono conti misure nazionali sposò tra rocce tutti ce Consagra sta
Ci sono tutta un'altra per quanto riguarda quindi parliamo del futuro venendo alla domanda perché qui ci vorrebbe una sfera di cristallo interruzione ha adottato il ventisei aprile la riforma la riforma è andata in due con legislatura europea e quindi al Parlamento europeo consiglio il Parlamento europeo ha intenzione di procedere abbastanza velocemente IRAP l'area
Comitato ambiente salute pubblica
Anche anziani di portare nel mese di febbraio nel mese di marzo
Quello che vediamo è che c'è un numero enorme di emendamenti che è stato presentato diciamo oltre tre mila emendamenti in cui vediamo veramente di tutto si vada cambiamenti ci sono tre o quattro temi particolarmente alti e in cui ci sono numero di emendamenti vanno ogni diversa in questi giorni i vari gruppi del Parlamento europeo si stanno mettendo d'accordo
Provando a trovare un accordo su alcuni di questi temi decideremo l'idea il Parlamento potrebbe avere una lettura quindi una posizione prima del ci saranno elezioni hanno però parametro primo giugno quindi approvare ad Hadera prima delle elezioni una una posizione quindi chiudere dalle prepara proprio per quanto riguarda gli stati membri consiglio no bastano impossibile che avvenga
In tempi brevi non penserà che l'anno prossimo
Ieri sera gli ho avuto ieri pomeriggio un una riunione di lavoro con il gruppo degli stati membri e abbiamo avuto due riunioni finora e abbiamo discusso degli studi di impatto quindi neanche non non abbiamo nel comitato valutare i vari articoli il Regolamento quindi è stato l'impatto economico
A certa non non non ci sono state delle grosse discussioni la presidenza dal dal verrà discusso e comincerà con la presidenza belga Binda gennaio due mila ventiquattro
La presenza mo'che molto ambiziosa ma prevede di aderì sale sul suo alcuni dei capitoli il partito vediamo carente Lecce organizza
E eventualmente cominciare a discutere anche su una parte sugli incentivi ma anche tutti quelli che sono i i meccanismi di supporto nello sviluppo santifica Dubai ad Halle verbalizzante voglio dire su queste misure ma neanche Mirra quindi dipenderà dalle presidente successive
Nel senso che rese la presidenza polacca indica e molto difficile
Io quanto prima non vedere una conclusione prima del due mila e venticinque
Quanto prima
E molto difficile avere una sfera di cristallo adesso dire dove si andrà dice memoria non è ancora neanche iniziato da la discussione sui vari
Il Parlamento medico vediamo che si va in direzioni abbastanza ex perenne si va se parliamo di di parlava di incentivi si da da una riduzione le abbiamo proposto livelli intermedio leggermente per i farmaci opportuni
Da dieci passare a nove anni ma vera incentivare per andare in aree dove non c'è niente o dove sull'Ulster al raro o dove ci c'è un farmaco rivoluzionario quindi premiare un ebrei Breakthrough terapie
Vediamo che ci sono emendamenti che vanno molto più basso del Parlamento o ha mediamente vanno molto in alto della situazione attuale
E quindi dubbi segnala trovare
Ma Ford vedere pizzini e dirà in questo momento è impossibile
Aveva una visione dove sembra
Il nostro compito come commissione di mediare e trovare una via di mezzo ma e quindi contro le necessità di tutti dell'industria sicuramente abbiamo bisogno di una
Sì al Parma cerca porte in Europa ma anche dei dei cittadini e abbiamo abbiamo visto la spesa farmaceutica farmaci gravi sta aumentando si sono più cittadini più pazienti che hanno accesso ma c'è un cento per cento in più di pazienti onde il cento per cento in più di spesa Parma certa quindi non è che vanno di pari passo quindi
Questo per l'Italia in altri Paesi ancora della stessa cosa abbiamo visto negli Stati Uniti di quest'anno loro pensando Adil meccanismi d'imitazione per altrimenti a Parma c'è un
E noi contiamo che l'Europa mantenga il DURC il sistema di sanità europea il sistema pubblico opera di non situata da perché private stile americano dunque soltanto accadrà
Conferma sarebbe andata specialmente per malattie così fatta
Grazie e assolute estremamente interessante lo lo scenario ovviamente no passo la parola Stefano Romanelli solo una una precisazione sul dato allora il dato
Beh che i che citare che era quello del del tra dal dell'aumento del duecento e il trecento per cento per il terzo della spesa
E del duecento per cento per i per i consumi è andato però distribuito da sui dieci anni quindi ovviamente se noi andiamo a vedere proiettato nell'ultimo anno e tanta differenza veramente marginale
Quindi probabilmente sta rientrando ci sono sono entrate tante terapie Petrone nel nel nel tempo le terapie avanzate evidentemente sono Thompson per queste sicuramente c'è c'è stato un singole opere sono avvenuti
Papà cito i dati a a me statunitensi lui negli ultimi tre quattro anni la spesa come
Ma il trenta per cento
Alle quindici verrà lei cosa e di solito i farmaci arriva prima dei satelliti a qualche anno fa appena dopo qua finito vedremo cosa
Va bene grazie rimani collega va vorrei né prima eccessivamente però vorrei vorrei aprire un dibattito su due tre punti
Servono Romanelli legge regolamenta afferma negativo Coppi della Federazione europea delle aziende farmaceutiche e
Ai ha qualcosa da aggiungere a quello che ha detto dico Piccinini e hai qualcosa da controbattere alle posizioni rispetto alle posizioni dei dati assai diversa di tutto però immagino che sempre di più
Sì spiega va bene c'era per questo confronto europeo qua
Grazie dell'invito Francesco parto con la recitazione ai Yuko presentiamo le piccole e medie imprese farmaceutiche quindi abbiamo anche un focus più particolare considerando cava già fatte nostri membri si concentra su terapie su terapie per malattie rare oppure questo terapie avanzate
A ecco aggiungendo a quello che ha detto Enrico ci sono anche aspetti molto positivi della proposta della Commissione della revisione del Regolamento
Va anche detto per esempio ci sono proposte per rendere i processi regolatori più snelli più flessibili facendo uso anche delle real World evidenzia sono proposte per coinvolgere di più i pazienti a livello della dell'emana dall'Agenzia europea del farmaco
Quindi ci sono molte e molte iniziative sorto sul piano regolatore che possono rendere il sistema europeo regolatorio ancora più avanzato e più competitivo anche con gli Stati Uniti altre realtà mondiali
E poi certa abbiamo anche noi i nostri serve sulla moto sulla modulazione degli incentivi che sono particolarmente importanti per le aziende medie e piccole perché e avere per i prevedibilità e certezze su quali siano gli incentivi che è un'azienda che sviluppa medicinali orfani riceverà è fondamentale eh sì dal punto di partenza quando aziende iniziato a fare ricerca e sviluppo e riceve Investimenti da parte di Venture Capital city o altri investitori che hanno bisogno di sapere quale sarà l'incentivo che le aziende riceverà una volta
Che competerà il processo di autorizzazione della della
Del medicinale orfano da questo punto di vista come il lupo provavo riconosciuto anche la necessità di modulare gli incentivi per cercare di sviluppo di spingere la ricerca e l'innovazione in aree che sono meno servite Masto tempo garantire un
Un certo tipo di incentivò anche nelle aree dove ci sono già prodotti disponibili per sviluppare ulteriori prodotti che comunque possono servire meglio i bisogni dei pazienti
Quindi poi ci possono essere vari visione su come modulare ed esclusiva di mercato gli altri incentivi da questo punto di vista se leggerete il capitolo che che come You Go con scritto nel rapporto troverete anche la nostra proposta che un po'differente è stata sviluppata anche con organizzazioni di pazienti con i ricercatori e altri stakeholder a livello europeo
Per quanto riguarda le politiche di accesso è un tema molto importante ed è innegabile che ci siano attualmente problemi di accesso diversificazioni di accesso a livello di Stati i membri dell'Unione europea
Per cui c'è qualcosa andava fatto dalla dal nostro punto di vista le le proposte riguardo all'accesso però devono anche tenere in considerazione le specificità di prodotti come medicina di organi e anche le difficoltà che le aziende medio-piccole possono affrontare
Quando cercava di lanciare o di mettere un prodotto su tutti i mercati degli stati membri specialmente aziende medio piccole che magari sono state si basi trovò nel nelle negli Stati Uniti o in altre e in altri stati diverso agli stati membri dell'europea e da questo punto di vista abbiamo tanti strumenti che potremmo utilizzare a livello europeo e che non vengono utilizzati magari adeguatamente perché manca la la conoscenza di come possano essere utilizzati anche negli stessi Stati membri come appunto la sanità transfrontaliera Prost acrosport da rapper
Che è qualcosa che può evitare specialmente nel caso delle macchie rare a a portare i pazienti dove lei medicinali sono a disposizione
Oppure programmi che attualmente nei motivi tratti molto in alcuni Stati come programmi di rimborsi individuale o di uso compassionevole dei medicinali orfani
Allo stesso tempo per accelerare i processi di prezzo rimborso che è anche un altro problema in Italia con tutti gli stati membri
Sarebbe utile iniziare rispettare le tempistiche che anche alcuni alcuni alcune acqua legislazioni europee come la direttiva sulla trasparenza delle pezze rimborso stabiliscono e che non vengono s'quasi mai nella maggior parte dei casi non vengono rispettati a livello europeo e ciò porta come anche a ritardi
Nella nelle decisioni nella renda riprodotto rimborsabile di prove degli stati membri abbiamo casi come in Belgio che comunque in stato molto avanzato in cui stava negoziando da sei anni e più il rimborso di un prodotti medicinale orfano
Quindi utili bisognerebbe partire utilizzando anche gli strumenti che abbiamo a disposizione per migliorare l'accesso e poi un po'alla volta vedere come rendere più equo ovviamente le pratiche tra tutti gli stati membri
Grazie mille Stefano senz'altro il tema cioè il tema accesso il tema incentivi il tema accesso ai Paesi che
A cui non appunto da qui in cui mancano farmaci a sono son temi che si vanno che che son complicati perché ciascuno da solo è estremamente complicato andandosi a intersecare i bisogni su vari ambiti diventerebbe estremamente complicato l'elemento tra altre cose questo va anche a sposarsi con il Regolamento sulla che abbia che diventerà operativo
A Brera e sulla anche sul sugli orfani dei entrerà diventerà operativo anche sugli orfani e quindi cambierà anche in termini di accesso si spera almeno tutta la parte di analisi scientifica in questo modo semplificando quindi chiede vorrei vorrei fare un dibattito su questa cosa propriamente Accardi non non posso farlo chiedo una chiusura aspra Fabio ed altri chiedendogli però anche un'ulteriore informazione ma sì Ciampi comma gli eliminati
No sì scempi no non eliminiamo egli desideri semplificare la struttura di comitati adesso abbiamo comitato malattie rare ma da
Il piatto comitato terapie avanzate
Quello che vogliamo eh semplifica e un una
Un prodotto una molecola quello che succede adesso deve passare attraverso prego quattro cinque comitati
Con De Pieri Assessment Contini quello vogliamo e String Line questa procedura non vogliamo eliminare la sempre ma semplificare razze
Quindi che ci sia una certa in fatto da tutti gli esperti ma una volta sola e tenga in conto le specie pentita se un farmaco orfano sicuramente sarà pediatria del novanta per cento no farmaci pediatrici e culturalmente una cluster di edizione approda quindi in molti casi seleziona terapia avanzata chi ci siano gli esperti che guardi non a questa le caratteristiche del del prodotto della molecola una volta e quando è possibile viene fatto da dall'Agenzia all'agenzia a un il signor spera in house quindi e quando sono riprodotti particolarmente avanzate di che si richiedono l'esperto dolore
Da un di fare esiste già e che poi si passi dai sedicenti quindi semplificare e velocità
Eh no e per completa giunti no no volevo volevo aggiungere no io son d'accordo con con Stefano quello che intento che confrontarsi no no le le il il dobbiamo usare fu Lippi tools che ci sono già nel sistema ci sono molti punti che permettono l'accesso dei farmaci anche se soprattutto per farmaci rari dove in alcuni Stati membri
Paziente buttarsi quindi non è necessario assolutamente che farmaco raro dei vada in sia disponibile in tutti
A secondo noi la nostra proposta permette già acquistati dicano e non è necessario si può discutere su questo ma in linea di massima
Saglia la proposta copre tutti i farmaci non soltanto di Parma girare e come dice ci sono farmaci che possano essere disponibili solo in due Stati membri perché vengono in somministrati in questi due ospedali quindi
Si può discutere sulle frasi velocità casi reali
Però bisogna pensare che i pazienti però altri farmaci qua e se necessario e molto importante il per regolamento
Via entrerà in in sé ma per i farmaci oggi nel due mila ventisei ventotto interrotta non però per gli orfani oncologici olio arriva in Italia la mancata venticinque venticinque
Quindi si comincerà ad avere un assenza anteriori Accadia comune quello che noi prevediamo nel Regolamento perché ci sia anche un produrli dialogue
Sei sei lo stupratore vuole così la Cardia i gli effetti a bordo sanno produce nella fai qualcosa sta arrivando possono già dire allo sviluppatore cosa hanno bisogno lo sviluppatore può hanno no ma fase molto precoce pre vedere gli scudi che saranno richiesti dall'attenti a in questo modo si potrà arrivare più velocemente colazione la patria perché l'acribia
Svolti avrà a disposizione tutte le informazioni via bidoni
Possibilmente fatti in collaborazione con gli altri
A livello europeo almeno almeno per la parte scientifica e quindi dare un a rendere
Possiamo dire e dovrà essere positivo ne faccio questa prerogativa nazionale perché non si è voluto arrivare a un attenti a cura perché auguro che io ma CD e che la ditta sacche abbia questa predittivi tutta Stefano
Menzionava saccheggiata della perdita non è solo per i ceti ma anche per la terapia perché spesso non si sa cosa gli accadde Abodi Ivo vogliono al momento del vai lì quando parla sia una discussione al sedicenti quindi a livello di autorizzazione
Quasi di autorizzazione all'H D alla e via dicendo
Ma io vorrei anche questo studio comparativo clinica tra comparativo con questo questo occorre
Quest'altro Bindi
Stiamo tentando un attimo di considerare tutta la catena decadere una situazione che nel due mila e tre diciamo quando il Full HD a regulation sarà applicabile avere e fotone speriamo il nuova regolamentazione Pharmaceutical sarà o anche applicabili altere tutto un sistema che permetta da da un lato di supportata innovazione io ho bisogno di farmaci
E di ricerca e sviluppo né i farmaci ma anche farmaci arrivino pazzi e pazienti tutti gli stati membri U negli stati membri
In modo e o e che tutti pazzi Tamino abbiano la possibilità di avere accesso noi abbiamo anche questo gruppo di lavoro con gli attacchi a Boris e quindi Price in grembo si può aprire lì un anch'io una discussione specifiche per particolari categorie di farmaci per tenere in conto le caratteristiche di questi farmaci che ci sono altri strumenti se se c'è uno pazienti non non è assolutamente necessario cadere Parma
Perché siamo autorizzata la preside vuol frettolosa sono altri netti
In io saremmo o più positivo una nota un po'più positiva non non
E quello che stiamo facendo completamente negativo
Io penso che il sistema le servitù di una revisione
Tutti i sistemi anni in tutte le regioni incompetente cosa e quello che vogliamo dobbiamo dire qualche vogliamo diamo nuovi farmaci farmaci in alcuni soprattutto in alcune aree terapeutiche e Tabacci chiariti in sì e sicuramente sviluppo ma per la competitività in Europa ribadisco ci sono altre cose che dobbiamo fare in parallelo la la la revisione del Regolamento europeo non è lecito eppure noi non risolviamo ci sono moltissime altre cose devono essere fatte in parallelo dobbiamo da questo
Siamo d'accordo grazie
Che si senz'altro tante cose devono essere fatte a livello europeo e a livello dei singoli Stati ovviamente perché Paesi è lì che spesso paesi si si gioca la partita per alcuni dazi
Io vi ringrazio per questo ultimo dibattito che dal mio punto di vista è stato estremamente interessante
Meriterebbe un intero convegno qua a Roma su questi su questi temi sarebbe ad andare avanti
Per ore chiaramente non possiamo ivi chiedo scusa anche per avervi lasciata all'ultimo con la platea con poco una una scarsa platea come che ringrazio tantissimo per essere rimasta fino alla fine fino ad ora così come ringrazio anche che ci sta seguendo da casa sui sui canali di osservatorio malattie rare e questo ovviamente prendiamo questi questi elementi che sono arrivati
Non ovviamente il regolamento europeo per noi a uno strumento davvero fondamentale che ha fatto cose straordinarie la deve può essere deve essere come tutti i regolamenti dopo vent'anni in un un Rifit inchiesta ci sta assolutamente ma nell'ottica dei pazienti siamo sempre attenti a non penalizzare e il il fruitore ultimo questo è l'unico vale perché possano che posso porre dal nostro punto di vista disse potere o malattie rare
E di Osservatorio farmaci
Grazie a tutti
Grazie mille